承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec / 旧 ADVM-022）— 硝子体内投与（IVT）で抗VEGF（アフリベルセプト）遺伝子を送達、湿性AMD（wAMD）を対象。
補足：ADVM-076（補体因子I〈CFI〉過発現を狙うIVT型遺伝子治療；地理的萎縮）などが続く。Eli Lilly による買収発表で開発・商用化体制の強化が期待。
主要臨床成績
Q4 2025
Lilly による買収クローズ目標（$3.56/株＋条件付対価）
Q4 2025
LUNA（P2）2年追跡 追加データ提示 目安
Q1 2026
ARTEMIS（P3）登録完了 目安（wAMD）
2027年Q1–Q2
ARTEMIS トップライン 目安
臨床試験パイプライン
Phase 3 進行中
Ixo-vec（wAMD：ARTEMIS）
対象：湿性加齢黄斑変性（wAMD）
作用：IVT投与AAV（7m8）で抗VEGF遺伝子を送達し持続発現
進捗：2025-09-22 スクリーニング完了発表、登録継続中
設計：レジメン最適化下で視力/注射回数/安全性を主要評価
次読出し：Q1 2026 登録完了 → 2027年Q1–Q2 トップライン
Phase 2 追跡中
Ixo-vec（wAMD：LUNA）
対象：湿性加齢黄斑変性（長期追跡）
作用：同上（抗VEGF遺伝子の持続発現）
進捗：患者嗜好性で従来の頻回注射より Ixo-vec 選好の傾向を確認
次読出し：Q4 2025 に2年追跡の追加解析を提示予定
第2のP3（AQUARIUS）は Q4 2025 開始計画
前臨床
ADVM-076（地理的萎縮〈GA〉）
対象：ドライAMDの地理的萎縮
作用：CFI（補体因子I）過発現を狙う IVT型遺伝子治療
進捗：ASGCT 2023 でIVTプラットフォーム/CFIデータ提示
次段階：前臨床→IND 準備（優先度は買収後の体制で再評価）
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Ixo-vec（wAMD：ARTEMIS） | 湿性AMD | Phase 3 | レジメン最適化下のPivotal試験 | 眼内炎症・眼圧・網膜安全性を長期監視 | One-and-Done を志向（IVT単回投与） | 特大：網膜疾患 | 登録完了：Q1 2026、TL：2027年Q1–Q2 |
| Ixo-vec（wAMD：AQUARIUS） | 湿性AMD | Phase 3 計画 | 第2のP3として開始準備 | 同上（炎症/眼圧等） | IVT単回投与／救済注射ルールの最適化 | 特大：網膜疾患 | 開始計画：Q4 2025 |
| Ixo-vec（wAMD：LUNA） | 湿性AMD | Phase 2 追跡 | 長期安全性・有効性フォロー | 炎症/眼圧/視機能の追跡 | IVT単回投与の耐久性検証 | 特大：網膜疾患 | 2年解析：Q4 2025 目安 |
| ADVM-076（CFI/GA） | 地理的萎縮（ドライAMD） | 前臨床 | 前IND準備想定 | 補体系リスク（血栓/炎症）を非臨床で精査 | IVT単回投与を想定 | 大：加齢黄斑変性領域 | 買収後の優先度付けが鍵 |
| 企業イベント（M&A） | — | — | 買収クローズ/対価達成条件 | — | 現金＋条件付対価（段階マイル） | — | Lilly買収で資金/運営リスクの緩和期待 |
ポイント
- 戦略インパクト：Lilly 買収により、資金・臨床運営・商用化資源が強化。一方、対価の多くが条件付で、マイル達成に依存。
- 臨床の肝：P3（ARTEMIS/AQUARIUS）で視力・注射回数・安全性のバランスを証明できるか。長期の炎症/眼圧管理が重要。
- 拡張余地：IVTプラットフォームをGA（CFI）へ横展開。優先順位は買収後のポート再編に依存。
ファンドのポジション
買収アービトラージ主体の需給と、P3進捗/追加P3開始（AQUARIUS）/LUNA追跡のヘッドラインでボラティリティが高まりやすい局面。クローズ条件や条件付対価（承認・売上マイル）の成否が中期の実現価値を左右。
開発ロードマップ
2025年Q4
Lilly×Adverum 買収クローズ目標
規制・株主承認を経て取引完了を目指す。AQUARIUS（第2のP3）開始計画、LUNA 2年追跡の追加解析も同四半期に想定。
2026年Q1
ARTEMIS 登録完了
登録完了後、データロック/解析準備へ。
2027年Q1–Q2
ARTEMIS トップライン
有効性/安全性の主要検証結果を公表予定。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
Lilly買収のクローズ、LUNA 2年データ、AQUARIUS 開始IR
Lilly買収のクローズ、LUNA 2年データ、AQUARIUS 開始IR
中期（2026年Q1–Q2）
ARTEMIS 登録完了、プロトコール遵守/救済注射の解析計画更新
ARTEMIS 登録完了、プロトコール遵守/救済注射の解析計画更新
長期（2027年〜）
ARTEMIS トップライン、AQUARIUS の主要進捗
ARTEMIS トップライン、AQUARIUS の主要進捗