承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：4D-150（R100ベクター・IVT）— wet AMD を先行、DME へ適応拡大を最優先で推進。
補足：4D-710（A101ベクター・吸入｜嚢胞性線維症：Phase 2 へ移行、CFF の追加支援あり）、4D-175（R100・IVT｜地図状萎縮：Phase 1）。
主要臨床成績
Q1 2026
4D-150（wet AMD｜4FRONT-1）組入完了見込み
Q4 2025
4D-710 Phase 2 移行・CFF 最大$11M 追加支援
Q3 2025
4D-150（DME｜SPECTRA）60週の陽性結果を公表
2026年内
4D-150（wet AMD/DME）後期開発アップデート／BLA 準備ガイダンス
臨床試験パイプライン
Phase 3
4D-150（wet AMD｜IVT）
対象：滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）
作用：R100ベクターで抗VEGF二重機序を発現（IVT 単回投与設計）
進捗：4FRONT-1 は2025/3組入開始→2026年Q1組入完了見込み／4FRONT-2 は2025/6に前倒し開始
優先度：会社の最優先プログラム（wet AMD/DME）
次読出し：Q1 2026 組入完了後に時期ガイダンス更新
Phase 2
4D-150（DME｜SPECTRA）
対象：糖尿病黄斑浮腫（DME）
作用：R100ベクターで抗VEGF二重機序を発現（IVT）
進捗：Q3 2025に60週の陽性結果を公表（機能・解剖の持続ベネフィット）
次読出し：Q4 2025 以降に追加解析・学会発表など
Phase 2
4D-710（嚢胞性線維症｜吸入）
対象：嚢胞性線維症（CF）
作用：A101 ベクターを吸入投与し肺上皮で治療遺伝子発現
進捗：Phase 2 へ移行。CFF が最大$11Mの追加支援、共同運営委員会（JSC）設置
次読出し：Q4 2025 以降、初期組入・運用開始の進捗更新
用量・エンドポイント最適化を踏まえ P2 設計を具体化
Phase 1
4D-175（地図状萎縮｜IVT）
対象：地図状萎縮（GA）
作用：R100ベクターによる補体経路制御（sCFH 発現）
進捗：IND 承認後、Phase 1 “GAZE” を開始（単回 IVT・用量探索）
評価：安全性・発現・生物学的活性の確認→P2 線量選定へ
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 4D-150（IVT） | wet AMD | Phase 3（4FRONT-1/2） | 登録試験 2 本柱（4FRONT-1：Q1 2026 組入完了見込み） | 眼内炎・炎症・眼圧変動などを監視 | 単回投与設計。再投与要否は長期フォローで評価 | 大：AMD 大市場（注射負担軽減） | 後期開発の推進力と製造実装力に注目 |
| 4D-150（IVT） | DME | Phase 2（SPECTRA） | 60週陽性結果を公表済（機能・解剖の持続） | 眼内炎症、視機能変動を監視 | 単回投与 → 長期持続の検証 | 大：糖尿病眼疾患 | Q4 2025 追加解析・学会発表が材料 |
| 4D-710（吸入） | 嚢胞性線維症（CF） | Phase 2 | CFF と JSC 設置、最大$11Mの追加支援 | 呼吸器イベント・炎症・感染を重点監視 | 吸入反復の実行性を検証 | 中：高未充足ニーズ | 財団支援で P2 加速、データでバリュー検証 |
| 4D-175（IVT） | 地図状萎縮（GA） | Phase 1 | 単回投与・用量探索 → 生物学的活性確認 | 眼内炎症・網膜イベントを監視 | 補体制御（sCFH）で持続効果を狙う | 大：高齢眼科領域 | P1 初期所見と線量選定が次の鍵 |
ポイント
- 集中戦略：経営資源を 4D-150／4D-710 に集中（2025年の方針転換）。
- 後期開発の推進：4D-150 は 4FRONT-1/2 を並走。DME では 60週の持続データを提示。
- 財団支援：4D-710 は CFF の追加資金と JSC により Phase 2 を加速。
ファンドのポジション
患者財団（CFF）の資金・ガバナンス参画と、主要機関投資家のフォローオン余地がポジティブ。4D-150 のQ1 2026組入完了見込み前後で、資本政策・提携のアップデートに注目。
開発ロードマップ
完了：2025年Q1
4D-150（wet AMD）4FRONT-1 組入開始
登録試験の第1弾をスタート。並行して 4FRONT-2 の前倒し準備。
完了：2025年Q2
4D-150（wet AMD）4FRONT-2 開始
計画を前倒しして 4FRONT-2 を始動、P3の二本柱を確立。
完了：2025年Q3
4D-150（DME）SPECTRA 60週 陽性結果
機能・解剖学で持続的ベネフィットを確認。適応拡大の足場に。
2025年Q4
4D-710 Phase 2 運用開始・進捗更新
CFF の最大$11M追加支援と JSC 設置の下で実装を加速。
2026年Q1
4D-150（wet AMD）4FRONT-1 組入完了見込み
完了後に主要評価の読出し時期ガイダンス、BLA 準備の足並みを提示。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
4D-710 P2 進捗／CFF 連携、4D-150（DME）追加解析・学会発表
4D-710 P2 進捗／CFF 連携、4D-150（DME）追加解析・学会発表
中期（2026年）
4D-150（wet AMD）4FRONT-1 組入完了 → 読出し時期ガイダンス、後期開発の運用最適化
4D-150（wet AMD）4FRONT-1 組入完了 → 読出し時期ガイダンス、後期開発の運用最適化
長期（2026年〜）
4D-150（wet AMD/DME）BLA 準備の進展、4D-175（GA）Phase 1 初期所見の蓄積
4D-150（wet AMD/DME）BLA 準備の進展、4D-175（GA）Phase 1 初期所見の蓄積