承認済み製品 / 現状
承認済み製品：あり
Zevaskyn™（prademagene zamikeracel；“pz-cel”） — 自家細胞遺伝子治療（RDEB）。2025/04/29 に FDA 承認（RDEB初の移植用セルベース遺伝子治療）。Q3 2025 から選定施設（QTC）で商用提供を開始。
補足：ABO-503（XLRS；AAV）— 前臨床→IND準備（RDEAパイロット実施中）。
主要臨床成績
2025/04/29
Zevaskyn FDA 承認（RDEB）
Q3 2025
商用提供開始（選定QTCで順次稼働）
2025/05/12
PRV売却 $155M（資金2年以上を確保）
2026
Zevaskyn 初の黒字化見通し（会社コメント）
臨床試験パイプライン
Approved（Commercial）
Zevaskyn™（pz-cel；RDEB）
対象：劣性栄養障害型表皮水疱症（成人・小児）
作用：自家皮膚細胞へ COL7A1 を遺伝子導入し移植
承認：2025/04/29 FDA 承認
提供：Q3 2025 選定QTCで開始、順次拡大
展開：症例登録・長期成績（RWE）を整備
Preclinical → IND 準備
ABO-503（XLRS）
対象：X連鎖若年性網膜分離症（XLRS）
作用：AAVベクターによる網膜遺伝子治療
設計：RDEA（規制判断支援解析）パイロットで戦略具体化
進捗：2025/10/13 RDEA パイロット開始を公表
次ステップ：規制面談 → IND提出可否判断
眼科領域でのパイプライン拡充を志向
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Zevaskyn™（pz-cel） | RDEB（成人・小児） | Approved（Commercial） | 承認済（米国）。QTCネットワーク経由で提供 | 移植部位の感染・創傷管理、免疫反応の監視 | 専門施設で外科的移植（自家皮膚シート） | 希少だが高アンメット。価格目安：$1.75M/回（報道） | RDEB初のセルベース遺伝子治療。アクセス拡大と償還確立が鍵 |
| ABO-503（AAV） | XLRS（眼科） | Preclinical → IND 準備 | RDEAパイロット→規制面談→IND可否 | 眼科用AAVの炎症・眼圧・視機能変化の監視 | 網膜下/硝子体内投与（検討段階） | 希少疾患（小児/若年中心） | 眼科領域へ事業拡大。パートナー連携選択肢あり |
ポイント
- 商用立ち上げ：Zevaskyn の QTC 拡大と患者導線整備で売上の立ち上がりを加速。
- 資金強化：PRV 売却（$155M）で実行資金を拡充、RWE・アクセス構築に投資。
- パイプライン焦点：眼科（ABO-503）で前臨床→IND 準備へ集中。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
Zevaskyn FDA 承認（RDEB）
2025/04/29 承認。商用化準備を加速。
完了：2025年Q3
Zevaskyn 商用提供開始
選定 QTC で提供開始、順次センター拡大へ。
2025年Q4–2026年Q1
アクセス拡大・償還整備・RWE 公表
患者受入の平準化と支払い者対応の標準化、実臨床アウトカムの共有。
2026年
収益化加速（損益分岐の達成目標）
症例積み上げ＋QTC拡張で売上寄与を拡大。
2025年Q4–2026年
ABO-503：RDEA→規制面談→IND判断
パイロット成果を踏まえた IND 提出可否の明確化。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
Zevaskyn の QTC 選定・稼働率向上、償還整備の進展
Zevaskyn の QTC 選定・稼働率向上、償還整備の進展
中期（2026年）
実臨床（RWE）結果の共有、収益化の加速・損益分岐到達
実臨床（RWE）結果の共有、収益化の加速・損益分岐到達
長期（2026年〜）
ABO-503 の規制進展（面談→IND可否）、眼科領域の臨床移行
ABO-503 の規制進展（面談→IND可否）、眼科領域の臨床移行