2025年Q3：ST-920（Fabry：AAV遺伝子治療）の詳細データを学会/IRで発表。eGFRスロープがプラス、ERT離脱後も腎機能が安定との解析を提示。安全性は概ね良好。
2025年Q3：STAC-BBB（血液脳関門通過型AAVキャプシド）をLillyへライセンス（最大5適応）。一時金受領、将来のマイルストン/ロイヤルティ機会を確保。
2025年Q3：コーポレートデッキ更新。中枢パイプラインの提携軸と自社主導プログラムの初期読出し時期を明記。
（参考）2024年末：血友病A（giroctocogene）のPfizer提携終了を公表、権利返還後の選択肢を検討中。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ST-920（isaralgagene civaparvovec：Fabry）— Phase 1/2（STAAR） 継続、登録（レジストレーショナル）計画の検討段階。
補足：TX200（CAR-Treg：腎移植拒絶予防）— Phase 1/2（STEADFAST） 進行中。中枢領域は STAC-BBB を軸に提携（Lilly/Astellas/Genentech）＋自社プログラムを推進。
対象：Fabry病（成人中心、ERT経験含む）
特長：肝指向AAVで体内α-Gal A発現を誘導。eGFRスロープ改善・ERT離脱のシグナル。
対象：HLA-A2ミスマッチの腎移植患者
特長：オートログスTregにHLA-A2 CARを搭載し、単回投与で拒絶を免疫寛容へ誘導。
対象：プリオン病、タウオパチー、慢性神経障害性疼痛 ほか
特長：BBB通過キャプシドSTAC-BBBを基盤に遺伝子調節/遺伝子治療を展開。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ST-920（AAV-GT） | Fabry病（成人） | Phase 1/2 | 登録計画を当局と協議 | 肝酵素上昇、免疫反応の管理 | 一回投与で持続発現、ERTからのスイッチを狙う | 中〜大：推定症候性 2万5千人超の潜在 | eGFR改善・ERT離脱の実臨床的価値が焦点 |
| TX200（CAR-Treg） | 腎移植（HLA-A2ミスマッチ） | Phase 1/2 | 用量漸増＋LTFU | 免疫抑制関連、感染症イベント | 移植後単回投与で免疫寛容誘導を目指す | 中：移植領域の高アンメット | 免疫抑制軽減の定量的シグナルが鍵 |
| 中枢（ZFP×STAC-BBB） | プリオン/タウ/神経障害性疼痛 ほか | 前臨床 → 初期臨床準備 | 提携主導＋自社PoC | 中枢毒性、免疫反応 | BBB通過キャプシドで中枢送達を最適化 | 大：中枢希少/難治領域 | 導出による非希薄資金＋自社PoCの両輪 |
- Fabry差別化：一回投与での腎/心アウトカム改善ポテンシャルとERT離脱が投資仮説の中心。
- 実行リスクの管理：レジストレーショナル設計、CMC、資金手当て（提携/非希薄資金）が株価レンジを規定。
- 分散ドライバー：TX200 と中枢（STAC-BBB）により、Fabry単一依存からの脱却を図る。
機関投資家はQ4 2025のST-920追加解析と、Q1–Q2 2026の当局協議結果を最大トリガーとして注視。非希薄な提携収入（STAC-BBB導出）でのランウェイ延伸が再評価ポイント。
ST-920 詳細データ提示
eGFRスロープ改善、ERT離脱後の安定など登録志向の解析を共有。
ST-920 追加解析/IRアップデート
心腎アウトカム、長期追跡の深掘りを予定。
レジストレーショナル計画の確定
主要評価項目、症例規模、提出時期のガイダンスを開示。
TX200 P1/2 進捗
安全性・BMK・免疫抑制軽減シグナルの更新。
中枢：iSFN 初期PoC
STAC-BBB活用プログラムで初期臨床成績を提示予定。
ST-920 追加解析、提携/資金アップデート
レジストレーショナル設計の確定、TX200 進捗
iSFN 初期PoC、中枢領域の追加導出