承認済み製品 / 現状
承認済み製品：あり（米国）
主力候補：ANKTIVA®（nogapendekin alfa inbakicept, N-803：IL-15 スーパーアゴニスト）— BCG不応性NMIBCのCIS（±乳頭状）を対象。2024/4/22 FDA承認、Jコード（恒久）でアクセス拡大。
補足：2025年Q2売上$26.4M（前四半期比+60%）、上期累計約$43M、単位販売+246%（Jコード導入以降）。
主要臨床成績
Q2 2025
売上 $26.4M（Q/Q +60%）、上期 $43M／Jコード後の単位販売 +246%
Q4 2025
NSCLC：BLA 提出可否の続報（提出完了・受理）
Q4 2025
NMIBC（乳頭状のみ）：RCT要件など規制方針の合意点を公表見込み
2026
NSCLC：BLA 審査進行／確証的P3（BeiGene連携）始動
臨床試験パイプライン
承認済（市販後）
ANKTIVA + BCG（NMIBC：CIS ± 乳頭状）
対象：BCG不応性NMIBC（CIS ± 乳頭状）
作用：IL-15R作動薬（N-803）でNK/T細胞を活性化、BCGと併用
進捗：QUILT-3.032 を根拠に承認。市販後でもCR率 71%などの持続奏効データ更新
安全性：免疫関連事象は概ね管理可能。市販後で継続モニタリング
次読出し：市販後コホートの追跡更新（奏効持続／膀胱温存）
sBLA 対応中
ANKTIVA + BCG（NMIBC：乳頭状のみ／CISなし）
対象：BCG不応性NMIBC（乳頭状のみ）
作用：N-803 + BCG（化学療法対照の要請に対応中）
進捗：2025/4 sBLA提出 → 5/2 RTF（受理拒否）。Type A 面談で対照化学療法RCTの対応を協議
既承認への影響：CIS適応の既承認ラベルには影響なしと会社明言
次読出し：試験デザイン／規制合意点の開示
BLA 準備
ANKTIVA + PD-1（NSCLC 2/3次）
対象：抗PD-(L)1後進行 NSCLC（2/3次）
作用：N-803 によるNK/Tの拡張・活性化と PD-1 併用
根拠：QUILT-3.055（Phase 2b, n=86）：OS中央値 14.1か月（PD-L1陰性 15.8か月 など）
計画：2025年内 BLA 提出方針。BeiGeneと確証的P3を計画
次読出し：BLA 提出完了・受理／P3始動の開示
Early Clinical（P2 準備）
ANKTIVA + NK細胞 + Optune®（再発/進行GBM）
対象：再発/進行膠芽腫
作用：N-803 で免疫活性化 × 同種NK × TTFields の三者併用
初期所見：パイロットで 5/5 疾患制御（3例反応、2例 near-CR）
計画：コホート拡大 → 将来 P3 を視野
次読出し：反応持続・生存の学会更新
供給体制
製造・供給（GMP DS サイト拡張）
対象：全プログラム横断の供給能力増強
作用：原薬GMP設備の拡張・段階稼働
進捗：大型サイト稼働計画を段階開示
狙い：市販後需要・P3規模の需要に対応
次読出し：増産体制・在庫／出荷安定化の定期アップデート
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ANKTIVA + BCG | BCG不応性NMIBC（CIS ± 乳頭状） | 承認済（米国） | 市販後追跡（奏効持続・膀胱温存） | 免疫関連事象（発熱・倦怠・局所反応）を標準管理 | 膀胱内 BCG 併用。投与プロトコルは承認レジメン | 中：高再発・高未充足領域 | CR率 71% 更新などで実臨床浸透が加速。Jコードでアクセス改善 |
| ANKTIVA + BCG | BCG不応性NMIBC（乳頭状のみ／CISなし） | sBLA 対応中 | FDAが対照化学療法RCTを要請。設計協議中 | 上記に同じ | BCG併用。対照化学療法アーム設定を検討 | 中：患者数はCISより多い | 規制要件がハードル。合意内容と試験速度が評価分岐点 |
| ANKTIVA + PD-1 | NSCLC（抗PD-(L)1後 2/3次） | BLA 準備（2025 提出計画） | 単群P2b根拠 → BLA 提出、確証的P3で裏付け | 免疫関連事象の標準監視（肺毒性などに留意） | PD-1 併用（BeiGene 連携）、用量はP2b準拠 | 大：肺がん再発領域 | OS 14.1か月等のシグナル。審査でのエビデンス要求に注目 |
| ANKTIVA + NK + Optune® | 再発/進行GBM | Early Clinical（P2 準備） | パイロットで5/5 DC（3反応、2 near-CR） | 神経学的AESIを含む安全性監視 | 化学療法レス三者併用 | 中：極めて高未充足 | 小規模だがポジティブ。拡大データの再現性が鍵 |
| 製造・供給（GMP DS） | 横断 | 能力拡張 | GMP原薬サイトの段階稼働 | ― | 商用/P3需要を想定したスケールアップ | ― | 供給安定化は売上拡大・試験進度の前提条件 |
ポイント
- レギュラトリー：NMIBCはCISラベル維持・拡大と乳頭状のみのsBLA再構築が二本柱。NSCLCはBLA提出→P3で確証の二段構え。
- 実装力：Jコード定着と施設導入・在庫最適化で収益の立ち上がりを加速。
- データ拡張：市販後の奏効持続/膀胱温存、NSCLC/GBMの外部比較・再現性が評価の肝。
ファンドのポジション
短期はBLA提出・受理（NSCLC）とNMIBC乳頭状のみの規制合意が需給イベント。中期はP3立ち上げと市販後の実臨床データ更新が評価ドライバー。
開発ロードマップ
完了：Q2 2025
商用トラクション加速
売上 $26.4M（Q/Q +60%）、上期 $43M、Jコード後の単位販売 +246% を開示。
Q4 2025
NSCLC：BLA 提出完了・受理の可否
提出ステータスと審査区分の開示。並行で P3 設計・開始準備を進行。
Q4 2025
NMIBC（乳頭状のみ）：規制合意の開示
対照化学療法RCTの要件・実施計画（または代替方策）を確定。
2026
NSCLC：BLA 審査／確証的P3 登録
BeiGene 連携で P3 を推進。データ整合と供給体制を並行強化。
通期（2025–2026）
GBM：拡大コホート・学会更新
反応持続・生存の追跡と安全性の精緻化を継続。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
NSCLC BLA 提出完了・受理、NMIBC（乳頭状のみ）のRCT設計合意
NSCLC BLA 提出完了・受理、NMIBC（乳頭状のみ）のRCT設計合意
中期（2026）
NSCLC BLA 審査進行／確証的P3 始動・登録進捗、市販後データ更新（NMIBC）
NSCLC BLA 審査進行／確証的P3 始動・登録進捗、市販後データ更新（NMIBC）
長期（〜2027）
乳頭状のみの承認パス確立、GBMの拡大結果、供給キャパ増強の定着
乳頭状のみの承認パス確立、GBMの拡大結果、供給キャパ増強の定着
参考リンク
- ImmunityBio：ANKTIVA 承認（NMIBC：CIS ± 乳頭状）
- ImmunityBio：sBLA 提出（乳頭状のみ）
- ImmunityBio：2025年提出計画（NSCLC ほか）
- ImmunityBio：GBM 初期所見（5/5 DC）
- IR：GMP Drug Substance 製造能力拡張
- ImmunityBio：RTF後の緊急会合要請（乳頭状のみ）
- ImmunityBio：Q2 2025 事業・販売アップデート
- ImmunityBio：NSCLC 確証的P3（BeiGene 連携）
- ImmunityBio：市販後CISコホート CR 71%
- ImmunityBio：Glioblastoma プログラム