承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：INO-3107（DNAメディスン＋電気穿孔デバイス〈CELLECTRA® 5PSP〉）— 再発性呼吸乳頭腫症（RRP；HPV6/11）を対象。BLAはローリング提出中。
補足：StealthX™ エクソソーム・プラットフォーム（ワクチン／核酸・タンパク送達）。Project NextGenで NIAID 主導の Phase 1 を実施。VGX-3100（HSIL）は米国開発中止済み（2023）。
主要臨床成績
Q3 2025
CELLECTRA® 5PSP 設計検証（DV）完了／BLA ローリング開始
Q4 2025
INO-3107：BLA ローリング提出完了予定・年内ファイリング受理目標
Q3 2025
StealthX：Project NextGen の Phase 1 開始（米国）
2026
PDUFA 想定（審査区分次第）／米国ローンチ準備
臨床試験パイプライン
BLA 提出中
INO-3107（RRP；HPV6/11）
対象：再発性呼吸乳頭腫症（成人）
作用：DNAプラスミド免疫原＋CELLECTRA® 5PSP による局所電気穿孔投与
進捗：BLA ローリング提出中（Q4 2025 完了目標）
長期効果：手術回数の持続的減少（年2回→約0.9回/年）・CR 50%（2年時点）などの学術報告
次読出し：年内ファイリング受理可否→審査区分（優先審査）判明
Phase 1
StealthX™ エクソソーム・ワクチン
対象：次世代ワクチン（Project NextGen）
作用：エクソソーム表面抗原提示による体液性・細胞性免疫誘導
進捗：Q3 2025 米国で Phase 1 開始
初期所見：前臨床で中和抗体・T細胞応答を確認
次読出し：安全性・免疫原性の初回更新（2026 目安）
核酸送達（PMO等）への応用検討を継続
前臨床〜探索
dMAb／その他 DNA 医薬
対象：感染症・腫瘍など
作用：DNAプラスミドによる抗原／抗体発現・免疫賦活
進捗：学会中心の発表を継続。リソースは当面 3107 へ集中
次段階：前臨床拡充→適応選択を経て初期臨床へ
提携・公的資金の活用余地
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| INO-3107（DNAメディスン＋CELLECTRA®） | RRP（HPV6/11） | BLA ローリング提出中 | Biologics＋デバイス一体の申請（年内ファイリング受理目標） | 注射部位反応、全身反応などを標準管理。長期安全性フォロー継続 | 局所筋注＋電気穿孔（既定レジメン）。外科的治療の補完として運用 | 中：希少だが未充足大（反復手術の軽減ニーズ） | 長期データで手術回数減・CR示唆。 2026 承認・上市を想定（審査区分次第） |
| StealthX™ エクソソーム・ワクチン | 次世代ワクチン | Phase 1（NIAID, Project NextGen） | 公的支援下で初期臨床の安全性・免疫原性を評価 | 免疫関連有害事象（発熱・倦怠等）の標準監視 | 単独投与設計。将来はブースター／他抗原併用も検討 | 中：プラットフォーム汎用性 | 初期データの質が次段のパートナー/資金調達に直結 |
| dMAb／DNA医薬（探索） | 感染症・腫瘍ほか | 前臨床 | 適応選択・製造スケールの最適化を進行 | 発現産物に伴う免疫反応・臓器毒性の非臨床評価 | 単剤→必要に応じ併用最適化 | 中：適応次第で拡張性 | 当面は 3107 の承認プロセスが価値の最大ドライバー |
| VGX-3100 | 子宮頸部 HSIL | 米国開発中止（2023） | 事業再編で優先資産へ集中 | ― | ― | ― | リソース再配分により財務効率を改善 |
ポイント
- レギュラトリー動線：INO-3107 は BLA ローリング提出中。年内ファイリング受理→審査区分（優先審査）の可否が重要。
- プラットフォーム価値：DNAメディスン＋デバイスでの前例化が実現すれば、他適応への展開余地が広がる。
- 財務と集中：費用圧縮と資金調達を実施し、当面は 3107 の承認・上市準備に経営資源を集中。
ファンドのポジション
ファイリング受理／審査区分（優先審査）／PDUFA 設定といったレギュラトリー節目に連動し、機関投資家の需給が変動しやすい局面です。公的支援（Project NextGen）により希薄化圧力を抑えつつ、BLA進捗・長期データの質に応じてポジション調整が妥当です。
開発ロードマップ
完了：Q3 2025
CELLECTRA® 5PSP DV 完了／BLA ローリング開始
デバイス含む申請準備を加速。商用実装（教育・供給体制）も並行で整備。
Q4 2025
INO-3107：BLA ローリング提出完了
年内のファイリング受理を目標。受理時に審査区分（優先審査）の可否が判明。
2026
PDUFA 想定 → 承認／上市判断
承認時は米国ローンチ（製造・流通・デバイス配備・HCP教育）を実行。
随時（2025–2026）
長期データ・再投与設計のアップデート
RRP における手術回数削減・QOL・安全性の延伸データを発表。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
INO-3107 BLA ローリング提出完了・年内ファイリング受理の可否
INO-3107 BLA ローリング提出完了・年内ファイリング受理の可否
中期（2026）
PDUFA 設定→承認可否、StealthX Phase 1 の初回安全性・免疫原性データ
PDUFA 設定→承認可否、StealthX Phase 1 の初回安全性・免疫原性データ
長期（〜2027）
3107 の上市拡大（施設導入・再投与設計）／プラットフォームの適応拡張
3107 の上市拡大（施設導入・再投与設計）／プラットフォームの適応拡張