承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：deramiocel（CAP-1002）— デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）関連心筋症を対象とする同種由来心臓前駆細胞ベース治療。
補足：StealthX™ エクソソーム・プラットフォーム（ワクチン／核酸送達）。Project NextGenに採択され、NIAID主導で Phase 1 開始。
主要臨床成績
Q3 2025
deramiocel：HOPE-3（P3）完了／FDAよりCRL
Q4 2025
HOPE-3 トップライン発表予定（BLA再提出方針と併記）
Q3 2025
StealthX™：Project NextGen の Phase 1 開始（米国）
2026
deramiocel：BLA再提出の受理・PDUFA設定（想定）
臨床試験パイプライン
Phase 3（完了）→ BLA再提出準備
deramiocel（CAP-1002）／DMD関連心筋症
対象：DMD関連心筋症（歩行可・不可を包含）
作用：同種由来心臓前駆細胞による免疫・炎症調整を介した心筋保護
進捗：HOPE-3（P3）完了。2025年7月にCRL受領→HOPE-3データを追補したBLA再提出準備
連携：NS Pharma（日本新薬）が米国・日本で独占販売権（承認条件下）
次読出し：Q4 2025 トップライン発表→BLA再提出時期の開示へ
Phase 1（進行中）
StealthX™ エクソソーム・ワクチン
対象：次世代ワクチン（Project NextGen）
作用：エクソソーム表面抗原提示による体液・細胞性免疫誘導
進捗：2025年8月、NIAID主導で米国Phase 1開始（IND許可済）
初期所見：前臨床で中和抗体／T細胞応答を確認
次読出し：安全性・免疫原性の初回アップデート（2026年内想定）
前臨床
StealthX™ 核酸送達（例：PMO／DMD）
対象：DMD等の核酸治療の送達最適化
作用：エクソソームを用いたオリゴ核酸（PMO等）の効率的送達
進捗：外部発表で送達有望性を示唆。適応拡大候補として評価継続
次段階：前臨床拡充→初期臨床導入の検討
パートナー連携による適応拡大の可能性
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| deramiocel（CAP-1002） | DMD関連心筋症 | Phase 3 完了 → BLA再提出準備 | 無作為化・二重盲検・プラセボ対照（HOPE-3） | 細胞治療に伴う免疫反応／感染リスク、製造ロット一貫性を重点監視 | 反復静注（試験設計に準拠）。標準治療下での補助的介入 | 中〜大：DMD患者の心筋症進行抑制ニーズ | Q4 2025 トップライン→BLA再提出。NS Pharmaと上市準備を加速 |
| StealthX™ エクソソーム・ワクチン | 次世代ワクチン | Phase 1（NIAID, Project NextGen） | 公的支援下の初期臨床。免疫原性・安全性を段階評価 | 全身反応／注射部位反応。免疫過剰反応の管理 | 単独投与設計。将来的にブースターや他抗原併用を検討 | 中：汎用ワクチンプラットフォーム | 公的支援で実装スピードに優位。初期データの解釈が鍵 |
| StealthX™ 核酸送達（PMO等） | DMDほか核酸治療の送達 | 前臨床 | 送達効率・標的組織集積の最適化 | 送達材特有の免疫反応・肝腎毒性を非臨床で評価 | 核酸薬との併用前提。用量設計のスケール化検討 | 中：DMD等で未充足大 | 初期PoCの確立→最初の臨床適応選定が評価分岐 |
ポイント
- レギュラトリー動線：P3完了→CRL後でも、HOPE-3データ追補でBLA再提出の明確な道筋。
- 商用体制：NS Pharmaが米国・日本で独占販売権—承認時の上市準備が加速しやすい。
- プラットフォーム分散：細胞治療（deramiocel）＋エクソソーム（StealthX™）で中長期の選択肢を確保。
ファンドのポジション
主要株主や提携先の動向（NS Pharma との提携条件、Project NextGen の公的支援枠）を踏まえ、BLA再提出時期／PDUFA設定の開示に合わせてポジションを調整。四半期の保有報告（13F、保有比率開示）を都度確認して最新動向を反映。
開発ロードマップ
完了：Q3 2025
deramiocel：HOPE-3（P3）完了／CRL受領
有効性証拠・CMCの指摘を踏まえ、HOPE-3データを組み込んだBLA再提出方針に転換。
進行：Q3 2025
StealthX™：Phase 1 開始（Project NextGen, NIAID）
初期安全性・免疫原性の評価へ。前臨床での有望な免疫反応を臨床で検証。
Q4 2025
deramiocel：HOPE-3 トップライン発表
トップライン結果の開示とともに、BLA再提出の具体スケジュールを更新。
2026
deramiocel：BLA再提出 受理〜PDUFA設定（想定）
受理後に審査区分・審査期間が確定。審査進行に応じて上市準備を具体化。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
HOPE-3 トップライン発表／BLA再提出の正式アナウンス
HOPE-3 トップライン発表／BLA再提出の正式アナウンス
中期（2026）
BLA再提出の受理・PDUFA設定／StealthX™ P1 初回の安全性・免疫原性更新
BLA再提出の受理・PDUFA設定／StealthX™ P1 初回の安全性・免疫原性更新
長期（〜2027）
deramiocel 承認可否と上市準備の具体化／StealthX™ の適応拡大・初期臨床への展開
deramiocel 承認可否と上市準備の具体化／StealthX™ の適応拡大・初期臨床への展開