近況
・インサイダー買い
2024年6月にディレクターの Kim Young-Jin が、4ドルで1,250,000株追加、翌年の2025年6月13日には3.25ドルで1,230,769株を追加しています。
・BTD 指定
2025年10月2日、FDAより「ersodetug（先天性高インスリン血症｜CHI）」の Breakthrough Therapy Designation（BTD）を取得。(過去に Fast Track/Orphan 指定)
・ファンドの動向
2025年9月中旬に Invus Public Equities が新規ポジションを取得しています。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ersodetug（旧 RZ358｜インスリン受容体調節 mAb）— 先天性高インスリン血症（CHI）と腫瘍関連高インスリン血症（tHI）。
補足：CHI 向け Phase 3（sunRIZE） がグローバルで進行中、tHI 向け Phase 3 も開始済み（米欧）。FDAよりBreakthrough Therapy Designation（BTD）を 2025/10/2 に取得。
対象：遺伝性/持続性低血糖を呈する CHI 患者（乳幼児〜成人）
作用：インスリン受容体（IR）に結合し過剰インスリン作用を機能的に調節
対象：腫瘍由来の過剰インスリン分泌に伴う持続性低血糖
作用：IR を通じた過剰インスリン作用の抑制（機序は上記と同一）
対象：低血糖関連希少疾患の追加適応の探索
作用：抗体ベースの血糖恒常性調整
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ersodetug（IR調節 mAb） | 先天性高インスリン血症（CHI） | Phase 3 | BTD（2025/10）／Fast Track／Orphan | 過度の血糖上昇、インスリン/血糖モニタリング、注射部位反応 | 皮下投与（反復）。既存治療（ジアゾキシド/オクトレオチド/膵切除）回避・減量の位置付け | 中：希少疾患だが重症・慢性で医療費負担大 | Q4 2025 トップライン。BTDで審査加速の期待。 |
| ersodetug（IR調節 mAb） | 腫瘍関連高インスリン血症（tHI：インスリノーマ等） | Phase 3 | FDA と簡素化P3デザイン合意 | 低血糖/高血糖の変動、消化器系、免疫関連事象（総じて管理可能） | 皮下投与。腫瘍治療（手術/局所療法/SSA）と併用可能性 | 小：超希少だが高未充足、承認後の価格/アクセスに強み | Q4 2026 トップライン見込み。症例数ミニマム設計。 |
- 規制の追い風：CHI で BTD を獲得。P3読出し〜申請に向けた当局対話が加速。
- P3×2 の同時推進：CHI（sunRIZE）はQ4 2025読出し、tHI は FDA と簡素化デザインで整合し登録進行、Q4 2026読出し見込み。:contentReference[oaicite:5]{index=5}
- 財務余力：FY2025 時点の現金等 $187.3MでH2 2026までのランウェイを開示。大規模P3の運転資金を確保。
tHI P3 デザインでFDAと整合／米欧で登録開始
最少 ~16 例のオープンラベル設計。トップラインは Q4 2026 目安。
CHI：sunRIZE P3 トップライン
低血糖イベント抑制などの主要/副次評価項目を読出し予定。
tHI：P3 トップライン
腫瘍関連低血糖の初のレジストレーショナル・データとして期待。
資金計画
FY2025時点の現金等 $187.3M により、主要読出しまでの運営資金を確保。
CHI：sunRIZE P3 トップライン／BTD に基づく当局協議の更新
tHI：P3 登録進捗とQ4 トップライン、適応横展開の検討
パートナー/資金調達オプション、ランウェイ/ガイダンス更新