承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Rusfertide（PTG-300｜ヘプシジン模倣、皮下注）— Polycythemia Vera（PV）向け、Phase 3達成済みでNDA提出準備。
補足：Icotrokinra（JNJ-2113｜経口IL-23R拮抗ペプチド、J&J主導）— Plaque PsoriasisでPhase 3達成・NDA提出済。社内早期はPN-477（抗肥満）/PN-881（経口IL-17拮抗）など。
主要臨床成績
Q2 2025
Rusfertide VERIFY（P3）フルデータ（ASCO 本会議）
Q3 2025
Rusfertide が FDA BTD を取得
Q4 2025
Rusfertide の NDA 提出目安（会社ガイダンス）
2025–Q1 2026
Icotrokinra（JNJ-2113）NDA 受理・PDUFA 設定のアップデート
臨床試験パイプライン
Phase 3（達成）→ NDA 準備
Rusfertide（PTG-300｜PV）— VERIFY 試験
対象：Polycythemia Vera（瀉血依存含む）
作用：ヘプシジン模倣ペプチド（週1回皮下注）
主要評価：W20–32 無瀉血（臨床レスポンス）達成：76.9% vs 32.9%（p<0.0001）
副次評価：瀉血回数・Hct維持・PRO 改善（安全性は既知内）
次読出し：Q4 2025 NDA 提出（BTD 下）
Phase 3（達成）→ NDA 提出済（J&J）
Icotrokinra（JNJ-2113｜Plaque Psoriasis）
対象：尋常性乾癬（成人/一部思春期）
作用：選択的 IL-23 受容体拮抗の経口ペプチド
進捗：P3 ICONIC 主要達成（2024/11）。2025/7 米国で NDA 提出（J&J）
追加：ICONIC-TOTAL 等の特定部位 PsO P3 進行
差別化：経口1日1回・IL-23R選択性（競合経口に対し優越報道あり）
適応拡大（PsA 等）の検討継続
前臨床
PN-477 / PN-881 ほか（社内早期）
対象：PN-477（抗肥満）、PN-881（経口IL-17拮抗）など
作用：多作用性/経口ペプチド創薬プラットフォーム
進捗：候補最適化〜非臨床 PoC 段階（選択と集中）
Rusfertide・JNJ-2113 の価値最大化と並行で展開
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Rusfertide（PTG-300） | Polycythemia Vera | Phase 3 達成 → NDA 準備 | BTD / Orphan / Fast Track | 注射部位反応、鉄代謝関連、血液学的指標を重点監視 | 週1皮下注。瀉血低減・Hct維持を核に SOC と併用 | 中〜大：PVの高未充足（瀉血依存軽減） | 主要・鍵副次を包含して有意達成。 NDA提出目安：Q4 2025 |
| Icotrokinra（JNJ-2113） | 尋常性乾癬（±特定部位） | Phase 3 達成 → NDA 提出済 | J&J主導の登録戦略（追加P3進行） | 経口剤の一般的AESI（感染症/肝酵素）を標準監視 | 1日1回経口。将来的に生物学的製剤ステップダウンも視野 | 大：経口での高い利便性 | 競合経口に優越の報道。 レギュラトリー里程標に注目 |
| PN-477（抗肥満ペプチド） | 肥満・代謝 | 前臨床 | 非臨床 PoC 準備 | 体重減少に伴う代謝・胃腸症状等の評価 | 単剤基盤。併用戦略は探索段階 | 大：肥満治療市場 | 差別化機序（三重作動）に期待 |
| PN-881（経口IL-17拮抗） | 炎症性皮膚/関節疾患 | 前臨床 | 経口免疫モジュレーション | 感染症・肝酵素等のクラス留意 | 経口単剤。将来は生物学的製剤とのシーケンスも | 中〜大：免疫領域 | 経口 IL-17 拮抗という新規性 |
ポイント
- 登録直前の二本柱：自社主導のRusfertide（PV）と、パートナー主導のIcotrokinra（PsO）で収益化経路を複線化。
- 規制上の追い風：Rusfertide はBTD/FT/ODの三点セットで審査加速の素地。
- 資金余力：Q2’25 現金$673M想定で〜2028年のランウェイ（会社開示/要約媒体）— 大規模P3後の商業準備にも耐性。
- 皮膚科での存在感：経口 IL-23R のicotrokinraは J&J の適応拡大（特定部位/関節）でピーク拡大余地。
ファンドのポジション
短期はQ4 2025 Rusfertide NDA提出、中期はicotrokinra の審査里程標が機関のトリガー。両案件のレギュラトリー更新と資金消費のバランスに着目。
開発ロードマップ
完了：Q2 2025
VERIFY（PV｜P3）フルデータ（ASCO）
主要/鍵副次すべてで有意。安全性は既知プロファイル内。
完了：Q3 2025
Rusfertide が BTD 取得
Orphan/Fast Track に加え審査加速の枠組みが整備。
Q4 2025
Rusfertide NDA 提出
受理/審査種別（Priority/Standard）の確定に注目。
2025–Q1 2026
Icotrokinra（PsO）— NDA 進捗
受理通知・PDUFA 設定・適応拡大 P3 の登録状況を更新。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
Rusfertide NDA 提出、icotrokinra 追加P3（特定部位）登録進捗
Rusfertide NDA 提出、icotrokinra 追加P3（特定部位）登録進捗
中期（2025–Q2 2026）
Icotrokinra NDA 受理/PDUFA 設定、Rusfertide 追補解析の公開
Icotrokinra NDA 受理/PDUFA 設定、Rusfertide 追補解析の公開
長期（2026年〜）
Rusfertide 規制審査の進展、icotrokinra の適応拡大（PsA 等）可視化
Rusfertide 規制審査の進展、icotrokinra の適応拡大（PsA 等）可視化