承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：TNX-103（経口レボシメンダン）— PH-HFpEF（肺高血圧を合併するHFpEF）向け、登録用 Phase 3 を2本並行。
補足：TNX-101（静注）/TNX-102（皮下）の製剤展開。欧州で特許保護〜2040年見込み（EPO Intention to Grant）。イマチニブ経口製剤は優先度低めだが再開可能性に言及。
主要臨床成績
Q4 2025
LEVEL-2（P3）開始（グローバル）目安
Q1–Q2 2026
LEVEL（P3）登録完了（n=230）目安
Q3–Q4 2026
LEVEL トップライン（主要：6MWD 12週）
2027
運転資金の目処（Q2’25開示）
臨床試験パイプライン
Phase 3
TNX-103（PH-HFpEF）— LEVEL 試験
対象：PH-HFpEF 患者（北米）
作用：レボシメンダン（K-ATP開口＋Ca感受性亢進）経口剤
進捗：目標登録230例へ拡大、検出力 >95%
主要評価：6MWD 12週変化
用量設計：2mg/日（週1–4）→3mg/日（週5–12）
次読出し：Q3–Q4 2026 トップライン
Phase 3（開始予定）
TNX-103（PH-HFpEF）— LEVEL-2 試験
対象：PH-HFpEF（多地域・欧州含む）
作用：レボシメンダン経口剤（長期評価）
進捗：Q4 2025 開始予定（>85施設/15か国 審査中）
主要評価：6MWD 26週
目的：長期安全性データ拡充と承認要件の充足
LEVELと2本立てで登録パッケージを強化
製剤/知財
TNX-101（静注） / TNX-102（皮下）
対象：PH-HFpEF（製剤展開）
作用：同一薬剤の投与形態拡張
知財：米/加に加え欧州〜2040年保護見込み（EPO Intention to Grant）
商業戦略の柔軟性確保に寄与
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| TNX-103（レボシメンダン）— LEVEL | PH-HFpEF | Phase 3 | 北米P3（無作為化/二重盲検/プラセボ対照） | 血圧低下、頭痛、消化器症状等を標準監視 | 2mg/日→3mg/日へ漸増（12週）。終了後 任意で92週OLE | 中〜大：HFpEF合併PHの未充足 | 検出力>95%で設計強化。 トップライン目安：Q3–Q4 2026 |
| TNX-103（レボシメンダン）— LEVEL-2 | PH-HFpEF（多地域） | Phase 3（開始予定） | グローバルP3（主要：6MWD 26週、長期安全性DB） | 上記に同じ。長期投与で循環動態/腎機能等も注視 | 1日1回経口。国際共同で承認要件の充足を狙う | 中〜大：欧州含む展開を想定 | 開始目安：Q4 2025。LEVELと併せ登録パッケージ最適化 |
| TNX-101 / TNX-102（製剤展開） | PH-HFpEF（投与形態拡張） | 開発計画中 | 製剤/投与経路の最適化 | 投与経路に準じた循環器系AESIを監視 | 入院/外来での実装に応じ静注/皮下を位置づけ | 中：商業オプションの拡大 | 欧州〜2040年の知財が差別化要因 |
| イマチニブ経口製剤 | PAH/関連適応（検討段階） | 計画検討 | 再開可能性に言及（優先度は低） | クラス留意：血液/肝機能/浮腫 等 | 経口単剤の可能性を探索 | 中：適応/設計次第 | 主軸はTNX-103。データ/資金配分で柔軟に判断 |
ポイント
- 登録戦略の強化：短期（12週）P3LEVELと、長期（26週）P3LEVEL-2の二段構えで有効性・安全性の翻訳性を補強。
- 資金余力：現金$105.5M（2025/6/30）で2027年までのランウェイ見通し。
- 知財：欧州で〜2040年の保護見込み。承認後の地理的展開/提携交渉に追い風。
- 患者中心アウトカム：6MWD改善がQOL/入院抑制に波及するかをLEVEL-2で精査。
ファンドのポジション
主要ファンドは、LEVEL 登録完了（Q1–Q2 2026）とトップライン（Q3–Q4 2026）を主要トリガーにポジション調整が想定されます。13F/会社プレゼンの更新を併読してください。
開発ロードマップ
完了：2025年Q1
LEVEL拡大 & LEVEL-2枠組みでFDAレビュー完了
登録用P3を2本並行で進める計画に合意。
2025年Q4
LEVEL-2 開始（グローバル）
>85施設/15か国のサイト起動を想定。長期安全性DBの構築へ。
2026年Q1–Q2
LEVEL 登録完了（n=230）
統計学的検出力 >95% を見込むサンプルサイズで確定。
2026年Q3–Q4
LEVEL トップライン（主要：6MWD 12週）
有効性達成なら、LEVEL-2進捗と束ねて申請準備へ。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
LEVEL-2 開始アナウンス、サイト起動の進捗
LEVEL-2 開始アナウンス、サイト起動の進捗
中期（2026年Q1–Q2）
LEVEL 登録完了（n=230）アップデート
LEVEL 登録完了（n=230）アップデート
長期（2026年Q3–Q4）
LEVEL トップライン → 承認戦略の明確化
LEVEL トップライン → 承認戦略の明確化