今後の進行
「CMP-CPS-001」の Ph1（SAD＋MAD）トップラインを2025年Q4に予定し、これを踏まえて女性OTCヘテロ接合体での Phase 1b を開始（豪州→EUはCTA承認後）と明言しています。
したがって、「Ph1 で良いデータ（安全性/PKと尿素生成などPDバイオマーカーの一貫性）が出れば、Phase 1b で患者 PoC を確認→その結果と当局協議で次段階（Ph2や登録試験）の設計を決める」というロードマップです。
補足：Ph1b の進捗やPDの確からしさ次第では、適応・集団ごとに Ph2/登録試験へ進む可能性があります（時期・デザインは未確定）。
追加資金：
2025-12-18 に $30.0Mのアンダーライティング公募（$6.00/株、5.0M株）をプライシング。
提携：
2025-12-18 に GSK と戦略的研究・ライセンス提携（$17.5M upfront＋マイルストン＋ロイヤリティ）。
資金調達：
2025-09 に 最大$100M（初回クローズ約$50M）の私募（PIPE/Reg D）を実施（主にSYNGAP1プログラムを加速）。
パイプライン：
主力は CMP-001（旧CMP-CPS-001：UCD）と CMP-002（旧CMP-SYNGAP-01：SYNGAP1）。
CMP-002 は 2H 2026 に Phase 1/2 開始を目標（会社開示資料に沿う）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：
CMP-001（旧：CMP-CPS-001｜ASO／regRNA制御）—
尿素回路異常症（UCD）向け。
Phase 1（健常人SAD/MAD）完了、次段階として
OTC欠損（女性ヘテロ接合体）を対象としたPhase 1bの準備（欧州CTAの記載あり）。
次点：
CMP-002（旧：CMP-SYNGAP-01｜ASO／髄腔内投与）—
SYNGAP1関連神経発達症向け。
前臨床〜GLP毒性を推進し、2H 2026 の Phase 1/2 開始を目標。
補足（プラットフォーム/提携）：
RAP Platform® を用いたターゲット探索・ASO創出を継続。
2025-12 に GSK と戦略提携（神経変性＋腎領域の複数ターゲット）。
対象：尿素回路異常症（UCD）
作用：regRNA標的ASOでCPS1発現↑（尿素回路の入口酵素を増やす設計）
対象：SYNGAP1関連神経発達症
作用：髄腔内ASOでSYNGAP1発現↑（タンパク不足の回復を狙う）
対象：OTC欠損症（女性ヘテロ接合体）
目的：患者集団での初期PoC/バイオマーカー検証（アンモニア動態・尿素関連マーカー等）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CMP-001（旧：CMP-CPS-001｜ASO／regRNA→CPS1↑） | UCD（OTC/ASS1/ASL 等を含む領域想定） | Phase 1（健常人SAD/MAD：完了） → Phase 1b（計画） | FDA：RPDD／ODD（取得済みの開示あり） | 肝酵素・腎機能・凝固系、注射部位反応、クラスAESI等を重点監視 | 皮下投与。患者PoCで用量・頻度の最適化（食事/標準治療との併用設計余地） | 希少疾患（小規模だが高未充足） | 患者集団での橋渡しが次の価値ドライバー（PDの再現性と試験デザインが焦点） |
| CMP-002（旧：CMP-SYNGAP-01｜ASO／SYNGAP1↑） | SYNGAP1関連症 | 前臨床 → GLP毒性 → Phase 1/2（目標：2H 2026） | IND/CTA準備（FIHに向けた非臨床パッケージ構築） | 髄腔内ASOに伴う神経系AESI（頭痛・項部硬直 等）を重点監視 | 髄腔内の間欠投与想定。年齢層/重症度で用量探索 | 希少中枢（アンメット高） | FIH立ち上げ（2H 2026）が最大のマイルストン |
RAP Platform® とは、遺伝子の “発現スイッチ” 側（転写制御）にいる regRNA を見つけて、そこを標的にするASOで “目的遺伝子の発現を増やす” ための発見〜設計エンジンです。
regRNA って何？（RAPのコア概念）
CAMP4 が標的にする regRNA（regulatory RNA）は、一般的なmRNAとは違う 短命のノンコーディングRNAで、エンハンサー/プロモーター由来で局所的に遺伝子発現を調整する存在、と説明されています。
ポイント
・regRNAは、転写因子（TF）と結合して
・その遺伝子の近くに TFの “局所濃度” を作ることで
転写（mRNAを作る量）を上げ下げする “つまみ” になる、というモデル
どうやって「発現↑」するの？（ASOの働き）
RAP Platform の治療薬は ASO（アンチセンス核酸）で、CAMP4 は「regRNAに結合して、そのregRNAの働きを調整することで標的遺伝子の発現を増やす」と整理しています。
イメージ（概念図）：
・通常：regRNA ↔ TF の関係が“ある設定”で転写量が決まる
・介入：ASOがregRNAに結合 → regRNAのTFとの関わり方が変わる → 転写が増える方向に“ダイヤル”される
※CAMP4のサイトでは、狙いとしてタンパク発現を約2倍（2x）方向へ持っていく考え方（ハプロ不全などで“半分を戻す”）を前面に出しています。
RAP Platform® は「何をするプラットフォーム」？
S-1 では、「RAP Platform を各遺伝子を制御する regRNA を同定・特徴付けし、regRNA 標的 ASO を見つけて最適化する」ための基盤、と説明しています。
実務の流れとしてはだいたいこうです：
1. 疾患×標的遺伝子を決める（“発現不足が原因”の遺伝子が得意領域）
2. その遺伝子の regRNA（転写制御に効いている配列/転写産物）をマッピング
3. regRNAに結合する ASOを設計→スクリーニング→最適化
4. 組織デリバリー（肝臓ならGalNAc、CNSなら髄腔内など）を合わせて開発
具体例：CAMPのパイプラインにRAPがどう効いてる？
CMP-001（旧CMP-CPS-001）：UCD / CPS1
・CPS1の regRNA を標的にする GalNAc-ASO で、肝臓に届けて CPS1 発現↑を狙う設計
・SEC書類では 皮下投与で月1回投与を想定という説明もあります
CMP-002（旧SYNGAP-01）：SYNGAP1関連症
・regRNA（エンハンサー/プロモーター由来でTFと働く）という概念は、SYNGAP1 向けの学会要旨でも明確に書かれています
RAPが刺さりやすい疾患タイプ（強み）
・ハプロ不全（片アレルが死んで50%しか出ない）→ “健康なアレルを上げて戻す”
・部分的LoF（両アレルが弱い）→ “残存機能を底上げ”
・ゲノム編集や遺伝子導入の代替として：可逆・用量で調整可能（＝“ダイヤル型”）
投資家目線での “チェックポイント”（限界/リスク）
RAPがうまく回っているかは、結局ここで判断します：
・発現↑がヒトで再現するか（PDの一貫性）
・どの組織で十分なデリバリーができるか（肝 vs CNSで難易度が違う）
・ASOのクラスリスク（肝・腎・血小板など）と、長期投与設計
・“2x程度” の増加で疾患がどこまで動くか（疾患ごとの必要閾値）
直近の外部バリデーション：GSK提携
2025-12 の GSK 提携では、CAMP4 が RAP Platform® で複数ターゲットの regRNA を同定→ASO候補を創出し、その後の開発・商業化は GSK が担うと説明されています。「RAPが “複数ターゲット発見エンジン” として評価された」サインとしては大きいです。
- モダリティ：regRNA標的ASOで遺伝子発現の上方制御を狙う（RNA Actuators / RAP Platform®）。
- 資本政策：2025年は私募（最大$100M）＋公募$30M＋GSK upfront $17.5Mで資金面を厚くした構図。
- 注目軸：CMP-001は「患者橋渡し」、CMP-002は「FIH実行力（2H 2026）」が市場評価の分水嶺。
最大$100M 私募（初回クローズ約$50M）
主にSYNGAP1プログラム（CMP-002）を前進させる資金として位置付け。
$30.0M 公募（Underwritten Offering）
$6.00/株で5.0M株。開発資金＋一般目的へ。
GSK 提携（$17.5M upfront）
RAP Platform® を用いた複数ターゲット探索〜候補創出、GSKが開発・商業化を主導。
CMP-CPS-001（UCD）：登録（registrational）Phase 2/3 への移行・試験開始
健常人Phase 1（MAD）の安全性・PK・主要バイオマーカー結果（2025年後半予定）が成立すれば、
Urea Cycle Disorders（UCD）でregistrational Phase 2/3に進める方針（会社コメント）。
2026年は「P2/3を開始できるか」が最大の分岐点。
（前提：2H25のMAD結果がポジティブであること）
CMP-SYNGAP-01（SYNGAP1関連疾患）：グローバルPhase 1/2 開始
SYNGAP1プログラムはGLPトキシコロジーを進め、会社は「2026年後半（2H26）にSYNGAP患者でグローバルPhase 1/2を開始し得る」と説明。
したがってカタリストはPhase 1/2の試験開始（FPI）と、その後の初期安全性/PK/探索的PDのアップデート。
パートナー戦略：RAPプラットフォーム提携の追加進捗
会社はRAP Platformの価値最大化として戦略的パートナーシップ拡大を継続方針。
2026年は「提携先の追加」「既存提携のターゲット前進（候補選定/前臨床進捗など）」が材料化しやすい。
（ただし四半期の明記はなし）
CMP-002：IND/CTA準備の進捗アップデート／提携（プラットフォーム起点）拡張の有無
CMP-002：Phase 1/2（FIH）開始、初期安全性・PK/PDの立ち上がり
CMP-002：初期データ→拡張、CMP-001：患者橋渡し（Phase 1b/PoC）の設計・実行