承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：CMP-CPS-001（ASO／regRNA制御）— pan-UCD（尿素回路異常症）を対象、Phase 1（SAD/MAD）進行中。
補足：CMP-SYNGAP-01（ASO／髄腔内投与）— SYNGAP1関連症の前臨床→GLP毒性試験を推進。RAP Platform™で発現の“上方制御”を狙う。
主要臨床成績
2025年Q4
CPS-001：Phase 1（SAD＋MAD1–3）トップライン予定
2025年Q3
SYNGAP-01：GLP毒性試験を開始
2025年Q4–2026年Q2
SYNGAP-01：GLP読出し→CTA提出目安
2025年Q3
$100M私募のうち$50Mクロージング済み（資金強化）
臨床試験パイプライン
Phase 1（SAD/MAD）
CMP-CPS-001（pan-UCD）
対象：尿素回路異常症（pan-UCD）
作用：regRNA標的ASOでCPS1発現↑（尿素合成酵素群の上方制御を志向）
進捗：SAD全4群の中間解析完了、MADはCohort 3まで投与完了
評価：安全性・PK・PD/尿素生成バイオマーカーを評価
次読出し：2025年Q4 トップライン予定
前臨床 → GLP毒性
CMP-SYNGAP-01（SYNGAP1関連症）
対象：SYNGAP1関連神経発達症
作用：髄腔内ASOでSYNGAP1発現↑（タンパク不足の回復）
進捗：2025年Q3 GLP毒性開始、前臨床でヒト化マウス表現型改善・サル脳で発現増加
FIH目標：2026年Q3–Q4にP1/2開始を目指す（CTA提出後）
Phase 1b（計画）
CPS-001（女性OTCヘテロ接合体）
対象：女性OTCヘテロ接合体
体制：豪州で開始予定（当初2025年Q2案）、EUはCTA審査後
目的：患者集団での初期PoC/バイオマーカー検証
状況：SAD/MADデータを踏まえ実行可否を最終決定
SAD/MAD結果に連動して着手
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CMP-CPS-001（ASO／regRNA→CPS1↑） | pan-UCD（尿素回路異常症） | Phase 1（SAD/MAD） | オーファン／RPD取得、健常人でPDバイオマーカー評価 | 注射部位反応、肝酵素・腎機能、凝固系などを監視 | 皮下投与想定。患者PoC（1b）で用量・頻度最適化 | 希少疾患（小規模だが高未充足） | 2025年Q4読出しが鍵。PDの一貫性と臨床橋渡しが焦点 |
| CMP-SYNGAP-01（ASO／SYNGAP1↑） | SYNGAP1関連症 | 前臨床 → GLP毒性 | CTA提出準備（2025年Q4–2026年Q2目安） | 髄腔内ASOに伴う神経系AESI（頭痛・項部硬直 等）を重点監視 | 髄腔内間欠投与。年齢層・重症度で用量探索 | 希少中枢（アンメット高） | FIHへ向けたトランスレーショナル強化がバリューの源泉 |
| CPS-001（女性OTCヘテロ） | OTC欠損症（女性ヘテロ接合体） | Phase 1b 計画 | 豪州開始予定→EUはCTA後 | アンモニア動態・肝機能・神経症状をフォロー | 初期は単剤。食事/アンモニア吸着剤との併用設計を検討 | 希少（選択サブセット） | 患者PoC成立でプログラムの外部評価が一段階上昇 |
ポイント
- モダリティ優位：RAP Platform™で遺伝子発現を上方制御するASOをプログラマブルに設計。
- 集中と選択：希少代謝（pan-UCD）と中枢（SYNGAP1）に資源集中、臨床橋渡し（1b/患者PoC）を最短化。
- 資金強化：$100M私募を発表（$50Mクロージング済み）。Q2’25時点の現金$39.1Mを補強。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
SYNGAP-01 GLP毒性 開始
FIH（P1/2）へ向けた非臨床の最終段階に着手。
2025年Q4
CPS-001 Phase 1（SAD＋MAD1–3）トップライン
安全性・PK・尿素生成PDの一貫性を確認し、患者PoCへ橋渡し判断。
2025年Q4–2026年Q2
SYNGAP-01 GLP読出し → CTA提出
規制当局と初回臨床試験デザインを整合。
2026年Q3–Q4
SYNGAP-01 P1/2開始（FIH）
初回投与により安全性・初期バイオマーカー反応を評価。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
CPS-001 Phase 1 トップライン、SYNGAP-01 GLP進捗、OTC女性1b計画アップデート
CPS-001 Phase 1 トップライン、SYNGAP-01 GLP進捗、OTC女性1b計画アップデート
中期（2025年Q4–2026年Q2）
SYNGAP-01 GLP読出し→CTA提出、CPS-001 患者PoC開始可否
SYNGAP-01 GLP読出し→CTA提出、CPS-001 患者PoC開始可否
長期（2026年〜）
SYNGAP-01 P1/2開始と初期データ、CPS-001 拡張コホート/地域展開
SYNGAP-01 P1/2開始と初期データ、CPS-001 拡張コホート/地域展開