承認済み製品 / 現状
承認済み製品：2製品（米国）
NUPLAZID®（pimavanserin） — パーキンソン病精神病（幻覚・妄想）。
Q2 2025売上：$168.5M（YoY +7%）。通期売上レンジ $665–690M の下限引き上げ。
DAYBUE®（trofinetide） — レット症候群（2歳以上）。
Q2 2025売上：$96.1M（YoY +14%）。LOTUS（RWD）長期データ更新を継続。
主要臨床成績
Q2 2025
総売上 $264.6M（+9% YoY）— 2製品の伸長を確認
Q3 2025
ACP-101（PWS）P3 COMPASS：主要評価項目 未達を公表
Q4 2025–Q2 2026
ACP-204（LBDP/ADP）P2：学会発表・解析アップデート見込み
継続
DAYBUE：RWD（LOTUS）長期有効性・安全性の追加開示
臨床試験パイプライン
Phase 2
ACP-204（ADP / LBDP）
対象：アルツハイマー病の精神症状（ADP）、レビー小体型認知症の精神症状（LBDP）
作用：5-HT2A を主標的とする次世代抗精神病（pimavanserin後継）
進捗：P2進行中。LBDP関連の発表を予告
今後：Q4 2025–Q2 2026 にかけて学会/解析更新見込み
Phase 1
ACP-211（精神・気分障害）
対象：TRD/MDD等（詳細適応は探索段階）
作用：新規機序（詳細非開示）
進捗：SAD/MAD等の初期評価を継続
次読出し：安全性・PK/PD の更新を適時
Phase 1
ACP-711（本態性振戦）
対象：本態性振戦
作用：震え改善を指向（機序非開示）
進捗：初期安全性・用量反応の評価中
今後：初期PoC設計の検討
Phase 3（主要未達）
ACP-101（PWS・過食）
対象：プラダー・ウィリー症候群の過食
作用：点鼻 carbetocin（オキシトシン類縁体）
結果：Q3 2025 COMPASS PWS：主要評価項目 未達
次方針：開発方針を精査（継続/設計変更/停止/提携）
ポートフォリオの優先順位見直しへ
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ACP-204（5-HT2A指向） | ADP / LBDP | Phase 2 | 適応探索型 P2（解析・学会発表を段階実施） | セロトニン系：中枢系AESI（傾眠・転倒等）を監視 | 単剤中心 → 既存抗精神病薬/非薬物療法との位置付け検討 | 中〜大：高齢者中枢領域の未充足大 | pimavanserin後継の本命。 データ露出：Q4 2025–Q2 2026 |
| ACP-211（新規機序） | TRD/MDD 等 | Phase 1 | 初期PoCへ向けたSAD/MAD完遂後にP2設計 | クラス特有の精神神経・心電・肝酵素等をモニター | 単剤 → うつ病標準治療との併用余地 | 大：気分障害領域 | 差別化機序の確認が鍵 |
| ACP-711（震え改善） | 本態性振戦 | Phase 1 | 初期安全性・用量反応評価 | 中枢系AESI（鎮静・ふらつき）などに留意 | 単剤 → 既存治療抵抗例での位置付け検討 | 中：高齢者比率高 | 非侵襲的選択肢としてのポテンシャル |
| ACP-101（点鼻carbetocin） | PWS の過食 | Phase 3（主要未達） | 登録P3（COMPASS PWS）— 主要評価未達 | 鼻腔投与に伴う局所反応/心血管/中枢系イベント監視 | 単剤。生活指導/支援療法との併用前提 | 希少：PWS | 次方針アップデート待ち |
| NUPLAZID® | PD精神病 | 市販中 | — | 処方実臨床下での転倒・認知・心電等を継続監視 | 単剤。高齢者ケア・精神科領域での浸透強化 | 中〜大 | 安定成長。ガイダンス下限引き上げ寄与 |
| DAYBUE® | レット症候群（2歳以上） | 市販中 | — | 小児希少疾患の長期安全性（RWD）を継続評価 | 単剤。小児→成人移行での最適化 | 希少 | 世界初・唯一。RWDで継続需要可視化 |
ポイント
- 収益基盤：市販2製品（NUPLAZID/ DAYBUE）で安定的キャッシュ創出。Q2 2025 総売上は $264.6M。
- 中期成長ドライバー：ACP-204（ADP/LBDP）P2の結果が価値のカギ。忍容性・有効性プロファイルで差別化を検証。
- ポートフォリオ最適化：ACP-101（PWS）P3主要未達を踏まえ、費用配分/優先順位を再設計。
ファンドのポジション
主要バイオ特化/汎用ファンドの保有動向（13G/13D、機関保有率、ショートインタレスト等）を踏まえ、ACP-204 の読出し時期（Q4 2025–Q2 2026）前後のフロー変化を注視。市販2製品の売上トレンド（RWD/償還）と併せてセンチメントを評価。
開発ロードマップ
完了：Q2 2025
四半期業績更新
総売上 $264.6M（+9% YoY）。NUPLAZID/ DAYBUE ともに二桁近い成長を維持。
完了：Q3 2025
ACP-101（PWS）COMPASS PWS
主要評価項目 未達を公表。今後の方針を精査。
Q4 2025
ACP-204（LBDP）学会発表
LBDP関連のデータ発表を予定。解析アップデートに注目。
Q1–Q2 2026
ACP-204（ADP/LBDP）P2 解析更新
主要/中間解析の公表機会。後期試験デザインの議論が進展見込み。
継続
DAYBUE（Rett）RWD（LOTUS）
長期有効性・安全性、成人移行の実臨床アウトカムを順次更新。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
ACP-204（LBDP）学会発表、DAYBUE RWD 追加、NUPLAZID 通期レンジ達成度
ACP-204（LBDP）学会発表、DAYBUE RWD 追加、NUPLAZID 通期レンジ達成度
中期（Q1–Q2 2026）
ACP-204（ADP/LBDP）P2 解析更新 → 後期試験方針の明確化
ACP-204（ADP/LBDP）P2 解析更新 → 後期試験方針の明確化
長期（2026年〜）
ACP-211/ACP-711 のPoC進展、PWSプログラムの方針確定
ACP-211/ACP-711 のPoC進展、PWSプログラムの方針確定