承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Seralutinib（GB002｜吸入T KI：PDGFRα/β・CSF1R・c-KIT）— PAH（WHO Group 1）でレジストレーショナルP3実施中。
補足：PH-ILD でレジストレーショナルP3（SERANATA）を2025年Q4にサイト起動予定。参考：GB5121（BTK/CNS）は2023年に開発中止。
主要臨床成績
P2達成
TORREY（PAH）でPVR -14.3%ほか有効性シグナル
2025年Q2
PROSERA（PAH）登録完了（6/16発表）
2025年Q4
SERANATA（PH-ILD）P3 サイト起動予定
2025年末〜26年H1
PROSERA 主要評価（24週6MWD）トップライン（推定レンジ）
臨床試験パイプライン
Phase 3
Seralutinib（PAH / WHO Group 1）
対象：既存治療下の成人PAH患者（1–3剤背景）
作用：吸入T KI（PDGFRα/β・CSF1R・c-KIT）
進捗：PROSERA 登録完了（約350例、90 mg BID、24週6MWDが主要評価）
安全性/PD：肺局所作用を志向、全身曝露を低減する設計
次読出し：2025年末〜2026年H1 トップライン（推定）
Phase 3（起動準備）
Seralutinib（PH-ILD）
対象：間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）
作用：吸入T KI（同上）
設計：SERANATA：6MWDを主要に、二用量＋プラセボを想定
体制：レジストレーショナルP3としてグローバル展開
開始予定：2025年Q4 サイトアクティベーション
Phase 2（完了）＋OLE
Seralutinib TORREY（PAH）
対象：成人PAH
作用：吸入T KI（同上）
主要結果：PVR有意低下（-14.3%）をはじめ、NT-proBNP/右心機能でシグナル
拡張：OLEで72週6MWDの持続改善傾向（レスポンダー）
位置づけ：P3設計の根拠に
追加サブ解析/学会報告を継続
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Seralutinib（GB002） | PAH（WHO Group 1） | Phase 3 | レジストレーショナルP3（PROSERA：主要6MWD/24週） | 吸入局所投与により全身曝露関連事象の低減を志向 | 吸入90 mg BID、1–3剤の標準治療に上乗せ | 中〜大：PAH（高未充足） | P2実績からのトランスレーションに期待。登録完了済み。 |
| Seralutinib（GB002） | PH-ILD | Phase 3（起動準備） | レジストレーショナルP3（SERANATA：主要6MWD） | ILD併存に伴うリスク（感染/肺機能）をモニター | 吸入投与。抗線維化薬や在宅酸素との併用下評価を想定 | 大：PH-ILD（治療選択肢が限定） | 適応拡大の成長ドライバー。2025年Q4にサイト起動 |
| GB5121（参考） | CNSリンパ腫 等 | 開発中止 | — | 重篤事象を受け中止 | — | — | リスク管理の教訓。現在の中核はSeralutinibに集約 |
ポイント
- 事業基盤強化：Chiesi GroupとSeralutinibの共同開発・商業化提携。開発・規制・売上マイルストン条項で資金面を補完。
- 2本柱の臨床群：PAHのP3（PROSERA）とPH-ILDのP3（SERANATA）で拡張。
- 差別化メカニズム：肺局所にT KIを届け、血管リモデリング（増殖/炎症/線維化）を直接是正する設計。
ファンドのポジション
直近の機関投資家動向は四半期ごとに更新されるため、最新13F/13G開示を確認のうえ追記推奨（PAH/PH-ILD特化ファンドの関心上昇が示唆）。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
PROSERA（PAH）登録完了
約350例の入組を完了（6月16日発表）。データロック準備へ。
2025年Q4
SERANATA（PH-ILD）P3 サイト起動
グローバルでアクティベーション開始、入組本格化の準備。
2025年末〜2026年H1
PROSERA 主要評価 トップライン（推定）
主要項目は6MWD（24週）。副次に臨床悪化までの時間、複合的臨床改善など。
2026年
学会発表（ATS/ERS/PVRI など）
PROSERA/ TORREY OLE の追加解析・サブ群解析を計画。
陽性時：順次
規制当局協議・申請準備（Chiesiと連携）
製造・供給体制の拡張、上市準備を段階的に進捗。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
PH-ILD P3（SERANATA）サイト起動、PROSERA進捗アップデート
PH-ILD P3（SERANATA）サイト起動、PROSERA進捗アップデート
中期（2025年Q4–2026年H1）
PROSERA トップライン（24週6MWD）読出し（推定レンジ）
PROSERA トップライン（24週6MWD）読出し（推定レンジ）
長期（2026年〜）
詳細サブ解析・学会発表 → 規制対話・申請準備（陽性時）
詳細サブ解析・学会発表 → 規制対話・申請準備（陽性時）