M&A 候補としての見方
・ターゲット明確（TP53 Y220C）＋ first-in-class の可能性
・PYNNACLE が進んでおり、“単一 asset の registrational story” に収れんしている
・p53 reactivation という概念は、実際に承認品を持てば パイプライン拡張のプラットフォームとして買う価値がある
という点です。
Big Pharma 側の視点
・卵巣がんの peak sales は mutation frequency 的にそこまで巨大ではない一方、
・技術・プラットフォーム価値＋他腫瘍への拡張をどう評価するか、
・そして pivotal データがフルに見えてから動きたいかどうか、
あたりが決め手なので、実際にディールが動くとしたら、2026年の最終 PYNNACLE データ〜NDA 提出前後が一番 “絵としてきれい” なタイミングという見立て。今後見ておくポイントは、
・NDA 審査期間〜承認後ローンチまでの追加資金、
・FDA が要求するデータ量・post-marketing 試験、
・M&A or 大型パートナーが いつ／どの条件で入るか
でシナリオが大きく変わるので、完全な「放置ロング」よりは、2025–26年の readout・資金調達の動きはウォッチ必須という印象です。
「pivotal シングルアームで ORR・DoR がこのまま維持できるなら、M&A も含めてかなり “出口が見えやすい” 位置に来つつある銘柄」くらいの温度感で見るのがバランス良さそうだと思います。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：rezatapopt（PC14586・p53 Y220C 再活性化）— 腫瘍横断（tumor-agnostic）で進行。
補足：rezatapopt＋pembrolizumab の併用（探索的）、次世代 p53 リフォールダーが続く。
対象：p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断）
作用：Y220C 変異 p53 のリフォールディング/再活性化（経口）
対象：p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断）
作用：p53 再活性化 × 免疫チェックポイント阻害の併用
対象：p53 変異サブタイプの拡張
作用：構造安定化/転写機能回復の最適化
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| rezatapopt 単剤 | p53 Y220C 変異陽性固形がん（腫瘍横断） | Phase 2 | 単群 P2（登録指向、腫瘍種別コホート） | 主に Grade 1–2。GI/肝酵素等を監視 | 経口単剤；腫瘍種別で最適スケジュール探索 | 中：希少変異だが多腫瘍に存在 | 最新中間：ORR 34%、卵巣がんORR 46%、DoR 中央7.6/8.0か月。2027年Q1 NDA（卵巣）予定 |
| rezatapopt ＋ pembrolizumab | p53 Y220C 固形がん | Phase 1b（登録中止） | 初期安全性/活性の探索 | 免疫関連/肝酵素を重点監視 | — | — | DLT を受け 2024年に登録停止。単剤に注力 |
| 次世代 p53 リフォールダー | p53 変異拡張 | Preclinical | 前 IND（最適化） | クラス横断の中枢/GI/肝を評価 | 経口想定；併用含め設計中 | 中：アセット厚みの強化 | フランチャイズ拡張の起点 |
- 腫瘍横断×精密医療：p53 Y220C 特異の初の本格候補。Fast Track 下で進行。
- データ質：単群 P2のためORR/DoR の一貫性と腫瘍種別の規模感がレジ戦略の鍵。最新ではORR 34%／卵巣 46%まで上昇。
- 規制見通し：2027年Q1 に卵巣がんで NDA 提出予定（白金抵抗/難治）。
初期臨床データの学会提示
PYNNACLE に橋渡し（安全性/初期活性の確認）。
PYNNACLE（P2） 最新中間データ（口演）
ORR/DoR を更新、卵巣コホートの強いシグナルを確認。
追加アップデート
登録・追跡データの更新（学会/IR）。
卵巣がん（白金抵抗/難治）で NDA 提出
単剤データに基づく最初の申請。
PYNNACLE 追跡データ更新（学会/IR）。腫瘍種別解析の拡充
卵巣がんで NDA 提出（白金抵抗/難治）