承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ORX750（OX2R アゴニスト・経口）— ナルコレプシー NT1/NT2、特発性過眠症（IH）。
補足：ORX142（OX2R アゴニスト・経口、Phase 1）、ORX489（OX2R アゴニスト・経口、IND-enabling）。
主要臨床成績
Q3–Q4 2025
ORX750 Phase 2a（CRYSTAL-1：NT1/NT2/IH）読出し
Q4 2025
ORX142 Phase 1 初回データ（睡眠剥奪HV）
2026
ORX750 レジ試験デザイン合意→開始（想定）
2027 Mid
運転資金の目処（Q2’25 時点開示）
臨床試験パイプライン
Phase 2a
ORX750（OX2R・経口）
対象：ナルコレプシー NT1／NT2、特発性過眠症（IH）
作用：オレキシン 2 受容体アゴニスト（OX2R）
進捗：CRYSTAL-1（P2a）進行中。P1 データは AAN 2025 で提示済（MWT/KSS 等）
安全性/PD：用量依存の覚醒促進を確認（P1）
次読出し：Q3–Q4 2025 に 3 適応すべての読出し予定
Phase 1
ORX142（OX2R・経口）
対象：健常成人（急性睡眠剥奪モデル）→ 睡眠・覚醒関連疾患へ展開
作用：オレキシン 2 受容体アゴニスト（OX2R）
進捗：2025年6月 IND クリア後に P1 開始
初回データ：Q4 2025 予定
IND-enabling
ORX489（OX2R・経口）
対象：神経精神疾患（適応精査中）
作用：オレキシン 2 受容体アゴニスト（OX2R）
進捗：前臨床/CMC 最終化に向けた準備
FIH 時期：2026年以降で検討
OX2R フランチャイズの適応拡張を想定
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ORX750（OX2R アゴニスト） | ナルコレプシー NT1/NT2、IH | Phase 2a | 適応探索型 P2a（アダプティブ設計） | 中枢系 AESI（不眠/焦燥など）と心血管/肝酵素を監視 | 経口単剤；日中覚醒維持を主眼に用量最適化 | 中：希少〜中規模の睡眠障害 | 3適応同時進行で最短のレジ移行を狙う |
| ORX142（OX2R アゴニスト） | 睡眠剥奪 HV → 睡眠・覚醒疾患 | Phase 1 | SAD/MAD/PD（急性睡眠剥奪モデル） | 中枢/自律神経系イベント、肝酵素を監視 | 経口単剤；P2 適応/用量を選定 | 中：睡眠関連疾患の拡張余地 | クラス妥当性補強と差別化用量域の見極め |
| ORX489（OX2R アゴニスト） | 神経精神疾患（精査中） | IND-enabling | 前 IND（非臨床/CMC） | 中枢系 AESI、薬物相互作用の評価 | 経口想定；適応と投与設計を最適化 | 中：適応拡張のポテンシャル | フランチャイズの厚みを担保 |
| SerpinPC（APC 阻害） | 血友病 | 開発中止 | — | — | — | — | 2024年11月にグローバル開発中止（戦略見直し） |
| OX2R フランチャイズ（将来拡張） | EDS/認知/疲労 等（探索） | 企画/探索 | — | 中枢系 AESI を踏まえた設計 | 経口想定；併用/長期投与を検討 | 中：高頻度疾患への波及余地 | ORX750/142 の知見を水平展開 |
ポイント
- 集中戦略：オレキシン OX2R アゴニスト（ORX750/142/489）に資源集中、SerpinPC は撤退。
- クラス妥当性：ORX750 は NT1/NT2/IH の 3適応を同時進行、アダプティブ設計で最短のレジ移行を狙う。
- 財務余力：Q2’25 時点のキャッシュ等 $404.1M、ランウェイは 2027年半ば まで。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
ORX750 P1 結果（学会発表）
MWT/KSS などの時間推移を提示。P2a への橋渡しを確認。
2025年Q3–Q4
ORX750 Phase 2a 読出し（CRYSTAL-1）
NT1/NT2/IH の 3 適応で主要指標（MWT、KSS 等）を読出し、レジ設計の基礎データに。
2025年Q4
ORX142 Phase 1 初回データ
睡眠剥奪モデルでの安全性/PD を確認し、P2 以降の適応/用量戦略を確立。
2026年
ORX750 レジ試験 開始（想定）
当局合意後に対照/エンドポイント/用量を確定し、登録開始。
2027年 Mid
資金ランウェイ
ORX750/142 の主要データ〜次段階の橋渡しに十分との見通し。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
ORX750 Phase 2a 読出し、ORX142 Phase 1 初回データ、CRYSTAL-1 の学会発表
ORX750 Phase 2a 読出し、ORX142 Phase 1 初回データ、CRYSTAL-1 の学会発表
中期（2026〜）
ORX750 レジ試験開始（想定）、登録速度と中間モニタリング
ORX750 レジ試験開始（想定）、登録速度と中間モニタリング
長期（〜2027 Mid）
主要プログラムの進展に合わせた資金計画の更新
主要プログラムの進展に合わせた資金計画の更新