| 企業 / ティッカー | 開発品（通称） | モダリティ / 作用機序 | 臨床フェーズ | 主要デザイン / 評価 | 有効性シグナル（抜粋） | 安全性・特記事項 | 今後のカタリスト（Q表記） | メモ（差別化ポイント） |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| uniQure / QURE | AMT-130（AAV5-miHTT） | AAV遺伝子治療（脳内投与）でHTT mRNA抑制（miRNA） | Phase 1/2（北米・欧州） | 長期追跡、主解析はcUHDRSなど機能スコア＋外部対照 | 中間解析で疾患進行抑制の示唆（会社開示の更新を順次発表） | 開頭手技を伴う脳内投与。 FDAはBTD付与（2025/4） |
Q3 2025：3年TL更新、 Q4 2025：Pre-BLA／PPQ、 Q1 2026：BLA提出（予定） |
一度投与で持続効果を狙う初のレイト段階AAV。レジストリ＋外部対照の解析戦略が鍵。 |
| Roche / IONS（共同） | tominersen（旧 IONIS-HTTRx） | ASO（髄腔内投与）でHTT mRNA低減（非選択） | Phase 2（再設計試験） | 若年・低負荷集団、低用量／長間隔で安全域と臨床指標を再検証 | 高用量P3は陰性歴。低用量でCSF mHTT低下と安全性の最適化を再試行 | 用量・頻度最適化が最大論点（過去の安全性シグナルを踏まえ設計見直し） | 2025–2026：中間/トップラインいずれかの更新見込み（試験進捗ベース） | 最も経験のあるASOクラス。成功時は反復投与で調整柔軟。 |
| PTC Therapeutics / PTCT | PTC518 | 経口スプライシング調節薬（HTT低減） | Phase 2（PIVOT-HD） | 用量反応・CSF/血中バイオマーカー＋機能スコア | 用量依存のHTT低下報告（会社発表）。長期で機能転帰の検証へ | 経口で慢性投与可能。クラス特性として長期安全性プロファイルが焦点 | 2025–2026：追加解析/拡大データの更新（会社ガイダンス） | 経口小分子はアクセス性が高い。mHTT低下→臨床転帰のリンクが決定打。 |
| Wave Life Sciences / WVE | WVE-003 | アレル特異的ASO（髄腔内、mHTT選択的） | Phase 1b/2a（SELECT-HD） | CSF中mHTT選択低下を主要分子指標に安全性と機能指標を探索 | 初のアレル選択的mHTT低下を臨床で示す（初期結果） | 対象は特定SNP保有者に限定。投与間隔や長期反復の最適化が論点 | Q4 2025–Q1 2026：追加コホート/次相計画の更新見込み | 正常HTT温存の理論的安全域が強み。対象集団のサイズが実装の鍵。 |