| 企業 / ティッカー | 開発品（通称） | モダリティ / 作用機序 | 臨床フェーズ | 主要デザイン / 評価 | 有効性シグナル（抜粋） | 安全性・特記事項 | 今後のカタリスト（Q表記） | メモ（差別化ポイント） |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta / SRPT | SRP-9001（Elevidys） | AAVrh74ベクター＋micro-dystrophin 遺伝子治療 | 市販中（米） / 追跡・ラベル拡大試験継続 | P3（EMBARK等）：RDBPC、主要：NSAA、バイオ：筋生検でmicro-dystrophin発現 | NSAAでサブグループ優位/一部全体解析は接戦；発現は一貫して確認 | トランスアミナーゼ上昇等はステロイドで管理；免疫関連事象監視 | Q4 2025–Q2 2026：ラベル拡大の規制更新／RWEアップデート | 先行上市＋製造体制の優位。適応拡大の行方が売上レンジを左右 |
| Avidity / RNA | AOC 1044（exon 44） | 抗TfR1ペプチド結合siRNA（AOC）でスキッピング誘導 | Phase 1/2（EXPLORE44） | 多施設；分子（スキッピング/ジストロフィン）＋機能（歩行/筋力） | 初期でスキッピング誘導とde novoジストロフィン産生のシグナル | これまで概ね良好；免疫・肝/腎の定期モニタリング | Q1–Q2 2026：拡大コホート/用量・間隔最適化データ | 受容体介在送達で全身筋への分布を狙う |
| Dyne / DYN | DYNE-251（exon 51） | 抗TfR1 Fab結合PMO/siRNAハイブリッド系（FORCE）でエクソン・スキッピング↑ | Phase 1/2（DELIVER） | 多施設RDBPC；分子（スキッピング・ジストロフィン）＋機能（歩行/握力/PRO） | 用量相関のスキッピング増とジストロフィン誘導の初期所見 | 概ね良好レンジ；CKや肝酵素のモニタリング継続 | Q4 2025：コホート追加解析、2026：P3設計ガイダンス | 全身送達と反復投与での一貫性が強み |
| Wave / WVE | WVE-N531（exon 53） | ステレオピュアAON（PN化学修飾）でスキッピング誘導 | Phase 2相当（拡大/最適化中） | オープンラベル；分子（スキッピング/発現）＋機能探索 | 筋生検でスキッピング↑、ジストロフィン誘導は低〜中一桁%台の報告域 | 長期反復投与の忍容性を注視 | Q4 2025–Q2 2026：用量最適化/開発方針更新 | 化学合成品の量産容易性と経時最適化が利点 |
| Solid Bio / SLDB | SGT-003 | 新規AAVカプシド＋micro-dystrophin 遺伝子治療 | Phase 1/2（新規投与量漸増） | オープンラベル／用量段階；筋生検の発現＋機能探索 | 初期バイオでmicro-dystrophin発現の報告（n少） | 肝酵素上昇はステロイド標準化で管理；免疫関連に注意 | Q1–Q2 2026：追加コホート/用量反応の更新 | 新規カプシドでの組織指向性・免疫回避に期待 |
| PepGen / PEPG | EDOペプチド結合AONで核内送達↑ → スキッピング誘導 | 開発中止（2025年にDMDから撤退） | — | — | — | — | DM1に経営資源を集中（EDOプラットフォームは継続） |
モダリティ別の勝ち筋
・AAV遺伝子治療（SRPT/SLDB）
単回投与の魅力と引き換えに安全性（肝/免疫）・持続性・再投与不可などの構造リスク。承認・商業化実績はSareptaが先行。
・エクソンスキッピング（DYN/WVE/RNA…）
反復投与で漸進的に積むモデル。筋内到達性（デリバリー）と実効ジストロフィン量→機能転化が肝。Dyne/Avidity は送達技術で差別化狙い。
・変異集団のカバー率
Exon番号で対象母集団が変わる（例：Exon 51 は DMD の約13%前後、Exon 44はやや少なめ）。対象患者の “大きさ” も各社の商業性を左右。
・規制・エビデンス要求
承認後は機能アウトカム（NSAA/6MWT/肺・心）での有意な差維持が重視。非遺伝子治療陣営は確実な機能ベネフィットの提示が鍵。