承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：trem-cel（CD33欠失 eHSC：遺伝子編集HSPC）— 移植後にCD33標的薬（例：Mylotarg™）を通常造血を“シールド”しつつ高強度で投与する新規治療システム。対象：高リスクAML/MDS（移植適格）。
補足：VCAR33ALLO（ドナー由来CD33 CAR-T：同種移植後再発AML）、VCAR33（IIT/NCI主導）などが続く。
主要臨床成績
Q4 2025
trem-cel（VBP101） データ更新（学会/IR想定）
Q4 2025–Q2 2026
VCAR33ALLO（VBP301） 初期安全性/活性アップデート
2026
trem-cel 登録試験 開始可否の判断（FDAフィードバック踏まえ）
Q4 2024
trem-cel 登録試験デザインに関する前向きなFDA所見（会社開示）
臨床試験パイプライン
Phase 1/2a
trem-cel（CD33欠失 eHSC：AML/MDS）
対象：高リスクAML/MDS（造血幹細胞移植適格）
作用：CD33遺伝子欠失のeHSCを移植し、CD33標的薬のon-target毒性から正常造血をシールド
進捗：VBP101（NCT04849910）でエングラフト/造血回復を確認、Mylotarg併用下でシールド示唆
安全性/PD：予定通りの造血回復とCD33欠失の分子学的確認
次読出し：Q4 2025 目安
Phase 1/2
VCAR33ALLO（同種CD33 CAR-T）
対象：移植後再発/難治AML
作用：ドナー由来T細胞にCD33 CARを導入（同種）
進捗：VBP301（NCT05984199）で用量漸増中。Q4 2024 初回投与公表
フォーカス：CRS/ICANS管理、造血抑制、早期抗白血病活性
次読出し：Q4 2025–Q2 2026
Phase 1/2（IIT）
VCAR33（NCI主導IIT）
対象：移植後再発/難治AML
作用：ドナー由来CD33 CAR-T（多施設FIH）
進捗：NCI主導で患者登録/実施中（公的試験情報公開）
設計：安全性・初期有効性の評価、至適用量探索
位置付け：自社ALLOプログラムとは独立のIIT
自社プログラムとの将来的な連携余地を探索
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| trem-cel（CD33欠失 eHSC） | 高リスクAML/MDS（移植適格） | Phase 1/2a | 単群用量漸増→拡大（移植後にMylotarg投与） | 骨髄抑制・感染症、肝関連（Mylotarg）を監視 | 移植後にCD33標的薬を高強度導入（“シールド移植”） | 中：移植適格集団に特化 | 治療“システム”としての新規性。 次読出し：Q4 2025 |
| VCAR33ALLO（同種CD33 CAR-T） | 移植後再発/難治AML | Phase 1/2 | オープンラベル用量漸増＋拡大 | CRS/ICANS、造血抑制、感染症 | 単剤→将来はtrem-cel移植患者でのシナジー探索 | 中：再発AMLの高アンメット | 初期活性と安全性プロファイルに注目。 更新：Q4 2025–Q2 2026 |
| VCAR33（IIT/NCI） | 移植後再発/難治AML | Phase 1/2（IIT） | NCI主導の多施設FIH | CRS/ICANS、感染症 | 用量探索→拡大。自社ALLOとの位置付け明確化 | 中：探索段階 | IITとして独立に進行、知見の蓄積を期待 |
| 次世代eHSC（CD33＋CLL-1多重KO等） | AMLほか血液腫瘍 | 前臨床 | 前IND準備 | 造血維持・腫瘍選択性の非臨床検証 | 将来の多重標的薬併用を視野 | 中：適応拡張ポテンシャル | プラットフォームの拡張性が強み |
ポイント
- “治療システム”の提案：trem-celで正常造血をCD33から保護し、CD33標的薬/CAR-Tで腫瘍のみを叩く青写真。
- 二層の臨床群：eHSC（trem-cel）と同種CAR-T（VCAR33ALLO）の両輪で移植後再発AMLにアプローチ。
- 規制進展：登録試験デザインに関するFDAの前向きフィードバック（Q4 2024）を取得済み。
開発ロードマップ
完了：Q4 2024
VCAR33ALLO 初回投与（VBP301）
同種CD33 CAR-Tプログラムが臨床入り。
2025 Q1
trem-cel 登録試験デザインに関するFDA所見
前向きなフィードバックを会社が開示（登録方針の具体化に寄与）。
2025年9月18日
普通株式の1対20の株式併合を実施
翌営業日始値から併合後株価で取引開始。新CUSIP：929033207。SEC提出に基づく発表。
2025 Q4
trem-cel（VBP101） 追加データ
エングラフト安定性、累積Mylotarg曝露、無再発率などの成熟度合い。
Q4 2025–Q2 2026
VCAR33ALLO 初期安全性/活性 更新
CRS/ICANS・造血抑制の管理と早期抗腫瘍応答を評価。
2026
trem-cel 登録試験 開始可否
対象/主評価/併用レジメンを確定し、開始判断へ。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
trem-cel（VBP101） 追加データ、VCAR33ALLO 進捗、IIT VCAR33の更新
trem-cel（VBP101） 追加データ、VCAR33ALLO 進捗、IIT VCAR33の更新
中期（Q4 2025–Q2 2026）
VCAR33ALLO 初期有効性の成熟、試験サイト拡大
VCAR33ALLO 初期有効性の成熟、試験サイト拡大
長期（2026〜）
trem-cel 登録試験開始可否、eHSC×CAR-Tの連携コンセプト検証
trem-cel 登録試験開始可否、eHSC×CAR-Tの連携コンセプト検証