承認済み製品 / 現状
承認済み製品：2製品（ZUSDURI™ / JELMYTO®）
ZUSDURI™（mitomycin for intravesical solution｜旧UGN-102）：再発性 低異型度・中等度リスク NMIBC（LG-IR-NMIBC）向け。Q2 2025（6/12）にFDA承認、75 mgを週1×6回の膀胱内注入。主要根拠はP3 ENVISIONで3か月CR 78%、≥12か月CR維持 79%。
JELMYTO®（UGN-101：mitomycin for pyelocalyceal solution）：低異型度 上部尿路尿路上皮がん（LG-UTUC）。実臨床で3年RFS 68%の耐久性報告（uTRACT等）。
主要臨床成績
78%
ENVISION 3か月CR（N=223）
79%
CR維持 ≥12か月（ENVISION）
Q2 2025
ZUSDURI FDA承認（6/12）
Q1–Q2 2026
UGN-103 P3 主要読出し見込み
臨床試験パイプライン
Phase 3
UGN-103（LG-IR-NMIBC）
対象：再発性 低異型度・中等度リスク NMIBC
作用：RTGel® × mitomycin（週1×6回）
進捗：UTOPIA 登録完了（2025-07-07, N=99）
主要項目：3か月CR（単群設計）
次読出し：Q1–Q2 2026 目安
Phase 1
UGN-301（抗CTLA-4：zalifrelimab）
対象：再発性 NMIBC（高異型度含む）
作用：抗CTLA-4 抗体の膀胱内投与（単剤±併用）
初期結果：健常/患者で忍容性良好の速報（2025-04）
次ステップ：RP2D決定→拡大/併用コホートへ（2026 アップデート）
Phase 3（計画）
UGN-104（LG-UTUC）
対象：低異型度 上部尿路尿路上皮がん
作用：RTGel® × mitomycin（新処方）
進捗：P3 計画/始動（登録開始予定：2025）
次ステップ：2025–2026 サイト始動・登録進展
上部尿路向け“次世代処方”
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ZUSDURI™（mitomycin｜膀胱内） | LG-IR-NMIBC | 上市後（市販後） | P3 ENVISION（単群）を根拠にFDA承認（Q2 2025） | 排尿時痛、頻尿、血尿など局所反応。全身曝露は低め | 75 mg 週1×6回の膀胱内注入 | 大：NMIBC反復症例の外来治療 | 非手術オプションとしての地位確立へ。上市立ち上がりが鍵 |
| JELMYTO®（UGN-101｜上部尿路） | LG-UTUC | 上市後（市販後） | 単群P3＋実臨床レジストリ（uTRACT） | 尿管狭窄、疼痛等の上部尿路関連AESI | 選択的カテーテル投与（処方レジメン準拠） | 希少：LG-UTUC | 3年RFS 68%の耐久性で価値訴求 |
| UGN-103（次世代 mitomycin） | 再発性 LG-IR-NMIBC | Phase 3 | 単群P3（UTOPIA）：主要＝3か月CR | 局所刺激、感染、血尿などを監視 | 週1×6回の膀胱内投与。ZUSDURIとの位置づけ最適化 | 大：ZUSDURIの後継・拡張 | 登録完了済（2025-07-07）。Q1–Q2 2026に主要読出し目安 |
| UGN-104（上部尿路用 新処方） | LG-UTUC | Phase 3 計画 | 単群P3（登録開始2025予定） | 上部尿路投与特有のAESI（狭窄、感染）を監視 | カテーテル投与。術式・画像診断と併用 | 中：希少だが高い未充足 | JELMYTOの“次世代処方”として改良性を検証 |
| UGN-301（抗CTLA-4：zalifrelimab） | 再発性 NMIBC（高異型度含む） | Phase 1 | 用量漸増→RP2D→拡大/併用 | 免疫関連事象（膀胱内局所投与で全身性を低減期待） | 単剤→将来はUGN-201等との併用探索 | 中：高異型度領域の新規性 | 局所免疫×RTGelで差別化余地。2026に進捗更新想定 |
| UGN-201（TLR7アゴニスト：imiquimod） | 高異型度NMIBC（併用基盤） | 前臨床〜臨床併用準備 | UGN-301との併用基盤として位置付け | 局所炎症、排尿時痛など | 膀胱内投与の併用最適化（免疫原性強化） | 中 | 局所免疫プラットフォームの中核候補 |
ポイント
- 商用ポートフォリオ拡張：ZUSDURI™ 承認で JELMYTO®＋ZUSDURI™ の2本柱に。
- RTGel® プラットフォームの深化：UGN-103/104 は既存ブランドの“次世代処方”として運用・製造性を強化。
- 局所免疫の布石：UGN-301（抗CTLA-4）を核に、UGN-201等との併用で高異型度NMIBCに挑む。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
ZUSDURI™ FDA承認（6/12）
ENVISION（単群P3）を根拠に承認。用法は75 mg週1×6回。
完了：2025年Q3
UGN-103（UTOPIA）登録完了
N=99、主要評価＝3か月CR。データロック準備へ。
2025年Q3–Q4
ZUSDURI™ ローンチ進捗
償還・供給・需要の立ち上がりを四半期ごとに報告。
2026年Q1–Q2
UGN-103 P3 主要読出し
3か月CRのトップライン→規制方針を更新。
2026年
UGN-301 RP2D/併用拡大アップデート
抗CTLA-4膀胱内投与の拡張コホートデータを順次共有。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
ZUSDURI™ の立ち上がり、UGN-103（UTOPIA）主要読出し時期の確定
ZUSDURI™ の立ち上がり、UGN-103（UTOPIA）主要読出し時期の確定
中期（2026年上期）
UGN-103 トップライン（3か月CR）、ZUSDURI™ 実臨床/償還拡大
UGN-103 トップライン（3か月CR）、ZUSDURI™ 実臨床/償還拡大
長期（2026年〜）
UGN-301 RP2D確定→拡大/併用、UGN-104 P3 登録進展
UGN-301 RP2D確定→拡大/併用、UGN-104 P3 登録進展