承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：PM359（p47phox型CGD向け、自家造血幹細胞の ex vivo Prime Editing；Phase 1/2）
補足：肝臓 in vivo Prime Editing（Wilson病・AATD）が次の中核候補（双方ともIND/CTA準備）。CF（G542X）とBMS連携のPrime-edited CAR-Tは前臨床で進行。
主要臨床成績
66%
PM359：DHR陽性率（Day 30, 被験者1）
Q4 2025
PM359：FDAとの規制協議 目安
Q1–Q2 2026
Wilson病：IND/CTA 提出目標
2027
肝臓プログラム：初回臨床データ予定（会社方針）
臨床試験パイプライン
Phase 1/2
PM359（p47phox CGD／Prime-0101）
対象：p47phox型 慢性肉芽腫症（NCF1 delGT）
モダリティ：ex vivo Prime Editing（自家CD34+移植）
初期結果：DHR陽性 58%（Day15）→66%（Day30）、迅速な生着・安全性良好
2例目：炎症マーカーが正常化方向
次読出し：Q4 2025 にFDA協議・方針更新
前臨床 → IND/CTA準備
Wilson病（肝臓 in vivo）
対象：Wilson病（銅代謝異常）
モダリティ：AAV等による in vivo Prime Editing
提出目標：Q1–Q2 2026 に IND/CTA
臨床データ：2027 初回データ予定
前臨床 → IND/CTA準備
AATD（肝臓 in vivo）
対象：α1アンチトリプシン欠乏症（肝/肺）
モダリティ：in vivo Prime Editing
提出目標：Q2–Q3 2026 に IND/CTA
臨床データ：2027 初回データ予定
契約紛争（Beam）係争中だが自社権利主張
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PM359（p47phox CGD／Prime-0101） | p47phox型 慢性肉芽腫症（希少） | Phase 1/2 | 単群・非盲検の適応探索型P1/2（ex vivo自家移植） | 移植関連AESI、感染症・血液学的事象を重点監視 | 前処置化療＋自家CD34+細胞の単回投与（将来の前処置最適化が論点） | 中：希少疾患（高未充足） | 生物学的活性シグナル（DHR回復）を確認。 Q4 2025に規制協議・提携方針更新 |
| Wilson病（肝臓 in vivo） | Wilson病 | 前臨床 → IND/CTA準備 | 初回臨床は成人対象のFiHを想定 | 免疫反応、肝酵素、オフターゲット編集を監視 | 全身投与（AAV等）単剤 → 将来は銅キレート剤との併用最適化の余地 | 大：遺伝性肝疾患 | 初回臨床データは2027 予定。 IND/CTA：Q1–Q2 2026 |
| AATD（肝臓 in vivo） | α1アンチトリプシン欠乏症 | 前臨床 → IND/CTA準備 | 成人FiHで肝安全性・AAT回復を段階評価 | 免疫反応、肝酵素、肺機能関連の探索的指標を監視 | 全身投与単剤 → 既存補充療法/抗炎症との併用探索の余地 | 大：遺伝性肝・肺疾患 | IND/CTA：Q2–Q3 2026。 初回臨床データは2027 予定 |
| CF（G542X 変異） | 嚢胞性線維症（肺） | 前臨床 | 患者層定義と薬事線量換算の整備段階 | 肺局所送達に伴う炎症・免疫反応、編集特異性を監視 | 吸入/局所送達ベースを想定、将来はCFTR修飾薬との併用可能性 | 大：遺伝性肺疾患 | CFFから最大$24M支援。 2026に前臨床→CTA準備の進展開示 |
| Prime-edited CAR-T（BMS連携） | 血液・免疫・腫瘍 | 前臨床〜PoC準備 | パートナードリブンの前臨床→候補選定 | 細胞製造・ゲノム編集関連のAESI（挿入欠失/オフターゲット）を監視 | 単剤→併用（抗体/小分子）最適化 | 大：CAR-T市場 | 2025–2026に候補選定・前臨床読出しを適時アップデート |
ポイント
- 集中戦略：肝臓 in vivo（Wilson病・AATD）とCF、BMS連携に資源集中。PM359は初期有効性シグナル確認後、外部提携を模索。
- 技術優位：Prime Editing改良（PASSIGE 等）で編集効率・特異性の両立を志向。
- 財務余力：Q2’25時点の資金とフォローオンで2027年までのランウェイを確保。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
PM359 初期FiHデータ（被験者1・2）
DHR陽性化・迅速な生着・安全性良好を確認。事業再編で肝臓/CFに注力。
2025年Q4
PM359：FDA規制協議
データに基づく次ステップと提携戦略を更新。
2026年Q1–Q2
Wilson病：IND/CTA提出
成人FiHに向けたCMC・非臨床パッケージ完成。
2026年Q2–Q3
AATD：IND/CTA提出
臨床入りに向けた規制合意・サイト準備。
2027年
肝臓プログラム：初回臨床データ
Wilson病/AATDの初期安全性・生物学的活性の読み出し。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
PM359 のFDA協議、資本計画のアップデート
PM359 のFDA協議、資本計画のアップデート
中期（2026年Q1–Q3）
Wilson病/AATDの IND/CTA 提出、試験立ち上げ進捗
Wilson病/AATDの IND/CTA 提出、試験立ち上げ進捗
長期（2027年〜）
肝臓 in vivo の初回臨床データ、CF/BMS連携の区切りごとの前臨床読出し
肝臓 in vivo の初回臨床データ、CF/BMS連携の区切りごとの前臨床読出し