承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：MRT-2359（GSPT1分解・MGD）— MYCドリブン固形がん（CRPC/HR+乳がんなど）を対象。
補足：MRT-6160（VAV1分解・免疫疾患、Novartisへグローバルライセンス）、MRT-8102（NEK7分解・炎症性疾患）が続く。
主要臨床成績
Q4 2025
MRT-2359 データ更新（CRPC/HR+乳がん）目安
Q4 2025–Q2 2026
MRT-6160 P2 開始（Novartis 主導）
Q2 2026
MRT-8102 P1 初回データ
2028
運転資金の目処（Q2’25時点開示）
臨床試験パイプライン
Phase 1/2
MRT-2359（MYC固形がん）
対象：CRPC、HR+乳がんほか MYCドリブン固形腫瘍
作用：GSPT1 分解（MGD）
進捗：用量漸増→拡大中、初期の反応シグナルを確認
安全性/PD：忍容性良好・PD活性を確認（NCT05546268）
次読出し：Q4 2025 目安
Phase 1（完了）→ Phase 2 準備
MRT-6160（免疫疾患）
対象：免疫介在性疾患（T/B細胞シグナル調節）
作用：VAV1 分解（MGD）
Phase 1：SAD/MADで用量依存的 VAV1 分解と炎症性サイトカイン抑制
体制：Novartis が P2 以降を主導
開始予定：Q4 2025–Q2 2026
Phase 1
MRT-8102（NEK7・炎症）
対象：NLRP3/IL-1β/IL-6 駆動の炎症性疾患（初期は健常人＋高CRPコホート）
作用：NEK7 分解（MGD）
進捗：2025年7月に初回投与（P1 開始）
初回データ：Q2 2026 予定
追加コホートで早期PoC探索
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| MRT-2359（GSPT1分解） | MYCドリブン固形がん（CRPC/HR+乳がん 等） | Phase 1/2 | 適応探索型 P1/2（用量漸増→適応別拡大） | 忍容性良好の範囲で進行中。クラス留意：血液学的/消化器/肝酵素を重点監視 | 経口単剤中心 → 将来は AR 経路薬・化療・ADC 併用の探索余地 | 大：オンコロジー主要適応 | MYC高未充足領域で差別化期待。 データ更新目安：Q4 2025 |
| MRT-6160（VAV1分解） | 免疫介在性疾患 | Phase 1 完了 → Phase 2 準備 | 複数適応の PoC P2 を Novartis 主導で開始予定 | 免疫調整に伴う感染症、肝酵素変動、血液/心電イベントを監視 | 経口単剤で PoC → 標準治療（CS/DMARD/生物学的製剤）との併用最適化を検討 | 大：免疫/炎症 | 大手主導で開発加速・資金非希薄。 P2開始見込み：Q4 2025–Q2 2026 |
| MRT-8102（NEK7分解） | 炎症性疾患（NLRP3/IL-1β/IL-6 駆動） | Phase 1 | SAD/MAD → 高 CRP コホートで早期 PoC を探索 | 感染リスク、肝酵素、炎症マーカー変動を監視 | 経口単剤 → CVD 高リスク集団でスタチン等との併用探索余地 | 大：炎症・循環器関連 | 初回データ読み出し目安：Q2 2026 |
| CDK2/CCNE1 分解（例：MRT-51443） | 固形がん（HR+乳がん 等） | 前臨床 | 前 IND 準備（Q4 2025 DC 指名 → 2026 IND 目標） | クラス留意：骨髄抑制/消化器/心電（QTc）を非臨床で精査 | 経口想定。内分泌療法／CDK4/6／PI3K/AKT 系との併用仮説 | 大：細胞周期ドライバー | 耐性克服と患者選択で差別化余地。 AACR 2025 で前臨床提示済み |
| NEK7 第2世代（CNS浸透性） | 中枢炎症性疾患 等 | 前臨床 | CNS 志向プログラム（2026 IND 計画） | 中枢移行に伴う中枢系 AESI（鎮静/けいれん 等）を非臨床で監視 | 経口想定。中枢領域で単剤→併用最適化 | 中〜大：中枢領域 | CNS 適応で新規性が高く差別化期待 |
ポイント
- 事業基盤強化：Novartis と2本立ての提携体制（VAV1ライセンス：Upfront $150M＋最大$2.1B、2025年9月に共同研究拡大）。
- 3本柱の臨床群：オンコ（MRT-2359）、免疫（MRT-6160）、炎症（MRT-8102）で分散。
- 財務余力：Q2’25 時点のキャッシュ等で 2028年 まで運営資金の見通し。
開発ロードマップ
完了：2025年Q1
MRT-6160 Phase 1（SAD/MAD）主要結果
健常人で VAV1 分解と炎症性サイトカイン低下を確認（P2 準備へ）。
完了：2025年Q3
MRT-8102 Phase 1 開始
7月に初回投与。PD確認後、追加コホートで早期PoC探索へ。
2025年Q4
MRT-2359 データ更新 / CDK2-CCNE1 DC指名
CRPC/HR+乳がんコホートの追加データ提示。CDK2/CCNE1 群から開発候補を指名。
2025年Q4–2026年Q2
MRT-6160 Phase 2 開始（Novartis 主導）
開始時にマイルストン受領、試験は Novartis が推進。
2026年Q2〜
MRT-8102 P1 初回データ → 次段階判断
安全性/PD/初期有効性所見に基づき、適応別の開発計画を更新。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
MRT-2359 追加データ、CDK2/CCNE1 DC 指名、Novartis 共同研究の初期進捗
MRT-2359 追加データ、CDK2/CCNE1 DC 指名、Novartis 共同研究の初期進捗
中期（2025年Q4–2026年Q2）
MRT-6160 の P2 開始、主要適応の登録状況アップデート
MRT-6160 の P2 開始、主要適応の登録状況アップデート
長期（2026年〜）
MRT-8102 初回データ → 後期試験方針、CDK2/CCNE1・NEK7第2世代の IND
MRT-8102 初回データ → 後期試験方針、CDK2/CCNE1・NEK7第2世代の IND