承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Gedatolisib（pan-PI3K/mTOR阻害、週1回静注）— HR+/HER2- 進行/転移性乳がん（CDK4/6阻害薬＋AI後）。
補足：前立腺がん領域で Gedatolisib＋Darolutamide（CELC-G-201；mCRPC）も臨床進行中。診断基盤 CELsignia® は外部連携を継続。
VIKTORIA-1 WT トリプレット
トリプレット vs Fulv 単剤
Gedato＋Daro 初期成績
対象：CDK4/6阻害薬＋AI後の進行/転移性乳がん
投与：Gedatolisib＋Fulvestrant ± Palbociclib（週1回 静注）
対象：同上（PIK3CA変異）
所見：トップライン読出しをQ4 2025に予定。
対象：AR阻害薬既治療の去勢抵抗性前立腺がん
投与：Gedatolisib ＋ Darolutamide
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| Gedatolisib（pan-PI3K/mTOR，静注） | HR+/HER2- 進行/転移性乳がん（PIK3CA WT） | Phase 3（主要達成） | RTOR下でNDAローリング（Q3開始→Q4 2025完了目標） | 大：2L相当市場、WTは集団の約6割 | Tri/Dualいずれも有意なPFS改善（HR=0.24/0.33）。実用上の許容性も改善傾向。 |
| Gedatolisib（同） | HR+/HER2-（PIK3CA 変異） | Phase 3（進行中） | —（トップラインQ4 2025予定） | 大：変異サブセット | 追加エビデンスで適応幅・実臨床での位置づけを補強へ。 |
| Gedatolisib＋Darolutamide | mCRPC | Phase 1/2 | — | 中：事後治療ラインにおける新規併用の余地 | rPFS・PSA反応などのPoC強化が鍵。外部提携オプションあり。 |
- VIKTORIA-1（WT）で過去最良級のPFS改善：Tri HR=0.24／mPFS 9.3か月、Dual HR=0.33／mPFS 7.4か月（対照2.0か月）。
- 安全性プロファイル改善：高血糖・口内炎等の発現がPh1bより低率で、継続性に寄与。
- 規制トラック：FDA RTORでNDAローリング中（Q4 2025完了目標）。変異コホートはQ4 2025にトップライン予定。
- 前立腺がん領域の拡張：Gedato＋Daroで初期PoCシグナル（rPFS6=66%）。次相設計と患者選択が価値のレバー。
| 日付 | フェーズ / イベント | 内容 | 所要期間（該当） |
|---|---|---|---|
| 2016/02 | Phase 1b 登録開始 B2151009 / NCT02684032 |
HR+/HER2− 転移乳がんに対し gedatolisib＋palbociclib＋ET（letrozole/fulvestrant）を用量漸増→拡大で開始（PoC/安全性/推奨用量探索）。 | — |
| 2021/12 | SABCS 2021 | Phase 1b 拡大コホートの有効性・忍容性を会議発表（トリプレットで良好なシグナル）。 | — |
| 2022/01 | 規制指定 | Fast Track 取得。 | — |
| 2022/07 | 規制指定 | Breakthrough Therapy 取得（Ph3 設計の迅速化に寄与）。 | — |
| 2022/08 | Ph3 登載 | ClinicalTrials.gov に NCT05501886 を初掲載（WT/変異の二部構成、gedatolisib＋fulvestrant ± palbociclib 対 fulvestrant）。 | BTD→FPI 約5か月 / 登載→FPI 約4か月（下記） |
| 2022/12/07–08 | Ph3 開始 | First Patient Dosed / Study Start（国際多施設、目標 ≈700例）。 | 設計→始動：約5か月（BTD 2022/07 → FPI 2022/12/07） |
| 2024/04 | 査読出版 | Phase 1b の主要成績を Lancet Oncology に掲載（有効性・安全性詳細）。 | — |
| 2025/07/28 | Ph3 トップライン（WT） | トリプレット HR=0.24 / mPFS 9.3か月、ダブレット HR=0.33 / 7.4か月（対照 2.0か月）。高血糖・口内炎はPh1bより低率傾向。 | FPI→WT TL：約31か月 |
| 2025/08/27 | 規制（RTOR） | NDA ローリング提出を開始（Real-Time Oncology Review）。 | — |
| 2025/08/29 | 規制 | NDA 受理を公表。 | — |
| 2025/Q4（予定） | 規制 / 読出し | NDA ローリング完了（WT）。PIK3CA 変異コホートのトップライン読出しを予定。 | — |
| 2026〜 | 審査・商用準備 | PDUFA 設定 → 承認可否。製造・流通・償還体制の整備、導入KPI立ち上げ。 | — |
以上のように、VIKTORIA-1 は「Ph1b（拡大）→ 直Ph3」設計です。Ph2 がないのは、Ph1b 拡大で臨床PoC（実薬の有効性シグナルと用量根拠）が得られ、これを根拠に FDA の Fast Track（2022/1）と Breakthrough Therapy（2022/7）を取得。
規制当局と合意のうえで2022/12に国際ランダム化Ph3（VIKTORIA-1）を始動しています。
Phase 1b 登録開始（B2151009 / NCT02684032）
HR+/HER2- 転移乳がんを対象に、gedatolisib＋palbociclib＋ET（letrozole/fulvestrant）の用量漸増→拡大を開始。PoC/安全性・推奨用量を探索。
SABCS 2021：Phase 1b 拡大データ更新
トリプレットの抗腫瘍活性と許容性を提示。VIKTORIA-1（Ph3）への直接移行に向けた根拠を補強。
規制指定の取得（FTD → BTD）
2022/01：Fast Track、2022/07：Breakthrough Therapy を取得。Ph3設計の迅速化と対面協議を後押し。
VIKTORIA-1 試験情報を公開
ClinicalTrials.gov に NCT05501886 を初掲載。WT/変異の2部構成、gedatolisib＋fulvestrant ± palbociclib 対 fulvestrant を計画。
First Patient Dosed（FPI）／Study Start
国際多施設で登録・投与を開始（目標 ≈700例）。
所要期間（設計→始動）：約5か月（BTD 取得 2022/07 → FPI 2022/12/07）
Phase 1b 主要成績を査読出版（Lancet Oncology）
トリプレット/ダブレットの有効性・安全性を詳細報告。Ph3プロトコール合理性を再確認。
VIKTORIA-1（WT）トップライン達成
トリプレット：HR=0.24／mPFS 9.3か月、ダブレット：HR=0.33／mPFS 7.4か月（対照 2.0か月）。高血糖・口内炎などはPh1bより低率の傾向。
所要期間（FPI→WTトップライン）：約31か月
RTOR で NDA ローリング開始 → 受理
8/27：Real-Time Oncology Review（RTOR）枠で提出開始。8/29：NDA 受理を公表。
NDA 提出完了（WT）／PIK3CA変異コホート トップライン
RTOR下のローリング提出を完了予定。変異コホートの主要評価（PFS）読出しを同四半期に見込む。
審査進行 → 承認可否・商用準備
PDUFA 設定後、製造・流通・償還体制を整備。実臨床導入KPI（導入施設数・償還状況）を立ち上げ。
VIKTORIA-1（WT）主要PFS達成／RTORローリング開始
Tri/Dualの両アームで有意なPFS改善。RTORでNDA資料の段階的提出を開始。
NDA提出完了（WT）
受理通知・審査区分（Priority等）の公表→PDUFA設定へ。
VIKTORIA-1（PIK3CA変異）トップライン
適応幅・ラベリング戦略を補強。安全性サブ解析・OS初期解析は学会で更新見込み。
審査進行〜承認可否・商用準備
製造・流通・償還整備。実臨床導入のKPI（施設数・償還）を立ち上げ。
適応拡張／前立腺がんPoC拡大
mCRPCの次相計画、乳がん他ラインへの展開を検討。
RTOR下のNDA提出完了・受理／VIKTORIA-1 WTフルデータ学会発表
VIKTORIA-1 PIK3CA変異コホート トップライン／mCRPC 追加読出し（推奨用量確立）
審査進行→PDUFA設定・承認可否／商用準備と導入KPI立ち上げ