承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：bezuclastinib（CGT9486；高選択的KIT阻害剤）— 肥満細胞症（SM）/GIST を対象に後期試験進行中。
補足：CGT4859（FGFR2/3選択的阻害剤）が Phase 1/2 で前進。前臨床に HER2/PI3Kα/pan-KRAS などの創薬プログラム。
主要臨床成績
p=0.0002
SUMMIT（NonAdvSM）24週TSS 主要差
87.4%
トリプターゼ≥50%低下（bezuclastinib）
Q3–Q4 2025
APEX（AdvSM）/ PEAK（GIST）
トップライン予定
トップライン予定
Q4 2025
bezuclastinib 初回
NDA 提出目標（NonAdvSM）
NDA 提出目標（NonAdvSM）
臨床試験パイプライン
Phase 2（二重盲検）
bezuclastinib（NonAdvSM）— SUMMIT
対象：非進行型肥満細胞症（症状の強い成人）
設計：24週TSS主要、主要副次でバイオマーカー（トリプターゼ等）。
主要評価項目：TSS 変化で有意差（p=0.0002）
副次評価：トリプターゼ≥50%低下 87.4% ほか
安全性：主にG1–2（毛髪/味覚変化など）、G≥3肝酵素上昇5.9%・回復
Phase 2（登録指向）
bezuclastinib（AdvSM）— APEX
対象：進行型肥満細胞症
進捗：登録完了（2025年2月）。トップライン：Q3–Q4 2025 予定。
評価：有効性（IWG-MRT-ECNM基準）と安全性
登録方針判断に直結
Phase 3
bezuclastinib＋スニチニブ（GIST 2L）— PEAK
対象：イマチニブ抵抗のGIST（2次治療）
設計：bezuclastinib＋スニチニブ vs スニチニブ。
進捗：登録完了済。トップライン：Q3–Q4 2025
適応拡大の柱
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| bezuclastinib（CGT9486） | 非進行型肥満細胞症（NonAdvSM） | Phase 2（登録指向） | Q4 2025 に NDA提出予定 | 希少疾患：症候性患者の潜在市場 | SUMMITで主要/副次とも有意。安全性プロファイル良好。 |
| bezuclastinib（AdvSM） | 進行型肥満細胞症 | Phase 2 | — | 希少血液腫瘍・高アンメット | APEXトップラインQ3–Q4 2025。 |
| bezuclastinib＋スニチニブ | GIST（2L；イマチニブ抵抗） | Phase 3 | — | 中：2次治療の標準治療更新余地 | PEAKトップラインQ3–Q4 2025。 |
| CGT4859（FGFR2/3 選択的阻害剤） | FGFR2/3遺伝子異常を有する固形腫瘍 | Phase 1/2 | — | 中：胆管がんなど精密医療市場 | 用量漸増→拡大型で初期活性シグナル探索中。 |
ポイント
KIT活性化ループ変異（Exon17/D816V など）に高選択で、オフターゲット抑制と忍容性の両立を狙う。
NonAdvSM の陽性P2（SUMMIT）を起点にNDAをQ4 2025提出目標。
APEX/PEAK のQ3–Q4 2025トップラインが登録戦略・適応拡大の分岐点。
EAPで実臨床データの取得も進行。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
SUMMIT 主要達成（NonAdvSM）
24週TSSで有意差、主要副次も良好。
2025年Q3–Q4
APEX / PEAK トップライン
AdvSM と GIST の重要データを連続開示。
2025年Q4
bezuclastinib 初回NDA提出（想定：NonAdvSM）
提出後、審査過程でのラベル/CMC対応を進行。
2026年
初回適応の承認・商業ローンチ（見込み）
上市体制の整備と適応拡大戦略（AdvSM/GIST）を推進。
2027年
資金ランウェイ確保
運営・初期上市活動をカバーする見通し。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
APEX/PEAK トップライン、NonAdvSM の NDA 提出、EAPデータの初期共有。
APEX/PEAK トップライン、NonAdvSM の NDA 提出、EAPデータの初期共有。
中期（2026年）
初回適応の審査・承認・ローンチ、PEAK/APEX を踏まえた登録戦略の確定。
初回適応の審査・承認・ローンチ、PEAK/APEX を踏まえた登録戦略の確定。
長期（2027年〜）
適応拡大（AdvSM/GIST）や CGT4859 の拡大型進展、前臨床群の臨床入り。
適応拡大（AdvSM/GIST）や CGT4859 の拡大型進展、前臨床群の臨床入り。