承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：TARA-002（細胞溶解性免疫賦活：OK-432由来）— 非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC）を対象（BCG-Naïve / Unresponsive）。
補足：IV Choline Chloride（経静脈コリン補給）は登録目的の Phase 2b/3（THRIVE-3） を米国で起動予定。小児リンパ管奇形（LMs）では TARA-002 の Phase 2（STARBORN-1） を実施中。
ADVANCED-2 BCG-Unresponsive
ADVANCED-2 BCG-Naïve
患者投与開始予定（米国）
ランウェイ：〜2027年中盤
対象：BCG-Naïve / BCG-Unresponsive の非筋層浸潤性膀胱がん
投与：膀胱内投与レジメン（用量最適化と拡張 Cohort）
対象：小児 LMs（マクロ/ミクロ嚢胞性）
所見：奏効と安全性の継続評価。Rare Pediatric Disease 指定、EU でOrphan 取得。
対象：経静脈栄養（PN）依存患者のコリン欠乏
設計：シームレス登録試験（2b→3 へ移行可能）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| TARA-002（膀胱内投与） | 高リスクNMIBC（CIS、BCG-Naïve/Unresponsive） | Phase 2（ADVANCED-2） | — | 主に一過性のインフル様症状・膀胱刺激症状が中心。重篤治療関連事象は中間解析で未報告。 | 膀胱内投与。再誘導（Re-induction）で奏効維持率が改善する傾向。 | 中：再発率高・治療選択肢拡大余地大 | BCG-Unresponsiveで任意時点CR 100%、12か月CR 67%。Naïveでも任意時点CR 76%、12か月CR 43%を提示。 |
| TARA-002（LMs, 小児） | 小児リンパ管奇形（巨大嚢胞/混合型） | Phase 2（STARBORN-1） | 米RPDD、EU Orphan | 局所投与後の発熱・疼痛など想定内の反応。初回コホートで概ね良好な忍容性。 | 嚢胞内投与（最大4回、約6週間隔） | 小〜中 | 2025年Q4中間アップデート予定。既存薬OK-432由来で製造同等性を確認済み。 |
| IV Choline Chloride | 長期PN依存患者のコリン欠乏 | Phase 2b/3（THRIVE-3） | 米Orphan、Fast Track | 静注製剤としての全身安全性（TEAE）を主要評価。 ※詳細AESIは試験進行に伴い更新 |
静注補充療法。P2b用量確認（8週）→P3二重盲検（24週）へシームレス移行 | 中 | レジストレーショナル設計。代謝指標・臨床アウトカムで差異証明が焦点。 |
TARA-002（NMIBC）は持続CRと良好な安全性（≥G3なし）を示し、登録デザインに向けた基盤を強化。
IV Choline は Fast Track / Orphan 指定のシームレス登録試験で、Q3 2025 の患者投与開始が直近の実行ポイント。
資金は $145.6M（2025/6/30） とされ、ランウェイは〜2027年中盤見込み。
ADVANCED-2 中間結果（NMIBC）
CR 67%（Unresponsive, 12か月）/ 43%（Naïve, 12か月）を発表。安全性は概ね良好。
THRIVE-3（IV Choline）患者投与開始
米国サイトで登録目的の Phase 2b/3 を開始。EU 多施設展開準備。
BCG-Naïve プログラム方針の更新
FDA との協議結果を反映して開発計画をアップデート。LMs（STARBORN-1）も中間更新。
ADVANCED-2：追加中間解析（学会）
症例積み上げによる耐久性・安全性のアップデートを予定。
登録戦略の具体化
NMIBC と LMs のデータに基づき規制当局と登録パスを協議。
ADVANCED-2 の6か月評価（25例）発表、IR/学会でのデータ拡充。
BCG-Naïve 方針のFDAフォローアップ、STARBORN-1 中間更新、THRIVE-3 登録進捗。
ADVANCED-2 の耐久性データ更新 → 登録設計の明確化、IV Choline 主要解析へ。