承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：pegozafermin（FGF21 アナログ）— MASH（F2–F3）および重度高トリグリセリド血症（sHTG）を対象。
補足：MASH は確証試験 ENLIGHTEN-Fibrosis（P3）、sHTG は ENTRUST（P3） を進行。
トップライン見込み
登録
対象：線維化 F2–F3 の MASH（旧NASH）
デザイン：肝生検ベースの確証試験（52週）
対象：重度高トリグリセリド血症
デザイン：ランダム化・プラセボ対照
所見：線維化改善／MASH消失で有望シグナル
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| pegozafermin（FGF21）— ENLIGHTEN-Fibrosis | MASH（F2–F3） | Phase 3 | EMA PRIME 指定／生検主要評価（線維化改善・MASH消失） | 注射部位反応、消化器系（悪心・下痢等）、脂質・肝酵素の変動モニタリング | 皮下（SC）反復投与：QW / Q2W レジメンを想定。食事・運動療法は継続併用 | 大：脂肪性肝疾患の中心適応 | 確証試験で P2b（ENLIVEN）の再現性が鍵。 生検エンドポイント到達と被験者リテンションに留意。 |
| pegozafermin（FGF21）— ENTRUST | 重度高トリグリセリド血症（sHTG） | Phase 3 | —（主要評価：TG 低下率、安全性） | 注射部位反応、消化器系事象、脂質プロファイルの急速変動に伴う安全性 | SC 反復投与（QW 中心想定）。 標準治療（スタチン／フィブラート／ω-3）との併用最適化 |
中〜大：高TG治療の新機序ニーズ | TG 低下の強さと安全性プロファイルが承認パスの肝。 2026年Q3–Q4 トップライン予定。 |
| pegozafermin — ENLIVEN | MASH（探索） | Phase 2b（完了） | —（P3設計の根拠データ） | 概ね良好な忍容性：消化器系／注射部位反応のモニタリング | SC QW / Q2W レジメンで有効性シグナル確認済 | P3設計の根拠データ | 線維化改善／MASH消失のシグナルを確認。 P3での再現が価値ドライバー。 |
MASH は確証（生検）エンドポイントの達成と登録スピードが肝。sHTG は TG 低下という“代替”エンドポイントでの承認パスが描きやすく、先行上市の起点になり得ます。資金面は Q2 2025 時点で $685.9M を確保し、少なくとも 2027 年までのランウェイを会社が見込んでいます。
| 日付（Q表記） | フェーズ / イベント | 内容 | 所要期間（該当） |
|---|---|---|---|
| 2019年Q2 | Phase 1（SAD/MAD）トップライン | 健康成人で安全性・薬力学を確認。脂質/肝関連バイオマーカーに良好な変化。 | — |
| 2019年Q3 | Phase 1b/2a 開始 | NAFLD/NASH高リスク患者で QW/Q2W皮下注 の無作為化試験を開始（12–20週）。 | — |
| 2021年Q2 | Phase 1b/2a 学術報告 | MRI-PDFF で肝脂肪低下などのPoCシグナルを報告。 | — |
| 2022年Q4 | Phase 1b/2a 最終更新 | 12週/20週レジメンの有効性・安全性を最終整理。 | — |
| 2022年Q2 | Phase 2（SHTG：ENTRIGUE）トップライン | 8週でトリグリセリド有意低下。安全性良好。 | PoC → Ph3開始（SHTG） 約11か月 |
| 2023年Q2 | Phase 3 開始（SHTG：ENTRUST） | 主要：26週TG変化／副次：52週安全性。登録を本格化。 | — |
| 2023年Q1 | Phase 2b（MASH：ENLIVEN）トップライン | 24週でNASH解消/線維化改善の主要組織評価を達成（30mg QW／44mg Q2W）。 | TL → Ph3開始（MASH） 約12か月 |
| 2023年Q4 | ENLIVEN 査読/長期更新 | NEJM掲載（24週）。同QにWeek48更新で有効性持続と安全性を確認。 | — |
| 2023年Q4 | Phase 3 設計整合（MASH：ENLIGHTEN） | ENLIGHTEN-Fibrosis（F2–F3）/ ENLIGHTEN-Cirrhosis（F4）の2本立てで当局と整合。 | 整合 → Ph3開始（Fibrosis） 約3か月 |
| 2024年Q1 | Phase 3 開始（MASH：ENLIGHTEN-Fibrosis） | F2–F3対象。組織学的主要部トップラインは2027年Q1–Q2想定（その後アウトカム継続）。 | — |
| 2024年Q2 | Phase 3 開始（MASH：ENLIGHTEN-Cirrhosis） | 代償性肝硬変（F4）対象。主要読出しは2028年想定。 | — |
| 2025年9月18日 | Roche による買収合意 | 現金$14.50/株＋CVR 最大$6.00/株（合計最大$20.50/株、最大約$3.5B）。クロージング見込み：2025年Q4（規制・株主承認等が条件）。 | — |
| 2026年Q1（予定） | ENTRUST（SHTG）トップライン | 当初2025年後半予定 → 最新計画で2026年Q1に後ろ倒し。 | — |
Phase 1（健康成人 SAD/MAD）トップライン
pegozafermin（BIO89-100）で安全性と薬力学を確認（脂質・肝関連BMに良好な変化）。
Phase 1b/2a（NAFLD/NASH高リスク）開始
皮下注 QW / Q2W 多施設二重盲検。12–20週で用量探索と初期PoCを取得（MRI-PDFFで肝脂肪低下）。
Phase 1b/2a 中間/学術報告
MRI-PDFF等の主要バイオマーカー改善を学術発表し、臨床PoCを補強。
Phase 1b/2a 最終更新
12週/20週レジメンの有効性・安全性を最終整理。→ Ph2/2b への移行根拠を確立。
Phase 2（SHTG：ENTRIGUE）トップライン
8週でトリグリセリド有意低下。安全性良好。所要：PoC→Ph3（SHTG）開始まで約11か月。
Phase 3（SHTG：ENTRUST）開始
主要：26週TG変化、副次：52週安全性ほか。登録加速。
Phase 2b（MASH：ENLIVEN）トップライン
24週でNASH解消/線維化改善の主要組織評価を達成（30mg QW / 44mg Q2W）。
ENLIVEN 査読/長期更新
NEJM掲載（24週）。同Q内にWeek48更新で有効性持続と安全性を確認。
Phase 3 設計整合（ENLIGHTEN プログラム）
ENLIGHTEN-Fibrosis（F2–F3）/ ENLIGHTEN-Cirrhosis（F4）の二本立てで当局と整合。所要：設計整合→開始 約3か月。
Phase 3（MASH：ENLIGHTEN-Fibrosis）開始
F2–F3を対象。組織学的主要部のトップラインは2027年前半見込み（その後アウトカム継続）。
所要：ENLIVEN TL（2023年Q1）→開始（2024年Q1）＝約12か月
Phase 3（MASH：ENLIGHTEN-Cirrhosis）開始
代償性肝硬変（F4）を対象。主要読出しは2028年想定。
Roche による買収合意
現金$14.50/株＋CVR 最大$6.00/株（合計最大$20.50/株、最大約$3.5B）。クロージング見込み：2025年Q4（規制・株主承認等が条件）。
ENTRUST（SHTG）トップライン予定
当初2025年後半→最新計画で2026年Q1に後ろ倒し。
MASH P3 登録推進／sHTG P3 フォロー
ENLIGHTEN-Fibrosis の登録最適化、ENTRUST は運用 KPI（脱落率・併用薬）を管理。
ENTRUST トップライン
有効性・安全性およびサブグループ解析を踏まえ、承認戦略（先行申請の可否）を具体化。
MASH P3 主要解析 → 規制対話
ENLIGHTEN-Fibrosis の主要読出しに到達次第、FDA/EMA と申請方針を協議。
ENLIGHTEN-Fibrosis 登録進捗、ENTRUST の運用アップデート、PRIME を活用した規制当局との協議
ENTRUST トップライン（2026年Q3–Q4）→ 承認パスの具体化
ENLIGHTEN-Fibrosis 主要解析 → NDA/BLA 可否の判断