「DNTH103」は作用機序と投与形態の汎用性があるため、試験に成功し続ければ神経免疫領域でフランチャイズ化（多適応展開）する素地は十分あります。
「DNTH103」は古典経路C1sの活性型を選択的に抑えるので、補体古典経路が関与する神経免疫疾患では横展開の “理屈” が立ちやすい。皮下・隔週（Q2W）・自己投与は、既存治療（点滴IVIG・頻回注）に対して利便性の差別化になり、適応拡大後の受け入れやすさに寄与。
①（最初の）適応で承認 → ②次の適応で登録試験成功 → ③さらに隣接適応…という段階的なラベル拡大。初期適応で得た用量・安全性・バイオマーカーの知見が次適応の設計短縮に効く（同系統の評価項目やエンドポイントが使えると有利）。
自己注・在宅運用の指導体制や供給チェーンを横展開しやすい。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：DNTH103（claseprubart：古典経路C1s“活性型”選択的阻害mAb）— 自己投与可能な皮下投与・隔週（Q2W）を志向。
補足：同一抗体を軸に gMG（P2）／CIDP（P3）／MMN（P2） の3適応で並行開発中。
トップライン予定
登録試験 進行中
（皮下・自己投与）
(会社開示)
対象：全身型重症筋無力症（AChR+）
投与：DNTH103 皮下 Q2W（プラセボ対照・二重盲検）
対象：慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（CIDP）
投与：DNTH103 皮下 Q2W（無作為化撤回デザイン：二部構成）
対象：多巣性運動ニューロパチー（MMN）
投与：DNTH103 皮下 Q2W（二重盲検）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| DNTH103（claseprubart, C1s活性型阻害） | gMG（AChR+） | Phase 2 | P2探索：用量探索＋有効性指標（MG-ADL/QMG/PRO）でシグナル確認 | 侵襲性細菌感染リスク（髄膜炎菌/肺炎球菌/インフルエンザ菌）、ワクチン接種要、過敏反応、注射部位反応、投与中断時の再燃管理 | 皮下（SC）維持投与（Q2–4W想定）／ステロイド・AChEI・他生物学的製剤からのスイッチや併用最適化を検討 | 中〜大：gMGの前治療ライン拡大余地 | FcRn/C5領域が混雑。少回数SC・古典経路選択で差別化し費用対効果を示せれば評価。P2トップライン（2025年Q3）の一貫性が鍵 |
| DNTH103（claseprubart, C1s活性型阻害） | CIDP | Phase 3 | 無作為化撤回デザイン（IVIg依存集団）／単一P3→BLA志向 | 上記に同じ＋長期抑制下の感染モニタリング（予防抗菌の運用含む） | IVIgからのスイッチ→維持を想定。SC Q2–4W／他免疫抑制薬は症状に応じて減量 | 中：免疫グロブリン依存の置換需要 | IVIg代替の経済性が明確ならペイヤー受容性高。実臨床での再発抑制・入院減が示せると評価拡大 |
| DNTH103（claseprubart, C1s活性型阻害） | MMN | Phase 2 | 探索的P2（IVIgスパリング／再発抑制指標） | 上記に同じ（希少集団ゆえ個別の感染リスク教育が重要） | 単剤開始→反応に応じIVIg漸減。SC維持（Q2–4W想定） | 小〜中：希少だが高未充足 | 迅速PoCが出ればオーファン価値。小規模でも高価格容認余地、KOL支持を取りやすい領域 |
DNTH103 は古典経路C1sの“活性型”選択的阻害に特化し、皮下Q2W・自己投与という利便性を併せ持つのが差別化点。短期は gMG P2、中期は CIDP P3のPart A中間（2026年Q3–Q4） が企業価値の主要トリガー。MMN P2 も同時並行で、神経免疫領域の“フランチャイズ化”を狙う。
First-in-Human 開始：最初の被験者に投与
ニュージーランドでPhase 1（SAD/MAD）を開始、初回被験者投与を実施。
Phase 1 トップライン（HV）を公表
健康成人SAD/MADで強力な古典経路阻害と延長半減期、良好な忍容性を確認。皮下投与でのQ2W自己投与ポテンシャルを示唆。
AAN 2024：gMGモデルでの神経伝達改善を報告（前臨床）
前臨床gMGモデルで神経筋接合部の伝達改善を確認、gMG臨床開発の妥当性を補強。
MMN向け Ph2 のFDA承認（INDクリア）
多巣性運動ニューロパチー（MMN）でのPh2試験開始許可をFDAが承認（神経筋フランチャイズ拡張）。※gMGとは別適応。
EAN 2024 でポスター2演題を発表
DNTH103の補体古典経路（C1s）選択阻害に関する臨床前/初期臨床データを提示。
AANEM 2024 で「DNTH103」のポスター発表
gMGでの差別化プロファイル（長半減期、皮下Q2W自己投与など）に関するポスター2演題を公開。
Ph2「MaGic」（gMG）登録完了
アセチルコリン受容体抗体陽性gMGを対象とする無作為化・二重盲検・プラセボ対照のPh2で登録完了、トップライン時期を公表。
「DNTH103」Ph2 トップラインデータを発表
Claseprubart（DNTH103）のクラス最高プロファイルの可能性を裏付ける、全般性重症筋無力症を対象とした第2相MaGic試験の良好なデータを発表
2億5,100万ドルの引受公募増資の価格決定を発表
普通株式1,112,121株を上限として購入できる新株予約権を、新株予約権1個あたりの公募価格32.999ドルで事前に付与することを発表した。
gMG P2（MaGic） 登録完了
AChR+ gMG での二重盲検試験、トップライン準備へ。
gMG P2 トップライン
有効性・安全性の手応えを踏まえライン/併用戦略を具体化。
CIDP P3 リクルート継続
CAPTIVATE（二部構成・無作為化撤回）で登録を進行。
CIDP P3 中間（Responder）／MMN P2 トップライン
単一P3でのBLA申請を見据えた重要イベント期。
申請設計・拡大型判断
CIDPの申請準備、gMG/MMNの拡大型や追加試験設計を決定。
gMG P2（MaGic）トップライン、CIDP P3 登録の進捗アップデート、MMN P2 の運用状況。
CIDP P3 中間（Responder, 2026年Q3–Q4）、MMN P2 トップライン（2026年Q3–Q4）。
CIDP のBLA設計・当局対話、gMG/MMN の拡大型・登録パス明確化。