2025年Q3決算が好調
2025年Q3決算で「OJEMDA」の売上が伸びて通期ガイダンスも上方修正。処方と新規導入が四半期ベースでしっかり増加。会社が決算で明言しているのは以下の3つのポイントです。
・売上・処方とも過去最高の四半期
Q3のOJEMDA売上は $38.5M（前四半期比+15%）、四半期の処方数（TRx）は 1,256件（前四半期比+18%）。新規患者開始も +19% と増加しました。これがそのまま売上を押し上げています。
・需要の底堅さを背景にガイダンス上方修正
年初来（Q3まで）の米国OJEMDA売上が $102.6M に達し、通期売上見通しを$145–150Mへ引き上げ。会社は「基礎需要の強さ」を根拠に挙げています。
・データで処方者の確信が強まっている
Q3の新規導入増（+19%）は、FIREFLY-1の2年追跡データが後押しになったと会社が説明。さらに3年追跡データを 11/23 のSNOで口頭発表予定で、継続的なデータ更新が採用を促しています。
補足的には、NCCNで成人BRAF変異グリオーマに対する推奨（Category 2a）に追加されたこともアカデミック／臨床現場での認知・信頼醸成に寄与（適応は小児pLGGですが、薬剤自体への評価が高まる材料）と会社は示しています。
要するに、（1）処方数・新規導入の加速＝実需、（2）耐久性データの積み上げ＝処方者の自信、（3）ガイダンス上方修正＝それらの定量的反映、の三拍子で今季の数字が良化し、通期見通しも引き上げられた、という構図です。
承認済み製品：OJEMDA™（tovorafenib, DAY101）
適応：BRAF 異常（融合・再配列または V600 変異）を有する 再発／難治の小児低悪性度神経膠腫（pLGG） に対し 迅速承認（2024/4/23）。継続承認は確認試験での有益性検証が条件。
主力候補（開発中）：DAY301（PTK7標的 ADC, トポイソメラーゼI系ペイロード）。成人進行固形がんで P1（用量漸増/拡大）実施中。
対象：再発／難治の小児 pLGG
特長：Type II pan-RAF 阻害薬（BRAF V600／野生型BRAF／CRAF を阻害）、脳移行性の経口剤
デザイン：標準化学療法 vs tovorafenib 単剤の国際無作為化第3相
目的：迅速承認の確認試験（完全承認に向けたエビデンス確立）
対象：成人進行固形腫瘍（用量漸増／拡大）
構成：ヒト化 PTK7 抗体 + エグザテカン系ペイロード（Topo-I）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| OJEMDA™（tovorafenib, DAY101） | 再発／難治 pLGG（BRAF 異常） | 承認済み | 迅速承認（2024/4/23）。確認試験（P3）で継続承認の可否を判断 | 皮膚関連（発疹・乾燥・色素変化）、 肝酵素/CK上昇、消化器症状（悪心・下痢）等のモニタ |
経口QW単剤を基本。既治療後ラインでの使用。 併用は試験ベースで選択的に検討 |
中〜大：小児脳腫瘍の希少市場だが高いアンメット | 商業化進展：Q3’25売上 $38.5M（Q/Q +15%）、 通期ガイダンス$145–150M（2025）に上方修正。 |
| tovorafenib（FIREFLY-2 / LOGGIC） | 一次治療 pLGG | Phase 3 | 迅速承認の確認試験（無作為化P3） | 上記に同じ（皮膚/肝酵素/CK/消化器の継続監視） | 経口QW単剤を前提。標準療法に対する優越/非劣性を検証 | 中〜大：一次治療での浸透が鍵 | 登録完了1H 2026見込み。主要評価解析→完全承認申請へ。 |
| DAY301（PTK7 標的 ADC） | 成人進行固形腫瘍 | Phase 1 | FIH 3+3用量漸増→拡大コホートで腫瘍種別探索 | Topo-I ADCクラス：骨髄抑制（好中球減少）、 消化器（悪心・下痢・口内炎）、肝酵素上昇、 間質性肺疾患/肺炎リスクのモニタ |
IV投与。Q3W/Q4Wなど低頻度レジメンを探索。 腫瘍種別で単剤→併用展開を検討 |
大：Topo-I ADCクラスの拡張余地 | RP2D決定後に腫瘍種別拡大・登録的試験を視野。 |
OJEMDA は Type II pan-RAF 阻害薬として脳移行性と有効性が評価され、再発／難治 pLGG で迅速承認を取得。
FIREFLY-2（一次治療 P3）は迅速承認の確認試験であり、登録完了（1H 2026見込み）→追跡終了→主要評価解析の流れで完全承認の可否が左右されます。
商業面では Q3’25 売上 $38.5M、TRx 1,256、通期ガイダンス$145–150Mへ上方修正と、需要の底堅さを示しました。
OJEMDA 迅速承認（再発／難治 pLGG）
FIREFLY-1（P2）を根拠に迅速承認。確認試験（P3）が継続承認の条件。
商業化進捗アップデート
売上 $38.5M（Q/Q +15%）、TRx 1,256（Q/Q +18%）、通期ガイダンスを $145–150M へ上方修正。
FIREFLY-1：3年追跡データ
長期有効性・安全性の成熟データを外部発表予定。
FIREFLY-2 登録完了（一次治療 pLGG）
追跡完了→主要評価解析→完全承認申請の土台に。
完全承認（sNDA）申請の可能性
P3 成功を前提に、継続承認から完全承認へ移行を目指す。
FIREFLY-1 の3年追跡データ更新、DAY301-001 の初期安全性・有効性シグナル
FIREFLY-2登録完了（一次治療 pLGG）。その後の追跡・主要評価解析の見通し明確化
FIREFLY-2 結果に基づく完全承認（sNDA）の可否、DAY301 の RP2D 決定と腫瘍種拡大