近年FDA承認された新薬、買収された新薬の市場規模を比較
| 企業 | 品目 | 主対象 | FDA承認日 | 市場規模 | 価格観 | 今後の決め手 | 市場評価 | 買収 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PGEN | PAPZIMEOS（zopapogene imadenovec-drba） | 再発性呼吸器乳頭腫症（RRP／成人） | 2025年8月14日 | 成人RRP：約2.7万人（米） | オーファン免疫療法：WAC $57,642／回（ラベルは12週で4回→初回コース概算 ~$230k） | 実臨床での手術回数削減データの蓄積・保険償還浸透・投与センター整備・適応拡大（例：小児） | ニッチ（希少疾患の初承認薬） | 未買収 |
| VSTM | Avmapki Fakzynja Co-Pack（avutometinib + defactinib） | LGSOC（KRAS変異） | 2025年5月8日 | 米：6,000–8,000人、世界：約80,000人 | 非公開 | Ph3（RAMP-301）読出し、PDAC等への展開 | メジャー候補（がん領域、適応拡大余地あり） | 未買収 |
| CBAY | Livdelzi（seladelpar） | PBC（原発性胆汁性胆管炎） | 2024年8月14日 | PBC市場はニッチだが高収益ポテンシャル | $12,606/月（30日分） | 商業立ち上げ、償還確立 | ニッチ（肝胆道の希少領域） | 2024年2月12日 $32.50/株（総額約$4.3B） 買収企業：Gilead |
| SRPT | ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl） | デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） | 2023年6月22日（加速承認） 2024年6月20日（フル承認：4歳以上に拡大） |
DMD患者：約1.2万人（米、推定）。 適応拡大で数千人規模に |
一回投与型遺伝子治療：約$3.2M／回（世界最高水準） | 長期有効性データの確立、死亡例など安全性監視、適応年齢拡大（小児→成人） | メジャー（遺伝子治療のフラッグシップ） | 未買収 |
| XFOR | XOLREMDI | WHIM症候群 | 2024年4月29日 | 米：患者数<1,000人、理論TAM <$0.5B/年 | $372k–$496k/年 | CN適応（Ph3 4WARD）、診断率向上 | 超ニッチ（極めて稀少疾患） | 未買収 |
| DAWN | OJEMDA（tovorafenib） | 再発/難治 pLGG（小児神経膠腫） | 2024年4月23日 | 米：pLGG 1,000–1,600/年 × BRAF陽性 → 中型ニッチ | 公表なし | Ph3（FIREFLY-2）進捗、Ipsen提携 | ニッチ（小児腫瘍の稀少BRAF変化） | 未買収 |
| IOVA | Amtagvi（TIL療法） | 悪性黒色腫 | 2024年2月 | 米：メラノーマ市場 $3B超 | 高額細胞療法（数十万ドル水準） | 適応拡大（NSCLCなど）、商業化スケールアップ | メジャー（がん免疫療法、拡大余地大） | 未買収 |
| HRTX | ZYNRELEF / APONVIE | 術後疼痛／PONV | ZYNRELEF: 2021年5月（適応拡大2024年1月） APONVIE: 2022年9月 |
ZYNRELEF：対象手技 1,300–1,700万件（米） APONVIE：PONV市場 $2.1B→$3.0B（2029） |
病院フォーミュラリ価格 | 病院導入率拡大、経済性訴求、政策追い風 | メジャー（外科・病院処置領域） | 未買収 |
| IMGN | Elahere（mirvetuximab soravtansine） | 白金抵抗性卵巣がん（ADC） | 2022年11月（加速承認） | 卵巣がん全体で年間2万人以上（米） | ADC薬価水準（高額） | 適応拡大（FRα高発現腫瘍）、AbbVie買収後の展開 | メジャー（ADC市場、卵巣がん） | 2023年11月10日 $31/株（総額約$10.1B） 買収企業：AbbVie |
| YMAB | DANYELZA（naxitamab-gqgk） | 高リスク神経芽腫（再発／難治、小児） | 2020年11月25日 | 小児神経芽腫：約800人／年（米）、更に再発・難治症例はその一部 | 高額抗体療法 | 適応拡大（例：骨肉腫）、海外販売（例：日本でのノーベルファーマとの提携） | ニッチ（小児希少がん領域） |
2025年8月5日締結 $8.60／株（全額現金、プレミアム105％） 買収企業：SERB Pharmaceuticals 売却完了時期：2025年Q4予定 |
未承認で買収された新薬の比較表
企業
品目
主対象
FDA承認日
市場規模
価格観
今後の決め手
市場評価
買収
TRML
TOUR006（抗IL-6）
ASCVD（CKD併存・hsCRP高値の高炎症リスク成人）
Phase 2（TRANQUILITY：トップライン陽性）
特大：二次予防層中心に対象広い
生物学的製剤（低頻度SC：Q4W/Q12Wで高薬価想定）
アウトカム設計とアドヒアランス優位が鍵／感染症・肝酵素↑・脂質↑・まれに好中球減少
メジャー候補（心血管炎症）
自社開発（買収なし）。無作為化PBO対照・低頻度SCレジメンを検証。
2025年Q4：P3設計アップデート予定
RGLS
farabursen
ADPKD（常染色体優性多発性嚢胞腎）
未承認（Phase 3準備中）
米：約14万人推定（ADPKD全体）
未公開
Ph3進捗、Novartis統合下での開発スピード
ニッチ（腎疾患だが対象は比較的大きめ）
2025年7月
$8.50/株（総額約$1.1B）
買収企業：Novartis
VIGL
VG-3927（経口TREM2アゴニスト）
神経変性疾患（アルツハイマー病、ALSPなど）
未承認（Ph1/2進行中）
アルツハイマー病市場は数百億ドル規模、希少疾患ALSPは数千人規模
神経領域薬価水準（中～高額、慢性投与）
初期臨床での安全性・バイオマーカー有効性、アルツハイマー適応拡大、希少疾患での早期承認戦略
メジャー候補（神経変性疾患）
2025年5月21日発表
$8/株＋最大$2/株CVR（総額最大約$470M）
買収企業：Sanofi
MORF
MORF-057（経口α4β7インテグリン阻害）
潰瘍性大腸炎／Crohn病
未承認（買収時点）
IBD市場は大規模（経口で普及余地）
経口小分子（中〜高）
Ph2/3での有効性・安全性、経口のアドヒアランス
メジャー候補（消化器）
2024年7月8日発表／8月15日完了
$57/株（総額約$3.2B）
買収企業：Eli Lilly
FUSN
FPI-2265（225Ac-PSMA 放射性医薬）
mCRPC（既治療PSMA陽性）
未承認（Phase 2/3レジストレーショナル進行）
前立腺がん大規模（Pluvicto前後で治療選択肢拡張）
未公開
Phase 2/3結果、製造スケール、統合後の商業体制
メジャー候補（放射性医薬×腫瘍）
2024年6月4日
$21/株 + 最大$3 CVR
買収企業：AstraZeneca
REDX
zelasudil（RXC007、ROCK2阻害剤）
IPF（特発性肺線維症）
未承認（Phase 2a完了）
希少線維症領域、アンメット高い
未公開
Phase 2b設計、パートナーシップ戦略
ニッチ（希少線維症）
2024年4月
買収額：非公開
買収企業：Jounce/Zodiac合併後にJazzが統合
AMAM
ARX517（PSMA標的ADC）
mCRPC（進行去勢抵抗性前立腺がん）
未承認（Phase 1/2進行中、Fast Track指定）
前立腺がん市場は大規模
未公開
APEX-01データ更新、登録戦略の明確化
メジャー候補（腫瘍領域）
2024年1月8日
$28/株（総額約$2B）
買収企業：Johnson & Johnson
RYZB
RYZ101（225Ac-DOTATATE）
神経内分泌腫瘍（SSTR2陽性）
未承認（買収時点）
対象は中規模だが治療単価は高水準
放射性医薬（高額）
登録試験・製造体制・同系RLTとの差別化
メジャー候補（放射性医薬）
2023年12月26日発表
$62.50/株（総額約$4.1B）
買収企業：Bristol Myers Squibb
KRTX
KarXT（xanomeline-trospium）
統合失調症
未承認（買収発表時点）
精神科は大規模（新機序ニーズ高）
中〜高（非遺伝子治療）
承認可否・実臨床アウトカム、適応拡大
メジャー候補（神経）
2023年12月22日発表／2024年3月18日完了
$330/株（総額約$14.0B）
買収企業：Bristol Myers Squibb
ICVX
IVX-A12（RSV/hMPV 二価VLPワクチン）
高齢者RSV／hMPV予防
未承認（買収時点）
成人RSVワクチン市場拡大中
ワクチン相場（中〜高）
後期試験・差別化（併用二価）と供給体制
メジャー候補（ワクチン）
2023年12月12日発表／2024年2月19日完了
$15/株＋最大$5/株CVR（最大$1.1B）
買収企業：AstraZeneca
DICE
経口IL-17阻害薬（パイプライン）
乾癬・乾癬性疾患 等
未承認（買収時点）
免疫・皮膚科は大規模（経口で普及余地）
経口小分子（中〜高）
Ph2/3データでのBiologics同等性、長期安全性
メジャー候補（免疫）
2023年6月20日発表／8月8日完了
$48/株（総額約$2.4B）
買収企業：Eli Lilly
KDNY
atrasentan／zigakibart
IgA腎症（IgAN）
未承認（買収時点）
希少腎疾患だが診断進展で拡大
腎領域バイオ医薬（高額）
Ph3結果・腎アウトカム・早期承認戦略
ニッチ（腎希少疾患）
2023年6月12日発表／8月11日完了
$40/株＋最大$4/株CVR（最大約$3.5B）
買収企業：Novartis
RXDX
PRA023（MK-7240）
潰瘍性大腸炎／Crohn病
未承認（買収時点）
IBD市場は大規模（生物学的製剤中心）
生物学的製剤（高額）
Ph3成否、競合との差別化、安全性
メジャー候補（免疫）
2023年4月16日発表／6月16日完了
$200/株（総額約$10.8B）
買収企業：Merck
未承認・未買収で、買収期待の高い新薬
企業
品目
主対象
FDA承認日
市場規模
価格観
今後の決め手
市場評価
買収
ABVX
obefazimod（ABX464）
潰瘍性大腸炎（UC）
未承認（Ph3進行中、欧州・米国で開発）
IBD市場は大規模（UC＋Crohn合算で数百億ドル規模）
経口小分子（バイオ製剤より安価だが慢性投与で収益性高）
Ph3成功の可否、長期安全性、競合（JAK阻害薬・生物学的製剤）との差別化
メジャー候補（消化器／IBD）
未買収（買収期待高：大手消化器領域企業による関心）
CDTX
rezafungin（抗真菌薬、FDA承認は提携先）
＋抗ウイルス薬（インフルエンザ・COVID・RSV向け Cloudbreak®プラットフォーム）
侵襲性真菌感染症、ウイルス感染症
rezafungin：FDA承認済（2023年、提携先Melinta）
CDTX自身は未商業化
真菌症市場は中規模（耐性菌増で需要拡大）、呼吸器ウイルス市場は大規模
抗感染症薬は薬価は中程度だが、耐性菌領域では高収益化余地
提携拡大（Mundipharma、Melinta等）、ウイルス系候補の臨床進展
ニッチ〜メジャー（感染症）
未買収（買収期待：抗感染症領域を強化する製薬企業）
開発段階の注目の新薬比較
企業
品目
主対象
FDA承認日
市場規模
価格観
今後の決め手
市場評価
買収
CRVO
neflamapimod（経口p38α MAPK阻害薬）
レビー小体型認知症（DLB）、神経変性疾患
未承認（Ph2b良好データ → Ph3準備中）
DLBは米国で約10万人以上、認知症領域は数百億ドル規模
中価格帯（経口小分子、慢性投与）
Ph3試験設計・開始、臨床的有効性の再現、認知症領域での差別化
メジャー候補（神経変性疾患）
未買収（買収期待：認知症ポートフォリオ拡大を狙う大手に注目されやすい）
LRMR
nomlabofusp（CTP-1412、フリードライヒ失調症治療）
Friedreich’s Ataxia（FA、希少神経疾患）
未承認（Ph2進行中、Q4/2024 interim結果→Q4/2025 pivotal進展見込み）
FA患者：約5,000人（米）、希少疾患でアンメット高
希少疾患向け遺伝子融合タンパク療法（高額：$200k～/年想定）
25mg/50mg用量データ、長期安全性、BLA申請に向けたFDA協議
ニッチ（希少神経疾患だがアンメット高）
未買収（買収期待：希少疾患に強い製薬/バイオによる関心）
KURA
ziftomenib（KO-539、menin阻害薬）
急性骨髄性白血病（AML：NPM1変異／KMT2A再構成）
未承認（現在 Ph2 registrational 試験進行中）
AML全体は米で約2万人/年、新規適応サブセットは数千人規模
標的腫瘍薬（中〜高額水準想定）
registrational試験の有効性・安全性、競合menin阻害薬（SNDX revumenibなど）との差別化
メジャー候補（精密腫瘍学／白血病）
未買収（買収期待：血液がんに強い大手が関心）
GHRS
GH001（吸入型5-MeO-DMT）
難治性うつ病（TRD）
未承認（Ph2b完了、Ph3準備中）
TRDは米だけで約250万人、抗うつ薬市場は数百億ドル規模
精神科薬水準（中程度、だが短時間投与で付加価値高）
Ph3設計と実行、規制当局の姿勢（精神活性薬の承認ハードル）、競合（COMPASS, ATAIなど）との差別化
メジャー候補（精神科・サイケデリクス）
未買収（買収期待：大手が精神科領域再参入する契機）
TSHA
TSHA-102（AAV遺伝子治療）
Rett症候群（小児希少神経疾患）
未承認（Ph1/2進行中、FDA RMAT指定取得済）
Rett症候群：約1万人（米）、世界全体で数万人規模
一回投与型遺伝子治療（高額、$2M〜$3M級想定）
初期安全性・有効性データ、長期追跡結果、適応拡大（CDKL5欠損症など）
ニッチ（希少神経疾患）
未買収（買収期待：希少疾患×遺伝子治療に強い製薬による関心）
JANX
JANX007（TRACTr：PSMA標的T細胞リクルーター）
前立腺がん（mCRPC）
未承認（Phase 1進行中）
mCRPC市場は米で数万人規模、PSMA標的薬の開発競争が加速
バイオロジクス価格水準（中〜高額）
初期臨床での耐性回避・安全性、競合PSMA薬との差別化
メジャー候補（免疫腫瘍／PSMA市場）
未買収（買収期待：前立腺がんポートフォリオ強化を狙う大手）
CTMX
CX-2051（条件付きADC：CD71標的）
大腸がん（CRC）、非小細胞肺がん（NSCLC）など固形がん
未承認（Phase 1進行中）
対象患者は米で数万人規模（複数固形がん適応で拡大余地大）
ADC薬価水準（高額）
初期安全性・有効性シグナル、差別化（毒性プロファイルと選択性）
メジャー候補（次世代ADC）
未買収（買収期待：ADC領域強化を狙う大手による関心）
Precigen の「Papzimeos（PRGN-2012）」
| 企業 | 品目 | 主対象 | FDA承認日 | 市場規模 | 価格観 | 今後の決め手 | 市場評価 | 買収 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| TRML | TOUR006（抗IL-6） | ASCVD（CKD併存・hsCRP高値の高炎症リスク成人） | Phase 2（TRANQUILITY：トップライン陽性） | 特大：二次予防層中心に対象広い | 生物学的製剤（低頻度SC：Q4W/Q12Wで高薬価想定） | アウトカム設計とアドヒアランス優位が鍵／感染症・肝酵素↑・脂質↑・まれに好中球減少 | メジャー候補（心血管炎症） | 自社開発（買収なし）。無作為化PBO対照・低頻度SCレジメンを検証。 2025年Q4：P3設計アップデート予定 |
| RGLS | farabursen | ADPKD（常染色体優性多発性嚢胞腎） | 未承認（Phase 3準備中） | 米：約14万人推定（ADPKD全体） | 未公開 | Ph3進捗、Novartis統合下での開発スピード | ニッチ（腎疾患だが対象は比較的大きめ） | 2025年7月 $8.50/株（総額約$1.1B） 買収企業：Novartis |
| VIGL | VG-3927（経口TREM2アゴニスト） | 神経変性疾患（アルツハイマー病、ALSPなど） | 未承認（Ph1/2進行中） | アルツハイマー病市場は数百億ドル規模、希少疾患ALSPは数千人規模 | 神経領域薬価水準（中～高額、慢性投与） | 初期臨床での安全性・バイオマーカー有効性、アルツハイマー適応拡大、希少疾患での早期承認戦略 | メジャー候補（神経変性疾患） | 2025年5月21日発表 $8/株＋最大$2/株CVR（総額最大約$470M） 買収企業：Sanofi |
| MORF | MORF-057（経口α4β7インテグリン阻害） | 潰瘍性大腸炎／Crohn病 | 未承認（買収時点） | IBD市場は大規模（経口で普及余地） | 経口小分子（中〜高） | Ph2/3での有効性・安全性、経口のアドヒアランス | メジャー候補（消化器） | 2024年7月8日発表／8月15日完了 $57/株（総額約$3.2B） 買収企業：Eli Lilly |
| FUSN | FPI-2265（225Ac-PSMA 放射性医薬） | mCRPC（既治療PSMA陽性） | 未承認（Phase 2/3レジストレーショナル進行） | 前立腺がん大規模（Pluvicto前後で治療選択肢拡張） | 未公開 | Phase 2/3結果、製造スケール、統合後の商業体制 | メジャー候補（放射性医薬×腫瘍） | 2024年6月4日 $21/株 + 最大$3 CVR 買収企業：AstraZeneca |
| REDX | zelasudil（RXC007、ROCK2阻害剤） | IPF（特発性肺線維症） | 未承認（Phase 2a完了） | 希少線維症領域、アンメット高い | 未公開 | Phase 2b設計、パートナーシップ戦略 | ニッチ（希少線維症） | 2024年4月 買収額：非公開 買収企業：Jounce/Zodiac合併後にJazzが統合 |
| AMAM | ARX517（PSMA標的ADC） | mCRPC（進行去勢抵抗性前立腺がん） | 未承認（Phase 1/2進行中、Fast Track指定） | 前立腺がん市場は大規模 | 未公開 | APEX-01データ更新、登録戦略の明確化 | メジャー候補（腫瘍領域） | 2024年1月8日 $28/株（総額約$2B） 買収企業：Johnson & Johnson |
| RYZB | RYZ101（225Ac-DOTATATE） | 神経内分泌腫瘍（SSTR2陽性） | 未承認（買収時点） | 対象は中規模だが治療単価は高水準 | 放射性医薬（高額） | 登録試験・製造体制・同系RLTとの差別化 | メジャー候補（放射性医薬） | 2023年12月26日発表 $62.50/株（総額約$4.1B） 買収企業：Bristol Myers Squibb |
| KRTX | KarXT（xanomeline-trospium） | 統合失調症 | 未承認（買収発表時点） | 精神科は大規模（新機序ニーズ高） | 中〜高（非遺伝子治療） | 承認可否・実臨床アウトカム、適応拡大 | メジャー候補（神経） | 2023年12月22日発表／2024年3月18日完了 $330/株（総額約$14.0B） 買収企業：Bristol Myers Squibb |
| ICVX | IVX-A12（RSV/hMPV 二価VLPワクチン） | 高齢者RSV／hMPV予防 | 未承認（買収時点） | 成人RSVワクチン市場拡大中 | ワクチン相場（中〜高） | 後期試験・差別化（併用二価）と供給体制 | メジャー候補（ワクチン） | 2023年12月12日発表／2024年2月19日完了 $15/株＋最大$5/株CVR（最大$1.1B） 買収企業：AstraZeneca |
| DICE | 経口IL-17阻害薬（パイプライン） | 乾癬・乾癬性疾患 等 | 未承認（買収時点） | 免疫・皮膚科は大規模（経口で普及余地） | 経口小分子（中〜高） | Ph2/3データでのBiologics同等性、長期安全性 | メジャー候補（免疫） | 2023年6月20日発表／8月8日完了 $48/株（総額約$2.4B） 買収企業：Eli Lilly |
| KDNY | atrasentan／zigakibart | IgA腎症（IgAN） | 未承認（買収時点） | 希少腎疾患だが診断進展で拡大 | 腎領域バイオ医薬（高額） | Ph3結果・腎アウトカム・早期承認戦略 | ニッチ（腎希少疾患） | 2023年6月12日発表／8月11日完了 $40/株＋最大$4/株CVR（最大約$3.5B） 買収企業：Novartis |
| RXDX | PRA023（MK-7240） | 潰瘍性大腸炎／Crohn病 | 未承認（買収時点） | IBD市場は大規模（生物学的製剤中心） | 生物学的製剤（高額） | Ph3成否、競合との差別化、安全性 | メジャー候補（免疫） | 2023年4月16日発表／6月16日完了 $200/株（総額約$10.8B） 買収企業：Merck |
| 企業 | 品目 | 主対象 | FDA承認日 | 市場規模 | 価格観 | 今後の決め手 | 市場評価 | 買収 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ABVX | obefazimod（ABX464） | 潰瘍性大腸炎（UC） | 未承認（Ph3進行中、欧州・米国で開発） | IBD市場は大規模（UC＋Crohn合算で数百億ドル規模） | 経口小分子（バイオ製剤より安価だが慢性投与で収益性高） | Ph3成功の可否、長期安全性、競合（JAK阻害薬・生物学的製剤）との差別化 | メジャー候補（消化器／IBD） | 未買収（買収期待高：大手消化器領域企業による関心） |
| CDTX | rezafungin（抗真菌薬、FDA承認は提携先） ＋抗ウイルス薬（インフルエンザ・COVID・RSV向け Cloudbreak®プラットフォーム） |
侵襲性真菌感染症、ウイルス感染症 | rezafungin：FDA承認済（2023年、提携先Melinta） CDTX自身は未商業化 |
真菌症市場は中規模（耐性菌増で需要拡大）、呼吸器ウイルス市場は大規模 | 抗感染症薬は薬価は中程度だが、耐性菌領域では高収益化余地 | 提携拡大（Mundipharma、Melinta等）、ウイルス系候補の臨床進展 | ニッチ〜メジャー（感染症） | 未買収（買収期待：抗感染症領域を強化する製薬企業） |
| 企業 | 品目 | 主対象 | FDA承認日 | 市場規模 | 価格観 | 今後の決め手 | 市場評価 | 買収 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CRVO | neflamapimod（経口p38α MAPK阻害薬） | レビー小体型認知症（DLB）、神経変性疾患 | 未承認（Ph2b良好データ → Ph3準備中） | DLBは米国で約10万人以上、認知症領域は数百億ドル規模 | 中価格帯（経口小分子、慢性投与） | Ph3試験設計・開始、臨床的有効性の再現、認知症領域での差別化 | メジャー候補（神経変性疾患） | 未買収（買収期待：認知症ポートフォリオ拡大を狙う大手に注目されやすい） |
| LRMR | nomlabofusp（CTP-1412、フリードライヒ失調症治療） | Friedreich’s Ataxia（FA、希少神経疾患） | 未承認（Ph2進行中、Q4/2024 interim結果→Q4/2025 pivotal進展見込み） | FA患者：約5,000人（米）、希少疾患でアンメット高 | 希少疾患向け遺伝子融合タンパク療法（高額：$200k～/年想定） | 25mg/50mg用量データ、長期安全性、BLA申請に向けたFDA協議 | ニッチ（希少神経疾患だがアンメット高） | 未買収（買収期待：希少疾患に強い製薬/バイオによる関心） |
| KURA | ziftomenib（KO-539、menin阻害薬） | 急性骨髄性白血病（AML：NPM1変異／KMT2A再構成） | 未承認（現在 Ph2 registrational 試験進行中） | AML全体は米で約2万人/年、新規適応サブセットは数千人規模 | 標的腫瘍薬（中〜高額水準想定） | registrational試験の有効性・安全性、競合menin阻害薬（SNDX revumenibなど）との差別化 | メジャー候補（精密腫瘍学／白血病） | 未買収（買収期待：血液がんに強い大手が関心） |
| GHRS | GH001（吸入型5-MeO-DMT） | 難治性うつ病（TRD） | 未承認（Ph2b完了、Ph3準備中） | TRDは米だけで約250万人、抗うつ薬市場は数百億ドル規模 | 精神科薬水準（中程度、だが短時間投与で付加価値高） | Ph3設計と実行、規制当局の姿勢（精神活性薬の承認ハードル）、競合（COMPASS, ATAIなど）との差別化 | メジャー候補（精神科・サイケデリクス） | 未買収（買収期待：大手が精神科領域再参入する契機） |
| TSHA | TSHA-102（AAV遺伝子治療） | Rett症候群（小児希少神経疾患） | 未承認（Ph1/2進行中、FDA RMAT指定取得済） | Rett症候群：約1万人（米）、世界全体で数万人規模 | 一回投与型遺伝子治療（高額、$2M〜$3M級想定） | 初期安全性・有効性データ、長期追跡結果、適応拡大（CDKL5欠損症など） | ニッチ（希少神経疾患） | 未買収（買収期待：希少疾患×遺伝子治療に強い製薬による関心） |
| JANX | JANX007（TRACTr：PSMA標的T細胞リクルーター） | 前立腺がん（mCRPC） | 未承認（Phase 1進行中） | mCRPC市場は米で数万人規模、PSMA標的薬の開発競争が加速 | バイオロジクス価格水準（中〜高額） | 初期臨床での耐性回避・安全性、競合PSMA薬との差別化 | メジャー候補（免疫腫瘍／PSMA市場） | 未買収（買収期待：前立腺がんポートフォリオ強化を狙う大手） |
| CTMX | CX-2051（条件付きADC：CD71標的） | 大腸がん（CRC）、非小細胞肺がん（NSCLC）など固形がん | 未承認（Phase 1進行中） | 対象患者は米で数万人規模（複数固形がん適応で拡大余地大） | ADC薬価水準（高額） | 初期安全性・有効性シグナル、差別化（毒性プロファイルと選択性） | メジャー候補（次世代ADC） | 未買収（買収期待：ADC領域強化を狙う大手による関心） |
2025年8月14日に FDA 承認された、Precigen (PGEN) の「Papzimeos（PRGN-2012）」は、成人の再発性呼吸器乳頭腫症 (RRP) の治療です。
RRP は、HPV（ヒトパピローマウイルス）6型または11型による稀かつ進行性の呼吸器疾患で、気道に良性腫瘍（乳頭腫）が再発しやすく、声の障害や呼吸困難を引き起こし、生命に関わる可能性があります。
承認の背景として FDAは、優先審査（Priority Review）、希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug）、および革新的治療（Breakthrough Therapy）の指定を与えていました。
・対象疾患：
反復性呼吸器乳頭腫症（RRP：Recurrent Respiratory Papillomatosis）。アメリカ国内の成人患者数は 約27,000人 とされています
・ピーク売上予測
J.P. Morgan： “約2.5億ドル（$250M）”の見通し
H.C. Wainwright： “2033年には11億ドル（$1.1B）規模も想定される” とする、より楽観的な予測もあります
アナリストや企業側の立場の見通し
SWOT分析上は、Precigen は RRP向け遺伝子治療「PRGN‑2012」を核とし、FDAに BLA提出済み。今後は商業化に向けた準備が進み、規模を見据えた投資拡大中と報じられています。
商業戦略面では、製造能力の整備やEVERSANAによる販売支援体制など、商用ローンチの準備が進行中という点も確認されています
市場規模のレンジ
| 観点 | 内容 |
|---|---|
| 対象患者数（米国） | 約27,000人 |
| ピーク売上見通し |
・J.P. Morgan：$250M ・H.C. Wainwright：$1.1B（2033年見込み） |
DAWN の「OJEMDA（tovorafenib）」
Day One Biopharmaceuticals の 「OJEMDA（一般名：tovorafenib）」は、小児低悪性度神経膠腫（pLGG, BRAF変化型）を対象に、2024年4月23日付で米国FDAより迅速承認を取得しました。
対象は、再発または難治性の pLGG 患者（生後6か月以上）で、BRAF融合/再構成、あるいはBRAF V600変異 を有する症例です。
本承認は、BRAF再構成を含むpLGGに対する初の全身療法として米国で認められたものであり、小児腫瘍領域における重要な治療選択肢の拡大を意味します。
・患者規模の目安
米国のpLGGは年間1,000–1,600例。BRAF変化は最大75%で発生（サブタイプにより変動）。本承認は「再発/難治」かつ「既治療歴あり」に限定されるため、実アドレス可能人口はこの一部
・売上トレンド（参考）
2025年Q1：$30.5M、Q2：$33.6M。処方はQ2で1,000件超に拡大。
・TAMのざっくり感度
「米年1,000–1,600例 × BRAF陽性（～50–75%） × 再発/既治療比率 × 年間治療費（不明）」でレンジ試算。前提次第で中型ニッチ市場（数百億円～）が想定されます。
※正確なTAMは、実臨床での既治療・R/R割合と治療継続期間の開示で絞れます。
・今後のカタリスト
一次治療（front-line）**FIREFLY-2/LOGGIC（Ph3）**進捗・読出しタイミング、適応拡大の可否。
収益拡大：米国内処方の継続伸長、Ipsenによる米国外展開の進捗。
・主要リスク
Tafinlar/Mekinist（BRAF V600E一次治療）とのサブ集団競合、前向き試験（Ph3）での一貫性、保険償還。
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