承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ALTO-101（CIAS：統合失調症関連認知機能障害）— 精密精神医療（バイオマーカー選択）による POC 試験が最前線。
補足：ALTO-300（MDD：大うつ病、P2b）、ALTO-100（双極性うつ補助、P2b）、ALTO-203（覚醒/認知、P2 POC）、ALTO-207（TRD、P2b 準備）を進行。
主要臨床成績
Q4 2025
ALTO-101（CIAS）P2 POC トップライン
Q2 2026
ALTO-300（MDD）P2b トップライン / ALTO-207（TRD）P2b 開始
Q4 2026
ALTO-100（双極性うつ補助）P2b トップライン
2028
運転資金の目処（会社見通し：現金等 ~$148.1M）
臨床試験パイプライン
Phase 2 POC
ALTO-101（CIAS）
対象：統合失調症関連認知機能障害
作用：脳由来バイオマーカーで被験者選定する精密精神医療アプローチ
進捗：P2 POC 進行中、同領域で最も進んだ経口候補の一つ
設計：バイオマーカー陽性集団をエンリッチして評価
次読出し：Q4 2025 トップライン
Phase 2b
ALTO-300（MDD）
対象：大うつ病（単剤/補助の最適化は試験ごとに定義）
作用：バイオマーカー選択によるレスポンダー集団の特定
進捗：P2b 実施中
エンドポイント：うつ病症状の改善（詳細は試験票に準拠）
次読出し：Q2 2026 トップライン
Phase 2b
ALTO-100（双極性うつ 補助療法）
対象：双極性うつ（既存治療への補助）
作用：認知/感情回路の正常化を狙う経口薬（詳細は会社開示に準拠）
進捗：P2b 実施中
エンドポイント：抑うつ症状・機能指標の改善（試験定義）
次読出し：Q4 2026 トップライン
Phase 2 POC
ALTO-203（覚醒/認知・非刺激薬）
対象：覚醒/認知の低下を伴う適応（適応選定を最終化中）
作用：非刺激薬としての覚醒・認知改善（薬力学効果と患者選択バイオマーカーを特定済）
進捗：P2 POC で PD 効果確認、次試験設計へ反映
バイオマーカー：EEG/課題成績/ウェアラブル等の統合指標
次読出し：適応/設計の更新を随時
Phase 2b 準備
ALTO-207（TRD：治療抵抗性うつ）
対象：抗うつ薬不応の TRD
作用：ドパミン作動薬の併用設計（導入資産、PAX-D 相当の強い効果を背景）
進捗：P2b 開始準備（potentially pivotal 設計を想定）
開始予定：Q2 2026 P2b 開始
バイオマーカーで被験者を事前エンリッチ
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ALTO-101 | CIAS（統合失調症関連認知機能障害） | Phase 2 POC | バイオマーカー選択型 P2 | 中枢系イベント（傾眠・頭痛等）をモニター | 経口単剤。認知指標＋機能アウトカムの改善を狙う | 中：未充足大（有効薬乏しい） | 同領域先行。 読出し：Q4 2025 |
| ALTO-300 | MDD（大うつ病） | Phase 2b | エンリッチド P2b | 自殺念慮/賦活化/睡眠関連などを監視 | 経口単剤/補助最適化。早期応答と持続性を評価 | 大：MDD主流市場 | 精密精神医療で差別化。 TL：Q2 2026 |
| ALTO-100 | 双極性うつ（補助療法） | Phase 2b | 補助療法 P2b | 賦活化/躁転、体重・代謝を監視 | 既存治療へ追加。症状・機能の双方を評価 | 中：有効薬限られる | 補助での実用性に期待。 TL：Q4 2026 |
| ALTO-203 | 覚醒/認知低下（適応選定中） | Phase 2 POC | PD/バイオマーカー駆動 P2 | 不眠/心血管/依存性の懸念は低い設計を想定 | 非刺激薬・経口。日中覚醒と認知を改善 | 中：適応次第で拡大 | PD効果とBM確立済。 設計更新を随時 |
| ALTO-207 | TRD（治療抵抗性うつ） | Phase 2b 準備 | potentially pivotal を想定 | 賦活化/精神運動不穏を監視 | ドパミン作動薬併用。BMでレスポンダー選択 | 大：高未充足のTRD | P2b開始：Q2 2026 |
ポイント
- 精密精神医療：EEG・行動課題・ウェアラブル等の脳由来バイオマーカーでレスポンダーを事前選別、試験感度と成功確率を高める設計。
- 分散ポートフォリオ：認知（CIAS/203）と気分障害（MDD/BPD/TRD）に跨るレイト段階群（P2b中心）で価値の層を形成。
- 財務余力：現金等約$148.1M、会社見通しで2028年までのランウェイ—複数トップラインを通過可能。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
ALTO-203 POC：PD/BM確立
覚醒・認知の薬力学効果と患者選択バイオマーカーを特定、設計更新へ活用。
2025年Q4
ALTO-101（CIAS）P2 POC トップライン
精密精神医療の概念実証。認知・機能アウトカムでの分離に注目。
2026年Q2
ALTO-300 P2b トップライン / ALTO-207 P2b 開始
MDD 主要読出しと TRD での potentially pivotal 設計着手の二本立て。
2026年Q4
ALTO-100（双極性うつ補助）P2b トップライン
補助療法での実用性（有効性×安全性）を評価し、次段階を判断。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
ALTO-101（CIAS）P2 POC トップライン、ALTO-203 の設計更新
ALTO-101（CIAS）P2 POC トップライン、ALTO-203 の設計更新
中期（2026年Q2）
ALTO-300 P2b トップライン、ALTO-207 P2b 開始
ALTO-300 P2b トップライン、ALTO-207 P2b 開始
長期（2026年Q4〜）
ALTO-100 P2b トップライン → 次段階方針、複数プログラムのレジストレーショナル設計検討
ALTO-100 P2b トップライン → 次段階方針、複数プログラムのレジストレーショナル設計検討