承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：
LIFE-001 — 臓器移植拒絶反応および複数の免疫介在性疾患を対象とする、
新規カルシニューリン活性化阻害薬（CNai）。
長時間作用型の皮下注射製剤として開発されており、
現在Phase 1。
LIFE-001 は、タクロリムスやシクロスポリンなど従来型カルシニューリン阻害薬と異なり、
FKBPやcyclophilinなどのimmunophilinを介さず、
calcineurinへ直接結合して活性化を阻害する設計。
T細胞の活性化・増殖を抑えながら、
従来型CNIに伴う腎毒性、代謝毒性、心血管毒性を軽減することを狙う。
次の臨床展開：
2027年Q1を目安に
腎移植 Phase 2および
膵島移植 Phase 1bの開始を予定。
基盤技術：
Top-Down Drug Discovery™ / Avatar-Rx™。
真菌ゲノムから自然界で進化的に最適化された
Genetically Encoded Small Molecules（GEM）を探索し、
従来の低分子創薬では見つけにくい新規作用機序を発見する創薬基盤。
投与済み健康成人
腎・代謝・心血管安全性シグナル
予定登録数
Series D＋Series E資金
対象：
健康成人
目的：
安全性、忍容性、薬物動態（PK）、
薬力学（PD）およびT細胞抑制作用の評価。
デザイン：
単回漸増投与（SAD）＋反復漸増投与（MAD）、
placebo-controlled。
投与：
皮下注射。
SADでは10mg〜最大1500mg、
MADでは週1回または週2回の投与スケジュールを評価。
160例
2025年4月7日
2026年8月時点で120例超を評価し、
会社発表では
臨床的に意味のある腎・代謝・心血管安全性シグナルなし
2026年Q4
腎移植Phase 2および
膵島移植Phase 1b
対象：
腎移植患者
目的：
臓器拒絶を防ぐ標準CNIである
tacrolimusに対し、
LIFE-001が同等の免疫抑制効果を保ちながら
腎・代謝・心血管毒性を軽減できるかを検証。
Phase 2
報道ベースで約150例
tacrolimusを含む標準治療との比較を予定
2027年Q1
対象：
膵島細胞移植患者
狙い：
tacrolimusに代わる免疫抑制薬として
LIFE-001を使用し、
移植膵島細胞の生着・機能を保護できるかを評価。
Phase 1b
報道ベースで約12例
2027年Q1
LIFE-001の患者での有効性を
比較的早く確認できる重要PoC
| パイプライン | 対象 | 現在地 | 主要評価 | 市場規模イメージ | 価値ポイント |
|---|---|---|---|---|---|
| LIFE-001 |
健康成人 Phase 1安全性・PK/PD |
Phase 1 Recruiting 120例超投与済み |
安全性・忍容性 PK / PD T細胞抑制 腎・代謝・心血管安全性 |
— 患者試験への橋渡し |
最重要de-risking段階。 従来CNIの最大問題である multiorgan toxicityを回避できるかを ヒトで確認。 |
| LIFE-001 |
腎移植 拒絶反応予防 |
Phase 2予定 2027年Q1開始予定 |
移植拒絶 graft function renal safety metabolic / cardiovascular safety |
非常に大きい 慢性投与が必要な標準免疫抑制市場 |
LIFE-001の中心市場。 tacrolimusの有効性を維持しながら 毒性を改善できれば standard-of-care置換の可能性。 |
| LIFE-001 | 膵島細胞移植 |
Phase 1b予定 2027年Q1開始予定 |
安全性 graft survival islet function insulin independence等 |
小〜中 ただし戦略的重要性が高い |
少数患者で 患者での免疫抑制PoCを 比較的早く確認できる可能性。 腎移植Phase 2へのread-throughとして重要。 |
| LIFE-001 |
潰瘍性大腸炎 / Crohn病など 免疫介在性疾患 |
前臨床 / 将来適応 | 動物モデルでの抗炎症効果 | 非常に大きい |
移植だけでなく、 慢性免疫疾患へ展開できれば LIFE-001単剤で巨大フランチャイズ化 する可能性。 |
| GSK Alliance Programs |
最大3つのヒト標的 複数疾患領域 |
Discovery / Research 標的・化合物非開示 |
Avatar-Rxによる GEM探索・候補化合物創出 |
未定 |
GSKによる 外部プラットフォーム検証。 候補が臨床入りすれば milestone＋royalty価値が発生。 |
LifeMine は現在、
LIFE-001を中心とするtransplantation / immunology franchise
と、
真菌ゲノム創薬プラットフォームからなる2層構造です。
| フランチャイズ | 中核資産 | 適応 | 現在地 |
|---|---|---|---|
| Transplantation franchise | LIFE-001 | 腎移植 |
Phase 2予定 / 最重要 2027年Q1開始予定 |
| LIFE-001 | 膵島細胞移植 |
Phase 1b予定 2027年Q1開始予定 |
|
| Immune-mediated disease franchise | LIFE-001 |
潰瘍性大腸炎 Crohn病 その他免疫疾患 |
前臨床 / 将来拡張候補 |
| Top-Down Drug Discovery franchise | Avatar-Rx / GEM programs | 複数疾患 | Discovery / Research |
| GSK partnered franchise | 最大3ターゲット | 非開示 |
Discovery / Research GSK共同研究 |
LifeMine の企業価値は、
LIFE-001の安全性PoC
→ 腎移植での有効性PoC
→ 他臓器移植
→ 自己免疫疾患
→ Top-Down Drug Discovery platform
という順に積み上がる構造です。
| 価値レイヤー | 価値の源泉 | 現在地 | 価値へのインパクト | 見るべきポイント |
|---|---|---|---|---|
| ① Human Safety | LIFE-001 Phase 1 |
120例超投与 Phase 1進行中 |
非常に大きい |
腎機能 血圧 glucose / lipid cardiovascular safety 高用量・反復投与時の安全性 |
| ② Mechanism |
immunophilin-independent calcineurin inhibition |
ヒトPK/PD評価中 | 非常に大きい |
十分なT-cell suppressionを保ちながら legacy CNI toxicityを回避できるか |
| ③ Clinical Efficacy | Kidney transplant | Phase 2前 | 最大 |
acute rejection graft survival renal function tacrolimus比較 |
| ④ Islet PoC | Islet cell transplantation | Phase 1b前 | 大 |
膵島生着 β-cell function insulin requirement tacrolimus代替可能性 |
| ⑤ Dosing | Long-acting injectable | Phase 1評価中 | 大 |
投与頻度 PKの安定性 peak / trough低減 chronic adherence |
| ⑥ Franchise Expansion | UC / Crohn病など | 前臨床 | 非常に大きい |
移植以外の免疫疾患へ 同一薬剤を横展開できるか |
| ⑦ Platform | Avatar-Rx / LifeBank | LIFE-001が最初の臨床検証 | 極めて大きい |
LIFE-001成功が 真菌ゲノム創薬全体の validationになるか |
| ⑧ Pharma Validation | GSK collaboration | 最大3標的を探索 | 大 |
development candidate選定 臨床入り milestone / royalty |
| ⑨ Financing | Series D / E |
2025年Q4：$75M 2026年Q3：$188M 合計$263M |
非常に大きい |
Phase 2腎移植までの実行力 追加資金調達の必要性 |
| ⑩ Investor Validation | 高品質バイオ・長期資本 |
Bezos Expeditions Gates Frontier RA Capital GV GSK ARCH等 |
大 |
Phase 1 safety dataを見た上での Series E参加という点が重要 |
通常の低分子創薬は、
disease targetを決めてから化学ライブラリーをスクリーニングし、
hit → lead optimizationという順番で薬を作ります。
LifeMineは逆に、
真菌が進化の過程で既に作り上げた生理活性低分子を
ゲノムから探索するという考え方を取ります。
LifeMineのLifeBankには、
約100,000のdeep-sequenced wild-type fungal strains、
25,000種超が収載されています。
特にAvatar-Rxでは、
fungal biosynthetic gene cluster内に存在する
Embedded Target Gene（ETaG）を利用します。
真菌自身が作る強力な化合物から自分自身を守るために持つ
「耐性型target gene」を手掛かりとして、
その化合物がどのタンパク質を狙うかを
化学構造を調べる前から推定するという仕組みです。
これにhuman genetics、bioinformatics、
machine learning、synthetic biology、
medicinal chemistryを組み合わせ、
従来型創薬より早く新規作用機序の低分子を作り出すことを狙っています。
-
LifeMineは現在、事実上LIFE-001が企業価値の中心。
公開されている臨床資産はLIFE-001で、
まずこの薬がPhase 2へ進めるかが最重要。 -
単なる「新しいcalcineurin inhibitor」ではない。
tacrolimusやcyclosporinがimmunophilinとの複合体を介して
calcineurinを阻害するのに対し、
LIFE-001はcalcineurinを直接標的とする
immunophilin-independent mechanism。 -
投資仮説の中心はtoxicity separation。
calcineurin inhibition自体の強力な免疫抑制効果を残しながら、
legacy CNIの腎・代謝・心血管毒性だけを
分離できるかが本質。 -
Phase 1安全性は現時点では非常に興味深い。
120例超に投与され、
会社発表では臨床的に意味のある
renal、metabolic、cardiovascular safety signalは
観察されていない。 -
ただし健康成人Phase 1なので efficacy PoCではない。
本当の価値変曲点は、
2027年開始予定の腎移植Phase 2で
tacrolimusと比較して拒絶抑制を維持できるか。 -
膵島移植Phase 1bは小さいが重要。
約12例規模と報じられており、
LIFE-001が実際の移植患者でgraft functionを守れるかを
早期に確認できる可能性がある。 -
LIFE-001は「pipeline-in-a-product」の性格を持つ。
腎移植だけでなく、
他のsolid organ transplantation、
islet transplantation、
ulcerative colitis、Crohn病などへ拡張できる可能性がある。 -
$263M調達はかなり重要。
2025年Q4の$75M Series Dと
2026年Q3の$188M Series Eからなり、
Series EはMilky Way Investmentsが主導。 -
Series Eの新規投資家が非常に特徴的。
Bezos Expeditions、
Gates Frontier、
RA Capital Managementが新規参加し、
GV、GSK、Invus、ARCH Venture Partners、
LoLa Capital Partnersなどが継続参加。 -
特にRA Capitalの参加は注目。
Phase 1が既に120例超まで進み、
初期安全性データをある程度確認できる段階で
Series Eへ入ってきた構図であり、
完全なearly discovery betではない。 -
GSKとの提携もプラットフォーム検証。
最大3つのヒト標的についてAvatar-Rxを利用する契約で、
2022年にGSKから
cash＋equityを合わせて$70M upfrontを受領。
| 日付 | フェーズ / イベント | 内容 | 意味 |
|---|---|---|---|
| 2017年 | 設立 |
Gregory Verdine、 Richard Klausner、 WeiQing ZhouらがLifeMineを設立。 |
真菌genomicsを利用した Top-Down Drug Discovery構想を事業化。 |
| 2022/03 | Series C | $175M Series C。 |
大規模なplatform構築と pipeline開発資金を確保。 |
| 2022/03 | GSK Alliance |
最大3つのhuman targetについて Avatar-Rxを利用する discovery / development alliance。 $70M upfront。 |
大手製薬による platform validation。 |
| 2025/04/07 | Phase 1開始 |
LIFE-001 First Participant Dosed。 |
LifeMineがclinical-stage companyへ。 |
| 2025年Q4 | Series D | $75M調達。 |
LIFE-001 Phase 1および 次相準備を支援。 |
| 2026/07 | Phase 1更新 |
ClinicalTrials.gov上の予定登録数を 160例へ更新。 |
SAD / MAD評価を拡大。 |
| 2026/08/06 | Series E |
$188M oversubscribed Series E。 Milky Way Investments主導。 Bezos Expeditions、 Gates Frontier、 RA Capitalが新規参加。 |
LIFE-001を 腎移植Phase 2まで進めるための 大規模資金を確保。 |
| 2026/08 | Phase 1安全性更新 |
120例超を評価。 会社発表では clinically meaningfulな renal / metabolic / cardiovascular safety signalなし。 |
LIFE-001の best-in-class safety thesisを 初期ヒトデータが支持。 |
| 2026年Q4 | Phase 1 |
NCT06904807 primary completion予定。 |
SAD / MADデータを基に 患者試験doseを確立。 |
| 2027年Q1予定 | Phase 2開始 | Kidney Transplant Phase 2。 |
LIFE-001最大の clinical efficacy PoC。 |
| 2027年Q1予定 | Phase 1b開始 | Islet Cell Transplant Phase 1b。 | 患者での早期graft-function PoC。 |
| 2027年 | 患者データ |
腎移植および膵島移植試験の 臨床データ更新が期待される。 |
LIFE-001の価値を safety storyから efficacy storyへ移行させる段階。 |
LIFE-001 Phase 1 SAD / MAD
健康成人160例を目標に、
安全性、忍容性、PK、PD、
T-cell suppressionを評価。
120例超の初期安全性は良好。
Phase 1完了予定
患者試験に使用するdose、
投与頻度および安全性marginを確立。
Kidney Transplant Phase 2開始
腎移植患者で
LIFE-001と標準CNI治療を比較。
拒絶抑制、graft function、
renal/metabolic/cardiovascular safetyを評価。
Islet Cell Transplant Phase 1b開始
少数患者で
graft survival / functionと
tacrolimus代替可能性を検証。
最初の患者PoC
LIFE-001が
「安全なcalcineurin inhibitor」だけでなく、
実際に移植拒絶を抑制できる
best-in-class候補かを評価。
Transplantation franchise拡大
腎移植から他のsolid organ transplantationへ拡大し、
さらにUC、Crohn病など
immune-mediated diseasesへの展開を検討。
Avatar-Rx / GSK programs
LIFE-001以外のGEM由来候補を
development candidate、
IND-enabling、
臨床段階へ移行。
LIFE-001 Phase 1 SAD / MAD完了。
160例規模での安全性、
PK / PD、
dose selectionの確認。
腎移植患者を対象とする
Phase 2開始。
LIFE-001の本格的な患者efficacy試験。
膵島細胞移植
Phase 1b開始。
少数例ながら患者での
graft preservation PoCを確認。
腎移植・膵島移植の患者データ。
tacrolimusに対する
efficacy / safety separationが最大の評価点。
LIFE-001の他臓器移植および
immune-mediated diseasesへの適応拡張。
GSK共同研究の最大3プログラムから
development candidate選定、
IND-enablingまたは臨床入り。
- LifeMine：Pipeline
- LifeMine：Science / Top-Down Drug Discovery
- ClinicalTrials.gov：LIFE-001 / NCT06904807
- LifeMine：2026年8月 $263M Financing
- LifeMine：LIFE-001 First Participant Dosed
- LifeMine / GSK：Drug Discovery Alliance