2025年10〜12月：CTAD 2025 にて CLEAR MIND 追加解析（脳内炎症マーカー等）のポスター発表予定。
Pediatric Dilated Cardiomyopathy（小児拡張型心筋症）について、単一 Pivotal Phase 2 試験の IND 承認を取得（試験開始準備段階）。
US 高齢者フレイル P2b 試験で、単回点滴後 6〜9か月の 6MWT（6分間歩行距離）改善を確認、安全性も良好。
2025年6月：先天性心疾患 HLHS を対象とするELPIS II（Lomecel-B™ Phase 2b）が登録完了。
2025年3月：FDA と Type B ミーティングを実施し、軽度 AD 適応について単一の Pivotal Phase 2/3 試験が BLA 申請に十分であることを確認。
2025年3月：軽度アルツハイマー病 P2a 試験CLEAR MIND の最終結果が Nature Medicine に掲載。認知機能・日常生活動作・MRI 指標で有望なシグナルを報告。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Lomecel-B™（laromestrocel、同一細胞製剤）— 小児致死的心疾患 HLHS、軽度アルツハイマー病、高齢者フレイル、小児拡張型心筋症など、複数適応を対象に開発。
補足：全プログラムで同一の間葉系幹細胞（MSC）製剤を用い、プラットフォーム型に展開。HLHS では Rare Pediatric Disease Designation、AD では RMAT / Fast Track を取得済み。
トップライン予定
CTAD 2025 追加解析発表
試験開始目標
2025年Q2末時点
対象：低形成左心症候群（HLHS）の小児（生後〜乳児期、Glenn 手術時投与）
作用：同種間葉系幹細胞による心筋保護・再構築、右心室機能の維持／改善
対象：軽度アルツハイマー病（早期 AD）
作用：脳内炎症の抑制、血管・神経保護、神経変性の進行抑制を志向する MSC 製剤
対象：高齢者フレイル（Aging-related Frailty）、小児拡張型心筋症（Pediatric Dilated Cardiomyopathy）
作用：全身性の炎症・虚血・組織修復に関与する MSC の免疫調整・再生メカニズム
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Lomecel-B™（laromestrocel）／HLHS | 低形成左心症候群（小児先天性重症心疾患） | Phase 2b（ピボタル） | 単一の Phase 2b で BLA を目指す設計。Rare Pediatric Disease Designation・オーファン指定を活用し、Q3 2026 トップライン → 2027年前後の申請ポテンシャル。 | 小児心臓外科手術との併用に伴う周術期イベント、心機能悪化、免疫反応などを重点監視。 | Glenn 手術時に心筋内投与（単回）。標準治療に追加するアドオン戦略。 | 希少：米国で年間症例数は限定的だが、重症・高未充足領域。 | Phase 1 で移植なし 100% 生存というインパクトのあるデータ。 ELPIS II が成功すれば初の HLHS 向け細胞治療として高い評価余地。 |
| Lomecel-B™／軽度アルツハイマー病 | 軽度アルツハイマー病（早期 AD） | Phase 2a 完了 → Pivotal Phase 2/3 準備 | RMAT / Fast Track 取得。Type B ミーティングで単一 Pivotal Phase 2/3 → BLA を FDA が容認。 | 点滴投与に伴う過敏反応／アナフィラキシー、感染症リスク、血栓・虚血イベントなど MSC 共通 AESI を監視。 | 静注（単回〜複数回プロトコル）。既存の抗アミロイド抗体との併用・シーケンスも将来的な検討余地。 | 大：認知症市場。特に早期 AD の疾患修飾ニーズは非常に大きい。 | CLEAR MIND P2a で認知・ADL・MRI で有望なシグナル。 2026年Q4以降の Pivotal 開始が中期の最大カタリスト。 |
| Lomecel-B™／Aging-related Frailty | 高齢者フレイル（サルコペニア・活動性低下） | Phase 2b 完了 | 現状は規制上の疾患定義が曖昧で、ピボタルに進まず。将来の共同開発／リージョン別戦略のオプション扱い。 | 高齢者集団での心血管イベント、感染症、転倒など広範な AESI をモニタリング。 | 単回静注中心。機能改善が得られれば、年 1 回程度のメンテナンス投与なども仮説。 | 大：超高齢社会におけるフレイル対策ニーズは高いが、償還・規制の枠組み次第で差が出る領域。 | P2b で 6MWT 改善を確認しており、データ自体はポジティブ。 規制・償還の枠組みが整えば再加速の余地。 |
| Lomecel-B™／Pediatric DCM | Pediatric Dilated Cardiomyopathy（小児拡張型心筋症） | Phase 2（Pivotal）準備段階 | FDA が単一の Pivotal Phase 2 試験を BLA エネーブルとして認める設計で IND 承認。 | 心不全増悪、致死性不整脈、免疫反応など心筋関連 AESI を重点的に評価。 | 静注または心筋近傍投与などを検討。標準の心不全治療にアドオンする設計が想定される。 | 希少〜中：小児心不全というニッチながら、治療選択肢は限られる。 | HLHS と同じく小児重症心疾患領域での拡張カード。 資金調達・パートナー次第で着手タイミングが決まる。 |
| Lomecel-B™ プラットフォーム | その他心血管・神経変性・加齢関連疾患 | 前臨床〜初期臨床構想 | HLHS/AD/フレイル/DCM の経験をもとに、同一 MSC 製剤を他適応に展開するプラットフォーム戦略。 | 適応ごとにクラス共通 AESI（感染症、血栓・出血、免疫反応）を評価し、安全域を拡充。 | 静注／局所投与など、適応に応じた投与ルートを選択。将来的な併用療法も視野。 | 中〜大：対象疾患の選定次第で Upside は大きい。 | 「単一の細胞製剤で複数適応」を狙う設計が投資家から評価されやすい一方、資金制約が開発スピードのボトルネック。 |
- 中核アセットは Lomecel-B™ 1本：同一 MSC 製剤を HLHS／軽度AD／高齢者フレイル／Pediatric DCM など複数適応で展開する細胞治療プラットフォーム型のストーリー。
- レギュラトリー・デリスク：HLHS は Phase 2b ELPIS II がピボタル/BLAエネーブル試験として FDA に認められており、軽度AD も RMAT / Fast Track＋単一 Pivotal 2/3→BLA という「RGLS 型」の滑らかなルートを確保。
- 資金制約が最大のリスク：2025年Q2末時点のキャッシュはおよそ $10M 規模で、HLHS 追跡と日常運営で手一杯。AD Pivotal や Pediatric DCM Pivotal には、ノン・ダイリューティブ資金や提携がほぼ必須。
主要ファンド（機関投資家・戦略パートナーなど）の保有状況・資金参加は、HLHS/AD のピボタル前後で大きく変化し得るため、13D/13G や増資公募の動きを都度モニタリングして補完する。
CLEAR MIND Phase 2a 最終解析／Nature Medicine 掲載
軽度アルツハイマー病で安全性良好かつ認知・ADL・MRI で有望なシグナルを報告。AD プログラムの価値を一段引き上げるイベントに。
AD：FDA Type B ミーティング
RMAT／Fast Track のもと、単一 Pivotal Phase 2/3 試験が BLA 申請に十分であることを FDA と合意。主要評価項目・対象集団・試験デザインの骨格を確定。
HLHS：ELPIS II 登録完了
Phase 2b（ピボタル）試験の登録が完了。12か月フォローを経て、右室機能と生存の評価へ移行。
CTAD 2025（CLEAR MIND 追加解析）
アルツハイマー病における Lomecel-B™ の脳内炎症マーカーなどの追加解析を CTAD で発表予定。炎症・血管・神経保護という MOA を補強するデータが期待される。
HLHS トップライン／AD Pivotal 開始
2026年Q3に ELPIS II トップライン（右室機能＋生存）。結果が良好であれば BLA 準備へ。
同年Q4 以降に AD Pivotal Phase 2/3 開始を目標としており、資金・パートナーシップの状況が鍵となる。
・CLEAR MIND の CTAD 2025 追加解析（脳内炎症マーカーなど）
・HLHS ELPIS II のフォロー継続と安全性アップデート
・AD Pivotal 開始に向けた資金調達／提携の有無
・HLHS：ELPIS II トップライン（2026年Q3）
・軽度AD：Pivotal Phase 2/3 開始（2026年Q4 目標）
・HLHS：エビデンスと CMC 整備に基づく BLA 提出可否判断
・AD：Pivotal Phase 2/3 の登録完了〜トップライン（2028〜2029年レンジ想定）
・高齢者フレイル／Pediatric DCM：資金・パートナー次第で第2波パイプラインとして再加速