Breakthrough Therapy Designation、Breakthrough Device 指定を受けたバイオ企業
| BTD指定日 | ティッカー | パイプライン 臨床フェーズ | 規制デザイン | 治療領域 | 市場規模 | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 2026年1月8日 | RVMD |
zoldonrasib（RMC-9805：RAS(ON) G12D選択的阻害剤）／ KRAS G12D変異 局所進行または転移性NSCLC（既治療：抗PD-1/PD-L1＋プラチナ化学療法）Phase 1 |
BTD（Breakthrough Therapy Designation） | がん（NSCLC：KRAS G12D変異） |
中（NSCLCは米国で年間約19.7万人診断、うちKRAS G12Dは約4%＝概算約7,900人/年規模。 ただし本BTD対象は「既治療」集団のため実ターゲットはこれより小さめ） |
FDAがzoldonrasibにBTDを付与（対象：KRAS G12D変異の局所進行/転移性NSCLCの既治療患者）。 根拠はPhase 1（RMC-9805-001）単剤コホートのデータで、会社は「有望な抗腫瘍活性」および「許容可能な安全性/忍容性」を強調。 KRAS G12Dを特異的に標的とする治験薬として、NSCLCでのBTDは初。またRVMDとしてはRAS(ON)阻害剤で3件目のBTD（daraxonrasib / elironrasibに続く）。 |
| 2026年1月5日 | TARA | TARA-002（免疫刺激性を保持した不活化の溶連菌株：OK-432系）／小児リンパ管奇形（LM：macrocystic＋mixed） Phase 2 | BTD（＋Fast Track） | 希少疾患（小児：リンパ管奇形） | 小〜中（希少：発生は約1/4,000出生と推定／米診断患者推定 約4.5〜9.3万人） |
FDAがBreakthrough TherapyとFast Trackを付与（小児LM）。加えてCMC Development and Readiness Pilot（CDRP）にも採択。 会社は2026年前半にFDAと登録（registration）までの道筋を協議する見通し。日本で標準治療として長年使われたOK-432由来の系譜で、Rare Pediatric Disease指定も既取得。 |
| 2026年1月5日 | ALT | pemvidutide（GLP-1/グルカゴン 1:1 二重作動薬）／MASH Phase 2b（IMPACT）→ 登録用 Phase 3 設計合意（開始準備） | BTD | 肝疾患（代謝性肝疾患：MASH） | 大（米国推計：MASH 約1,490万人〈2020年〉） |
FDAがBreakthrough Therapy指定。根拠はIMPACT Phase 2b の24週データで、線維化悪化なしのMASH解消等を示した点。 48週トップラインでもNIT（ELF/LSM等）の改善が報告され、FDAと52週・生検エンドポイントの登録用Phase 3パラメータに整合。 |
| 2025年12月29日 | PRAX | ulixacaltamide HCl（T型カルシウムチャネル阻害）／本態性振戦（ET） Phase 3（Essential3：ピボタル2試験）完了 → NDA準備（Reg） | BTD | 神経（運動障害：本態性振戦） | 大（米国約700万人／マルチビリオン） | FDAがBreakthrough Therapy指定。根拠はEssential3（2本のP3）ポジティブ・トップライン。会社はpre-NDAミーティング完了を踏まえ、2026年初にNDA提出の見通し。 |
| 2025年10月20日 | COGT | bezuclastinib（選択的 KIT D816V 阻害）／NonAdvSM・Smoldering SM NDA準備（Reg）（登録指向P3相当「SUMMIT」主要・鍵副次を達成） | BTD | 希少疾患（全身性肥満細胞症） | 希少（高アンメット） | FDAがBreakthrough Therapy指定。根拠はSUMMITの有意達成データで、2025年内のNDA提出を会社が計画。既治療NonAdvSMおよびSmoldering SMをカバー。 |
| 2025年10月16日 | ATAI | BPL-003（mebufotenin benzoate；5-MeO-DMT 経鼻）／治療抵抗性うつ病 Phase 3 準備（P2b達成） | BTD | 精神科（TRD：治療抵抗性うつ病） | 大 | FDAがBTD付与。単回投与で迅速かつ持続的な抗うつ効果を示し、短時間の治療体験を特徴。Atai×Beckley体制で2026年のPhase 3開始見込み。 |
| 2025年10月13日 | BCAX | ficerafusp alfa（BCA101）＋pembrolizumab／一次治療 HPV陰性 R/M HNSCC（PD-L1 CPS≧1） Pivotal Phase 2/3 | BTD | がん（頭頸部） | 中〜大 | 本日BTD取得。FORTIFI-HN01（P2/3）で用量選定→本解析に組み入れ可能な設計。EGFR×TGF-βの二機能抗体で深い/持続奏効を背景に前進。 |
| 2025年10月9日 | CDTX | CD388（Drug-Fc 長期作用型抗インフル薬）／季節性インフルエンザ予防 Phase 3 | BTD・Fast Track | 感染症（インフルエンザ予防） | 大（高リスク成人・思春期を中心に数千万人規模） | P2b「NAVIGATE」で有意な発症抑制を示し、P3「ANCHOR」へ移行。ワクチン非適格/効果不十分層の非ワクチン選択肢として期待。 |
| 2025年10月6日 | SPRB | tralesinidase alfa（TA-ERT）／サンフィリッポ症候群Type B（MPS IIIB） （BLA準備中） | BTD | 希少・小児神経変性（リソソーム病） | 極小（超希少疾患） | 統合長期データでCSF HS-NREの正常化などを示しBTD取得。2026年Q1にBLA提出計画で迅速審査・代替エンドポイント活用の可能性に注目。 |
| 2025年10月2日 | TSHA | TSHA-102（AAV9・MECP2）／Rett症候群 Phase 1/2 | BTD・RMAT・Fast Track・Orphan・RPDD | 神経遺伝 | 小（超希少） | 初期機能改善シグナルの再現性と長期安全性が次段階判断の焦点。 |
| 2025年9月9日 | IONS | ION582（ASO：UBE3A-ATS抑制）／アンジェルマン症候群 Phase 3 | BTD・Fast Track・Orphan・RPDD | 神経発達症（希少） | 小（超希少：推定1/12,000〜20,000） | P1/2「HALOS」の一貫した改善シグナルを根拠にBTD付与。P3「REVEAL」進行中で、実用的アウトカム（行動・睡眠・発達指標）検証が焦点。 |
| 2025年9月4日 | LLY | olomorasib（KRAS G12C阻害）＋pembrolizumab／1L KRAS G12C変異NSCLC（PD-L1≧50%） 登録指向 | BTD | がん（肺がん） | 大（NSCLC） | 1L併用でBTD。前治療歴の少ないG12C高発現集団を対象に、免疫併用での早期申請ルートを検討。 |
| 2025年8月26日 | GMAB | rinatabart sesutecan（Rina-S／FRα標的ADC）／進行・再発子宮内膜がん Phase 1/2（P3計画） | BTD | がん（婦人科） | 中〜大（子宮内膜がん） | P1/2 RAINFOL-01の有望データを根拠にBTD。重治療歴集団で奏効を示し、ECでのP3実施を計画。 |
| 2025年8月25日 | PTGX | rusfertide（PTG-300）／Polycythemia Vera Phase 3 完了 → NDA準備 | BTD・Fast Track・Orphan | 血液（PV） | 中（希少だが慢性・高単価） | VERIFYで主要評価達成。Q4にNDA提出計画、瀉血依存の低減で差別化。 |
| 2025年8月4日 | DYN | DYNE-251（エクソン51スキッピング）／デュシェンヌ型筋ジストロフィー Phase 1/2（登録指向） | BTD・Fast Track・Orphan・RPDD | 神経筋 | 中（希少だがエクソン51適応で数千人規模） | DELIVERで持続的な機能改善とほぼ全長型ジストロフィン発現を確認。登録拡大型コホート進行中で2026年初のBLAを目標。 |
| 2025年7月23日 | RNA | delpacibart zotadirsen（AOC 1044／del-zota）／DMD〈エクソン44スキッピング〉 Phase 2（OLE） | BTD・Fast Track・Orphan・RPDD | 神経筋（希少） | 極小（DMDの約7% ≒ 米国900人規模） | EXPLORE44/44-OLEでエクソンスキップ↑・ジストロフィン↑・CK低下を確認。2025年末BLA（加速承認想定）を目標。 |
| 2025年7月23日 | RVMD | elironrasib（RMC-9805）／KRAS G12C NSCLC Phase 1/2（進行中） | BTD | 腫瘍（肺がん 他） | 大（がん主要ドライバー） | 単剤＋併用で後期開発に向け前進。耐性プロファイルと差別化が鍵。 |
| 2025年7月17日 | PRAX | relutrigine（PRAX-562）／SCN2A/SCN8A関連DEEsの発作 Phase 2（EMBOLD） | BTD | 小児てんかん（超希少） | 極小（遺伝性DEEs） | P2で大幅な発作減少を示しBTD取得。2026年H1トップライン見込みで、その後の申請準備を想定。 |
| 2025年7月7日 | LXEO | LX2006／フリードライヒ失調症関連心筋症 Phase 1/2 | BTD・RMAT・Orphan・RPDD | 循環器/希少遺伝 | 小〜中（希少だが致死性・高未充足） | AAV遺伝子治療。心筋指標と安全性継続データがパートナー/当局対話を後押し。 |
| 2025年6月27日 | RARE | GTX-102（apazunersen／ASO・髄腔内）／アンジェルマン症候群 Phase 3 | BTD・Fast Track・Orphan・RPDD | 神経発達症（希少） | 小（超希少：推定1/12,000〜20,000） | BTD付与後、P3「ASPIRE」が2025年7月に組入完了。実機能アウトカムの有意差検証が鍵。 |
| 2025年6月4日 | CLRB | iopofosine I 131（放射性PDC）／Waldenströmマクログロブリン血症 Phase 2 | BTD・Fast Track・Orphan | 血液がん | 小（希少リンパ腫） | CLOVER WaMでORR≈84%・主要奏効率≈58%を達成。初の“化学放射性PDC”として非化学療法の新選択肢に。 |
| 2025年5月21日 | BLTE | tinlarebant（LBS-008）／Stargardt病（STGD1） Phase 3 | BTD・Fast Track・Orphan・RPDD | 眼科（遺伝性網膜疾患） | 小（超希少・思春期発症中心） | P3「DRAGON」中間データを根拠にBTD取得。2025年Q4にトップライン予定、2026年上期にNDA提出計画。GA（地理的萎縮）でもP3進行中。 |
| 2025年5月7日 | VRDN | veligrotug（VRDN-001／抗IGF-1R mAb）／甲状腺眼症（TED） Phase 3 | BTD | 眼科・免疫 | 中（TEDは希少だが実患者は一定規模） | THRIVE/THRIVE-2で眼球突出・複視改善を達成し、2025年11月BLA提出見込み。長期耐久性データも良好。 |
| 2025年5月5日 | RZLT | ersodetug（RZ402）／DME Phase 2b 完了 → P3計画 | BTD | 眼科（糖尿病黄斑浮腫） | 大（広い患者数×慢性） | 経口PKK阻害という新規性。P3のデザイン（併用/既存治療比）が価値ドライバー。 |
| 2025年4月17日 | QURE | AMT-130（AAV5・miHTT遺伝子治療）／ハンチントン病 Phase 1/2（登録指向） | BTD・RMAT・Fast Track・Orphan | 中枢神経（神経変性） | 中（希少だが米欧で数万人規模） | BTDはP1/2データに基づき付与。cUHDRSで進行抑制やNfL低下のシグナル。2026年初頭のBLA提出と加速承認の可能性に注目。 |
| 2025年3月31日 | IDYA | darovasertib（PKC阻害薬・単剤）／一次（ネオアジュバント）ぶどう膜メラノーマ Phase 3（登録指向） | BTD | がん（眼科・稀少） | 小（希少眼腫瘍） | ネオアジュバントでBTD。腫瘍縮小と視機能温存の中間データを踏まえ、P3「OptimUM-10」を2025年に始動。 |
| 2025年2月17日 | IPHA | lacutamab（抗KIR3DL2 mAb）／セザリー症候群（r/r, post-mogamulizumab） Phase 2（登録方針） | BTD | がん（皮膚T細胞リンパ腫） | 小（希少血液がん） | Phase 2「TELLOMAK」の有効性・安全性を根拠にBTD取得。重症例で持続奏効（DoR）シグナルを確認、後期開発に前進。 |
| 2025年2月5日 | ACRV | ACR-368 OncoSignature®（診断）／子宮内膜・卵巣がん Breakthrough Device | Breakthrough Device（医療機器） | CDx/患者選択 | — | 機器のBreakthrough指定。治療薬ACR-368の患者選択CDx。 |
| 2025年1月13日 | ADAP | letetresgene autoleucel（lete-cel／NY-ESO-1 TCR-T）／MRCLS Phase 2（IGNYTE-ESO） | BTD | がん（軟部肉腫） | 小（希少肉腫） | P2でORR約42%（SS/MRCLS合算、独立評価）を根拠にBTD。MRCLSでの早期申請戦略が焦点。 |
| 2025年1月8日 | DNLI | tividenofusp alfa（DNL310／ETV:IDS）／ハンター症候群（MPS II） BLA受理・Priority Review（加速承認申請） | BTD・Fast Track・Orphan・RPDD | 希少・小児リソソーム病 | 極小〜小（超希少） | CSFヘパラン硫酸の約90%低下などP1/2の堅いバイオマーカーを根拠にBTD。PDUFA：2026年1月5日。BBB通過型ERTとして脳症状への介入が期待。 |
| 2024年12月17日 | GILD | Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）／ES-SCLC 二次治療 Phase 2（TROPiCS-03） | BTD | がん（肺・SCLC） | 大 | プラチナ後ES-SCLCでBTD。P2TROPiCS-03の奏効・生存シグナルを背景（※P3ではなくP2）。 |
| 2024年12月12日 | VIR | tobevibart（VIR-3434）＋elebsiran（VIR-2218）／慢性肝炎D（HDV） 登録指向（ECLIPSE） | BTD・Fast Track・（EMA）PRIME | 肝疾患（ウイルス性肝炎） | 小（希少だが未充足大） | P2「SOLSTICE」で迅速かつ深いHDV抑制を示しBTD取得。登録プログラムECLIPSEを2025年に始動。 |
| 2024年12月9日 | MCRB | SER-155（設計型ライブバイオ製剤）／同種造血幹細胞移植（allo-HSCT）患者の血流感染リスク低減 Phase 1b→次段階協議 | BTD・Fast Track | 感染症予防（免疫抑制下） | 中（HSCT適応集団） | P1bで血流感染(BSI)の大幅低減を示しBTD付与。次試験は単一レジストレーショナル試験の可能性をFDAと協議中。 |
| 2024年12月4日 | STOK | zorevunersen（STK-001／ASO）／ドラベ症候群 Phase 3 | BTD・Orphan・RPDD | 小児てんかん（希少） | 小（米欧日合計で数万人規模） | BTD取得後、グローバルP3「EMPEROR」開始。長期で発作減少と認知・行動の改善シグナルを報告。Biogenと提携（米・加・墨はSTOK権利）で商用体制を強化。 |
| 2024年12月3日 | MRK | sacituzumab tirumotecan（sac-TMT／TROP2 ADC）／EGFR変異 非扁平上皮NSCLC（既治療） Phase 3 | BTD | がん（肺がん） | 大（NSCLC） | EGFR変異（Ex19del/L858R）既治療集団でBTD取得。根拠はP1/2・P2データ。現在、TroFuse-004/009 などP3が進行中。 |
| 2024年11月21日 | REPL | RP1（vusolimogene oderparepvec・溶解性HSV-1）＋nivolumab／進行メラノーマ BLA提出→Priority Review→CRL | BTD・Priority Review・（Accelerated Approval申請） | がん（皮膚・メラノーマ） | 中〜大（PD-1不応の再治療対象） | BTD取得後にBLA受理（2025/1/21）も、2025/7/22にCRL。主因はIGNYTE試験の統制・妥当性不足。今後の再申請戦略（新試験設計）が焦点。 |
| 2024年11月12日 | PCVX | VAX-31（31価PCV）／成人の侵襲性肺炎球菌感染症（IPD）予防 Phase 3準備 | BTD | ワクチン（呼吸器感染症） | 特大（成人IPD/肺炎予防） | 成人適応でBTD取得。その後2025年5月にBTD範囲が「肺炎予防」まで拡大。成人P3は非劣性ピボタル想定。 |
| 2024年10月10日 | MIRM | volixibat（IBAT阻害薬）／PBCの掻痒 Phase 2b | BTD | 胆汁うっ滞性肝疾患（PBC） | 中（PBCは希少だが実患者は一定規模） | VANTAGE P2bの中間解析を根拠にBTD取得。PBCで後期開発設計、PSC試験（VISTAS）も進行。 |
| 2024年10月8日 | ZEAL | survodutide（BI 456906／GCG×GLP-1）／MASH（F2–F3） Phase 3 | BTD・Fast Track・（EMA）PRIME | 代謝性肝疾患 | 大 | BIとの共同開発。BTD（2024/9付与；10/8公表）後にP3「LIVERAGE」群を始動、非肝硬変MASHでの繊維化改善と組織学的有効性を検証中。 |
| 2024年10月7日 | PRCT | Aquablation®（ロボ支援水蒸気切除）／局在前立腺がん Pivotal IDE（医療機器） | Breakthrough Device（医療機器） | 泌尿器（前立腺） | 特大（前立腺がん） | 前立腺全摘と比較する無作為化Pivotal（WATER IV PCa）始動。Breakthrough Device指定済み。※BTD（医薬品）とは別制度。 |
| 2024年10月7日 | MREO | setrusumab（UX143／抗スクレロスチン抗体）／骨形成不全症（OI） Phase 3 | BTD・Orphan・RPDD・（EMA）PRIME | 希少・小児骨疾患 | 小（超希少：OIは約1/10,000〜20,000） | P2で骨折リスク大幅低下（例：14か月で約67%減）を示しBTD取得。P3「ORBIT／COSMIC」は年内最終解析見込みで継続中。 |
| 2024年10月1日 | SGMT | denifanstat（FASN阻害薬）／非肝硬変MASH（F2–F3） Phase 3 | BTD | 代謝性肝疾患 | 特大（MASH） | BTD取得後、FASCINATE-2等を根拠に後期開発を推進。2025年に前向きなP3結果を公表。 |
| 2024年9月17日 | BBIO | infigratinib（低用量・FGFR3阻害）／軟骨無形成症（小児） Phase 3（PROPEL-3：登録指向） | BTD | 希少・小児（骨系統疾患） | 小（超希少） | 小児軟骨無形成症で初のBTD指定。P2（PROPEL-2）の有望データを受けP3へ前進、NEJM掲載・学会発表も実施。 |
| 2024年9月10日 | ARWR | plozasiran（RNAi・APOC3）／家族性カイロミクロン血症（FCS） Phase 3 | BTD・Orphan・Fast Track | 希少代謝（脂質異常） | 極小（超希少） | トリグリセライド大幅低下などのP2/中間成績を根拠にBTD。FCSでの登録試験→申請準備を進行中（同社IR/8-K）。 |
| 2024年8月12日 | KYTX | KYV-101（CD19 CAR-T）／全身型重症筋無力症（gMG） Phase 2（KYSA-6） | RMAT（＋Fast Track） | 免疫・自己免疫 | 中 | gMGでRMAT取得（2024/8/12）。その直前にFast Track（2023/12/13）も付与。CD19標的CAR-TでB細胞駆逐→免疫リセットを狙う。 |
| 2024年7月1日 | LBPH | bexicaserin（LP352／5-HT2Cアゴニスト）／DEEs〈ドラベ等〉 Phase 3（Dravetで開始） | BTD・Orphan・RPDD | 小児てんかん（希少） | 小〜中 | P2の発作抑制と良好な忍容性を根拠にBTD付与。DravetのP3「DEEp SEA」が始動し、適応拡大も視野。 |
| 2024年5月21日 | DRRX | larsucosterol（DUR-928）／重症アルコール関連肝炎（AH） Phase 3（登録指向・単一試験） | BTD・Fast Track | 肝疾患（救急/入院領域） | 大（致死率高・入院患者中心） | BTD取得後のFDA Type Bで90日生存を主要評価項目とする単一P3に合意。BTDによりローリングNDAも可能に。 |
| 2024年5月16日 | NUVL | NVL-655（ALK選択的TKI）／ALK+ NSCLC〈≥2 ALK TKI後〉 Phase 2 | BTD | がん（肺がん） | 大（NSCLC） | NVL-655でBTD（2024/5/16）。同年2/27にはNVL-520（ROS1）でもBTD取得の“二重BTD”。前治療抵抗変異やCNS病変への活性に期待。 |
| 2024年4月29日 | SLNO | diazoxide choline ER（DCCR）／プラダー・ウィリー症候群（過食） FDA承認済（2025/3/27） | BTD・Fast Track・Orphan | 希少遺伝（代謝・神経発達） | 小〜中（希少だが患者負担大） | BTD取得（2024/4/29）後にNDA受理・Priority Reviewを経て2025/3/27承認。PWSの過食に対する初の薬物療法として位置づけ。 |
| 2024年4月22日 | KURA | ziftomenib（menin阻害薬）／R/R NPM1変異AML Phase 2（登録指向）→NDA受理 | BTD・Orphan | 血液がん（AML） | 中（AMLの一部サブセット） | BTD付与（2024/4/22）を受け開発加速。2025/6/1にNDA受理、PDUFAは2025/11/30。単剤P2で寛解シグナルを確認。 |
| 2024年4月22日 | IBRX | Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept, N-803）／BCG不応 高リスクNMIBC（CIS±Ta/T1） 承認済 | BTD | がん（泌尿器・膀胱） | 大 | IL-15スーパーアゴニスト製剤。BCG併用で膀胱温存を志向し、持続CR率の高さを背景に指定→承認。 |
| 2024年3月13日 | CYBN | CYB003（デューテレート化psilocin）／MDD〈補助療法〉 Phase 3（PARADIGM） | BTD | 精神科（うつ病） | 特大（MDD） | BTD付与（P2の有効性・持続性データ）。その後P3プログラム開始を公表し開発前進。 |
| 2024年3月7日 | MNMD | MM-120（lysergide d-tartrate／LSD製剤）／全般不安症（GAD） Phase 3 | BTD | 精神科（不安障害） | 大（米国で約2,600万人の成人がGAD） | 単回投与のP2bで12週まで有意な持続効果を確認、P3「VOYAGE」進行中。MDDでも開発を拡張。 |
| 2024年2月27日 | NUVL | NVL-520（ROS1選択的TKI）／ROS1+ NSCLC Phase 2 | BTD | がん（肺がん） | 大（NSCLC） | ARROS-1で耐性変異・CNS病変を含む集団に持続奏効のシグナル。repotrectinib前治療例にも活性。 |
| 2024年12月17日 | GILD | Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）／ES-SCLC 二次治療 Phase 2（TROPiCS-03） | BTD | がん（肺・SCLC） | 大 | プラチナ後ES-SCLCでBTD。P2TROPiCS-03の奏効・生存シグナルを背景（※P3ではなくP2）。 |
| 2024年5月15日 | REGN | linvoseltamab（BCMA×CD3二重特異抗体）／多発性骨髄腫（3L+） Phase 1/2（LINKER-MM1） | BTD | がん（血液） | 中 | 強い初期有効性（ORR ~71%示唆）を背景に指定。用量最適化後に加速承認戦略へ。 |
| 2024年4月18日 | BMY | Opdivo（nivolumab）＋Yervoy（ipilimumab）／MSI-H/dMMR 転移性大腸がん（肝転移） Phase 3 | BTD | がん（消化器） | 大 | 免疫併用で切除率・病勢制御の向上を狙う設定。MSI-H集団でのBTDの一つ。 |
| 2024年2月26日 | BAYN | BAY 2927088（sevabertinib）／HER2変異 NSCLC Phase 1/2 | BTD | がん（肺） | 大 | HER2活性化変異NSCLCを対象。初期P1/2で高い奏効と継続性が示唆され、BTD取得。 |
| 2024年2月2日 | AZN / 4568.T | datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）／HR陽性・HER2低発現 mBC（前治療後） Phase 3（TROPION-Breast01） | BTD（＋FT） | がん（乳がん） | 大 | TROP2標的ADC。P3でPFS改善を示唆し指定。ケモ後ラインの新スタンダード候補。 |
| 2024年1月23日 | ENSC | PF614-MPAR（過量時放出抑制型オピオイド）／中〜重度疼痛 Phase 1b | BTD | 疼痛（内因性オーバードーズ保護） | 大（疼痛治療市場） | BTD取得はオーバードーズ防止機構の臨床データに基づく。P1bで過量時Cmax低減を確認、FDAとの協議で過量保護ラベリングを目指す。 |
| 2024年2月7日 | ALEC | latozinemab（AL001）／FTD-GRN Phase 3（INFRONT-3） | BTD | 神経（前頭側頭型認知症） | 小〜中 | ソーティリン阻害でPGRN回復を狙う遺伝子規定集団の疾患修飾コンセプト。ピボタルP3進行中。 |
| 2023年12月6日 | NBIX | crinecerfont／先天性副腎過形成（21水酸化酵素欠損） Phase 3（成人・小児） | BTD | 内分泌・希少 | 小〜中 | 過剰アンドロゲンを抑制し、必要グルココルチコイド量の低減を狙う。BTD後にNDA受理・承認へ前進。 |
| 2023年12月5日 | CGON | cretostimogene grenadenorepvec（CG0070）／BCG不応 高リスクNMIBC（CIS±Ta/T1） Phase 3（BOND-003） | BTD | がん（泌尿器・膀胱） | 大 | アデノウイルス製剤の膀胱内投与。単剤P3で持続CRを示唆、Fast TrackとBTDを取得済み。 |
| 2023年12月4日 | ETNB | pegozafermin／NASH（線維化あり） Phase 3 | BTD | 代謝・肝疾患（NASH/MASH） | 大 | 長時間作用型FGF21。P2bでNASH解消・線維化改善の双方を示唆しBTD取得、P3へ前進（週1皮下注の実装性も強み）。 |
| 2023年12月4日 | JNJ | TAR-200（膀胱内留置デバイス＋化学療法送達）／高リスクNMIBC Phase 3 | BTD | がん（泌尿器・膀胱） | 大 | 長期徐放で膀胱温存を志向。BCG不応の高アンメットに対し、SunRISe群のP3で検証前進中。 |
| 2023年10月30日 | AVBP | furmonertinib（EGFR ex20ins対応TKI）／1L NSCLC（非扁平） Phase 3 | BTD・Orphan（NSCLC一部） | がん（肺がん） | 大 | 未治療EGFR ex20insでBTD。グローバルP3（FURVENT/関連プログラム）へ前進。 |
| 2023年10月30日 | AVBP | AST2818（furmonertinib）／EGFR Exon20ins 陽性 非扁平上皮NSCLC 一次治療 Phase 3（FURVENT, NCT05607550） | BTD | がん（肺） | 大 | 未治療・局所進行/転移のExon20挿入変異集団でBTD。グローバルP3 FURVENT 進行中。 |
| 2023年9月13日 | BHVN | taldefgrobep alfa（抗ミオスタチン）／脊髄性筋萎縮症（SMA） Phase 3（RESILIENT） | BTD | 神経・希少（神経筋） | 中 | ミオスタチン経路を抑制し筋力向上を狙う追加治療候補。初期成績を背景にBTD取得、登録指向のP3進行中。 |
| 2023年9月7日 | INO | INO-3107／反復性呼吸器乳頭腫症（RRP） Phase 1/2 | BTD | 耳鼻咽喉・希少（HPV起因） | 小〜中 | 外科的デブリードマン（間欠的切除）の回数・間隔の改善を狙う“手術負担軽減”コンセプト。DNA医薬として差別化。 |
| 2023年6月29日 | BMRN | Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）／重症血友病A 承認済 | BTD | 希少（遺伝性血液疾患） | 中 | 単回投与のAAV5遺伝子治療でFVIII発現を長期補填。前治療抗体陰性が前提条件。 |
| 2023年6月20日 | PGEN | PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba／PRGN-2012）／成人RRP FDA承認済（2025/8/15） | BTD・Priority Review | 耳鼻科（HPV6/11関連・再発性呼吸器乳頭腫症） | 小（米国成人推定数万人） | 初のRRP治療薬として外科手術回避に寄与。BTD→BLA→優先審査→承認の最短経路を踏襲。 |
| 2023年4月18日 | SABS | SAB-176（完全ヒト多重エピトープIgG）／インフルエンザ曝露後予防 Phase 2b | BTD・Fast Track | 感染症（インフルエンザ予防） | 大（高リスク層中心に数千万人規模） | 高リスク患者の曝露後予防（PEP）でBTD取得。ヒトチャレンジP2で有効性を確認し、P2b設計と季節株更新の製造方針でFDA整合。非ワクチン系の受動免疫選択肢として期待。 |
| 2023年4月18日 | MDGL | resmetirom（Rezdiffra）／MASH（線維化あり） FDA承認済（2024/3/14） | BTD・Priority Review | 代謝性肝疾患 | 特大（米国で数百万人規模） | MAESTRO系列で有効性を確立し初のMASH治療薬として承認。非侵襲診断容認で普及加速が焦点。 |
| 2023年4月17日 | GMDA | Omisirge（omidubicel-onlv）／造血幹細胞移植を要する血液悪性腫瘍 承認済 | BTD | 血液（造血幹細胞移植） | 中 | 臍帯血由来細胞製品で生着の迅速化と感染リスク低減を狙う。前処置後の回復期間短縮に期待。 |
| 2023年2月22日 | MRNA | mRNA-4157（V940）＋pembrolizumab／高リスクメラノーマ（術後補助） Phase 3 | BTD | がん（個別化mRNAワクチン） | 中（術後高リスク集団） | P2b「KEYNOTE-942」でRFS/DMFSを有意改善しBTD。2023–24年にINTerpath系P3を連続開始。 |
| 2023年1月30日 | MRNA | mRNA-1345（mRESVIA）／RSVワクチン（成人 ≧60歳） Phase 3→承認 | BTD | 感染症（ワクチン） | 大 | 成人RSVに対し有効性を示し、のちに承認取得。市場は高齢者予防で拡大。 |
| 2023年1月5日 | PCVX | VAX-24（24価肺炎球菌結合型ワクチン）／成人IPD予防 Phase 2→P3準備 | BTD | 感染症（ワクチン） | 大 | 成人IPDカバー率の拡張を狙う次世代PCV。成人大市場で差別化。 |
| 2022年12月21日 | MRTX | adagrasib（KRAZATI™）＋cetuximab／KRAS G12C変異 既治療mCRC（化学療法＋抗VEGF後） Registration-directed Phase 2 | BTD | がん（大腸） | 大 | EGFR経路のフィードバック活性化に対しEGFR抗体を併用するレジメン。KRYSTAL-1のP2成績を背景にBTD取得（後年に承認へ）。 |
| 2022年12月7日 | AKRO | efruxifermin（EFX）／NASH（MASH） Phase 2b | BTD | 代謝・肝疾患（NASH/MASH） | 大 | 長時間作用型FGF21。P2bで「NASH解消」や「線維化改善」シグナルを背景に指定。 |
| 2022年12月4日 | SNDX | revumenib／R/R急性白血病（KMT2A再構成） Registration-directed Phase 2（AUGMENT-101） | BTD | がん（血液） | 中 | menin-KMT2A阻害。重篤なR/R集団でCR/CRhなど持続奏効を示し指定。 |
| 2022年11月17日 | ISEE | avacincaptad pegol（Zimura）／萎縮型AMDに伴う地図状萎縮（GA） Phase 3→承認済 | BTD | 眼科 | 大 | 補体C5阻害。P3でGA進行抑制を示し指定、その後に承認（現：Izervay）。 |
| 2022年7月18日 | CELC | gedatolisib（PF-05212384）／HR+/HER2− 進行・転移性乳がん（CDK4/6阻害薬＋NSAI治療中に進行） Registration-directed Phase 3（VIKTORIA-1） | BTD | がん（乳がん） | 大 | PI3K/mTORデュアル阻害でCDK4/6後の耐性克服を狙う。PIK3CA変異/野生型の両集団を視野にレジストリーP3で検証中。 |
| 2022年5月31日 | TMBR | TMB-001（外用 isotretinoin）／先天性魚鱗癬（CI） Phase 3（ASCEND） | BTD | 皮膚・希少 | 小〜中 | システミック曝露を抑えつつ有効性を狙う外用製剤。P2成績を根拠に指定、ピボタルP3へ。 |
| 2022年5月10日 | TPTX | repotrectinib／ROS1陽性 mNSCLC（ROS1 TKI 1剤後・未プラチナ） Registration-directed Phase 2（TRIDENT-1）→承認済 | BTD | がん（肺） | 大 | 次世代ROS1/TRK阻害で耐性変異・中枢浸潤に対応。後年に承認（現：Augtyro）。 |
| 2022年4月4日 | ACER | EDSIVO™（celiprolol）／COL3A1陽性 血管型エーラス・ダンロス症候群（vEDS） Registration-directed（米国） | BTD | 希少（遺伝性結合組織疾患） | 小 | β1遮断／β2部分作動により血管イベント抑制を狙う再定位薬。実臨床データを背景に希少・高アンメット集団で指定。 |
| 2022年2月14日 | BAVA | MVA-BN RSV（成人用RSVワクチン）／60歳以上の下気道疾患予防 Phase 3 | BTD | 感染症（ワクチン） | 大 | 修飾痘瘡ウイルスベクター（MVA）を用いた候補。高齢者の重症化予防を目的に後期開発。 |
| 2021年12月9日 | CYTK | aficamten／症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM） Phase 2（当時）→P3準備 | BTD | 循環器（心筋症） | 大 | 心筋ミオシン阻害薬の次世代。半減期が短く用量調整の柔軟性が高い点が差別化。P2でLVOT・症状改善を示し指定。 |
| 2021年8月5日 | EIGR | avexitide（exendin(9-39)）／先天性高インスリン血症（HI） Phase 2→P3計画 | BTD | 代謝・希少（小児） | 小〜中 | GLP-1受容体系の拮抗で低血糖を抑える初の薬理学的アプローチ。食事依存性でない持続低血糖に対応。 |
| 2021年7月29日 | ARWR | ARO-AAT（fazirsiran）／AAT欠損症に伴う遺伝性肝疾患 Phase 2 | BTD | 希少（遺伝性肝疾患） | 中 | siRNAで変性Z-AATの肝内産生を低下させ、肝炎・線維化の進行抑制を狙う疾患修飾コンセプト。 |
| 2021年7月27日 | DAWN | OJEMDA（tovorafenib／RAF阻害薬）／小児低悪性度神経膠腫（pLGG） FDA承認済（2024/4/23・Accelerated Approval） | BTD・RPDD・Orphan・Priority Review | 小児脳腫瘍 | 小（希少だが実患者は一定） | BTD取得後、pLGGで初の全身療法として承認。BRAF変化（融合/再配列/V600）陽性に適応。 |
| 2021年7月7日 | VALN | VLA1553（チクングニア単回接種ワクチン） Phase 3 | BTD | 感染症（ワクチン） | 中 | 単回接種で迅速な中和抗体誘導を狙う。流行地住民・旅行者双方での公衆衛生上の価値が高い。 |
| 2021年6月3日 | PTGX | rusfertide（PTG-300）／真性多血症（PV） Phase 2→P3 | BTD | 血液（骨髄増殖性腫瘍） | 中 | ヘマトクリット是正（放血回避）と症状・鉄代謝の改善を狙う週1皮下注。放血負担の軽減が価値。 |
| 2021年5月24日 | VSTM | avutometinib＋defactinib／再発LGSOC〈KRAS変異〉 FDA承認済（2025/5/8・Accelerated Approval） | BTD・Orphan・Priority Review | がん（婦人科） | 小〜中（希少がん） | BTD（2021）後、RAMP-201等のデータでAA取得（ブランド：Avmapki Fakzynja Co-pack）。 |
| 2021年4月13日 | VTVT | TTP399（肝選択的GKA）／T1Dのインスリン補助療法 Phase 3準備 | BTD | 代謝・内分泌（1型糖尿病） | 特大 | P2で低血糖エピソード40%減などを根拠にBTD。ケトアシドーシス懸念も機序研究で非増加を確認。 |
| 2021年3月15日 | BTAI | BXCL501（舌下フィルム・dexmedetomidine）／認知症関連の興奮の急性治療 Phase 3 | BTD | 中枢・精神科 | 大 | 非侵襲・在宅適合性の高い“舌下投与”で急性アジテーションに対応。高齢者領域で導入価値が高い。 |
| 2021年2月26日 | BBIO | Nulibry（fosdenopterin）／モリブデン補因子欠損症（MoCD）A型 承認済 | BTD | 希少（先天代謝異常） | 極小 | 補酵素前駆体の補充で致死的代謝異常に介入する初の治療。超希少小児疾患に対する早期アクセスを実現。 |
| 2021年2月25日 | EXEL | cabozantinib（CABOMETYX®）／分化型甲状腺がん（DTC：RAI不応、前治療後に進行） 承認済（2021/9/17） | BTD | がん（内分泌・甲状腺） | 中 | 幅広いチロシンキナーゼ阻害で進行DTCに有効性。前治療抵抗性の高アンメット集団で展開。 |
| 2021年2月24日 | KURA | tipifarnib／R/M HRAS変異HNSCC（VAF≧20%） Phase 2（RUN-HN）→登録指向 | BTD | がん（頭頸部） | 中 | VAFで集団を絞った精密医療。P2 RUN-HNの有効性（ORR・PFSなど）を根拠にBTD取得。 |
| 2021年1月7日 | APLM | APL-106（uproleselan）／R/R AML Phase 3（中国） | BTD（中国CDE） | がん（血液） | 中 | GMI-1271（uproleselan）の中国権利品。CDEがBTD付与、以降中国でP3へ前進。 |
| 2020年12月15日 | IOBT | IO102＋IO103（ペプチド免疫療法）＋抗PD-1抗体／切除不能・転移性黒色腫 Phase 3（1L、pembro併用） | BTD | がん（皮膚・黒色腫） | 大 | 腫瘍関連抗原（IDO/PD-L1）に対するワクチンとPD-1阻害の“二重免疫プライミング”。初回治療ラインでの上乗せを検証中。 |
| 2020年12月8日 | TPTX | repotrectinib／ROS1陽性 mNSCLC（TKI未治療） Registration-directed Phase 2（TRIDENT-1）→承認済 | BTD | がん（肺） | 大 | 次世代ROS1/TRK阻害。高選択性と中枢活性を武器にTKI-naïve集団でも有効性を示し指定（のちに米国承認）。 |
| 2020年11月30日 | ZYME | zanidatamab（ZW25）／前治療歴あり HER2遺伝子増幅 胆道がん（BTC） Registration-directed Phase 2（当時） | BTD | がん（消化器・胆道） | 中 | 二重結合HER2抗体（biparatopic）で強力な受容体クラスタリングを誘導。前治療抵抗性集団で奏効を背景に指定。 |
| 2020年11月16日 | KNSA | vixarelimab（抗OX40L）／結節性痒疹（PN）のそう痒 Phase 2 | BTD | 皮膚・免疫 | 中 | OX40L阻害で神経炎症性の強い掻痒を軽減する狙い。慢性難治性のPNでQoL改善を主要アウトカムに検証。 |
| 2020年10月12日 | IVA | lanifibranor（pan-PPAR）／非肝硬変MASH（F2–F3） Phase 3 | BTD・Fast Track | 代謝性肝疾患 | 特大 | 全球P3「NATiV3」進行中。BTD/FT指定で申請最短ルートを確保。 |
| 2020年10月5日 | IMGN | IMGN632（pivekimab sunirine）／R/R BPDCN Registration-directed Phase 2 | BTD | がん（血液） | 小 | CD123標的ADC。前治療抵抗性の希少血液腫瘍で高い奏効率を背景にBTD取得。 |
| 2019年12月30日 | SVRA | molgramostim 吸入（MOLBREEVI）／自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP） Phase 3→BLA提出（ローリング）→RTF対応中 | BTD・Fast Track・Orphan | 希少肺疾患 | 極小〜小（超希少） | P3「IMPALA-2」で肺拡散能（DLCO）改善を達成しBTD資産としてBLAローリング開始も、2025/5/28にRTF。補足対応後の再申請が焦点。 |
| 2019年10月10日 | DCPH | ripretinib（QINLOCK）／GIST〈4L以降〉 FDA承認済（2020/5/15） | BTD・Fast Track・Orphan・Priority Review | がん（消化管間質腫瘍） | 小〜中（希少がん） | 2019/10/10にBTD付与。P3 INVICTUSでPFSを有意延長し2020年承認。2L（KIT Ex11＋Ex17/18）でも追加BTD取得（2023）。 |
| 2019年8月19日 | SWAV | Coronary Intravascular Lithotripsy（冠動脈内リソトリプシー）／ピボタル→承認へ | Breakthrough Device（治療機器） | 循環器（重度石灰化冠動脈病変） | 大 | 冠動脈用IVLシステムがBTD指定。その後PMA承認を取得し普及が進展。 |
| 2019年7月29日 | IBRX | ANKTIVA（N-803／IL-15レセプターアゴニスト）＋BCG／BCG不応NMIBC（CIS±乳頭状） FDA承認済（2024/4/22） | BTD・Fast Track | がん（膀胱がん） | 中〜大（NMIBC） | 初のIL-15系免疫療法として承認。膀胱温存を志向する治療選択肢を拡大。 |
| 2019年6月17日（PBH） / 2021年8月5日（先天性HI） | AMLX | avexitide（GLP-1受容体拮抗）／PBH Phase 3（LUCIDITY） | BTD（PBH・先天性高インスリン血症）、ODD（HHを含む）、RPD（先天性HI） | 内分泌・代謝（PBH／先天性高インスリン血症） | 中 | PBHでBTD取得（2019/06/17）、先天性HIでもBTD（2021/08/05）。2025年にP3開始、2026年H1トップライン見込み。 |
| 2019年5月23日 | RNLX | KidneyIntelX（糖尿病性腎疾患の進行リスク層別化）／臨床実装・検証 | Breakthrough Device（IVD） | 腎疾患（CKD/糖尿病性腎症） | 大 | リスク予測IVDとしてBTD指定を取得。糖尿病/CKDの高リスク同定→早期介入を狙う。 |
| 2019年5月22日 | IOVA | LN-145（lifileucel／自家TIL）／進行子宮頸がん〈化学療法後〉 Phase 2→登録戦略 | BTD・（別適応でRMAT/FT/Orphan） | がん（婦人科） | 中（希少がんだが実患者は一定） | 試験C-145-04の奏効データを根拠にBTD付与。同プラットフォームは2024/2/16にメラノーマでAA承認（Amtagvi）まで到達。 |
| 2019年5月13日 | GRAL | Galleri®（多がん種早期検出・MCED血液検査）／臨床有用性検証（前向き試験・実装研究） | Breakthrough Device（IVD） | オンコロジー（多がん種スクリーニング） | 特大 | MCED 検査としてBTD指定。米国では自費提供中心、UK などで大規模実装試験を推進。※GRAILは米国上場ではなく民間企業。 |
| 2018年10月23日 | CMPS | COMP360（psilocybin療法）／治療抵抗性うつ病（TRD） Phase 3 | BTD | 精神科（うつ病） | 特大（TRDはMDDのサブセット） | TRDでBTD。グローバルP3を進行中（同社開発ページに明記）。 |