主力「SGT-003」の現在地
1. 2026年2月 — FDAとPhase 3 の試験デザインで合意
IMPACT DUCHENNEについて、FDAは対象患者（7歳以上12歳未満の歩行可能患者）や18か月時点のTime to Rise（TTR）速度を主要評価項目とする設計を妥当と評価。
2. 2026年4月 — Phase 3 の初回投与
海外を中心とした無作為化・二重盲検・プラセボ対照試験が既に開始。
3. 2026年Q4後半 — FDAとの重要協議
INSPIRE DUCHENNE（Phase 1/2）の臨床データを提出し、加速承認の可能性と必要な裏付けエビデンスを協議。
もしQ4の FDA との協議で、Phase 1/2 データを用いた加速承認経路が具体化。IMPACTを確認試験として活用できる見通しになれば、大きな好材料になり得る。
重要なのは「加速承認ルート」が認められるか？です。Phase 3 は既に走っており、FDAとは試験デザインについて合意しています。
今後の焦点は、SGT-003 の開発を通常承認まで進めるのか？、それとも Phase 1/2 のデータを使って承認申請を前倒しできるのか？、という点です。
2026年10月21日更新。投与例数・安全性の集計基準日と、今後の予定を区別して記載。主力はDMD向けSGT-003。製品承認や米FDAによる加速承認経路の合意は、現時点では確認されていない。
2026年10月20日：ESGCT 2026（10月27～30日）で7件のポスター発表を予定。SGT-003のDAPC再構成、POLARIS-101™（旧AAV-SLB101）、抗体除去による導入効率、AAV製造技術を扱う。
2026年9月29日～10月3日：WMS 2026でSGT-003の安全性・発現・筋/心筋指標を発表。8月4日時点の投与53例を報告。治療関連SAEは、5月29日締切の安全性評価対象50例中2例（4.0%）で、ともに回復。重篤な薬剤性肝障害（DILI）、TMA、aHUS、心筋炎は同ポスターで報告されていない。
2026年8月6日：Q2決算。SGT-003のFDAとの次回協議は2026年Q4後半を見込む。SGT-212初期データは2027年Q1、SGT-501初期安全性データは2027年H1を予定。
2026年6月30日：現金・現金同等物・売却可能有価証券$377.7M。会社想定の資金ランウェイは2028年半ばまで。
2026年5月7日：SGT-003の無作為化・二重盲検・プラセボ対照Phase 3「IMPACT DUCHENNE」で初回投与を発表。EMAから小児開発計画（PIP）への肯定的見解も取得。
2026年4月28日：SGT-003が欧州委員会のOrphan Drug指定を取得。
2026年3月11日：INSPIREの更新データをMDAで公表。Day 90生検20例でmicrodystrophin発現：WB平均60%（n=19）、MS平均52%（n=17）、IF陽性線維平均63%（n=20）。Day 360生検3例でも発現持続のシグナル。
2026年3月6日：機関投資家向け約$240MのPIPE私募を発表。参加者としてPerceptive、Bain Capital Life Sciences、RA Capital、Invus、Vestal Point、Janus Henderson、Deep Trackなどを公表。
2026年2月9日：FDA Type C会議でIMPACT DUCHENNEの試験デザインに合意。対象は歩行可能な7歳以上12歳未満。主要評価項目は18か月時点のTime to Rise（TTR）速度のベースラインからの変化。※加速承認の事前合意ではない。
2026年1月：SGT-212のPhase 1b「FALCON」で初回投与を実施。SGT-501のPhase 1b「ARTEMIS」ではサイト稼働・被験者スクリーニングに進展。
該当なし：すべて開発段階
主力：SGT-003（DMD／microdystrophin＋POLARIS-101）、SGT-212（フリードライヒ失調症）、SGT-501（CPVT）。
プラットフォーム：POLARIS-101（旧AAV-SLB101）。利用に関する契約は、ライセンスを含め50件超（「ライセンス契約だけで50件超」を意味するわけではない）。2026年7月にはAddgeneに非独占ライセンスを供与。
留意点：ライセンスの件数は開発・研究ネットワークの広がりを示すが、これだけで高額なロイヤルティ収入・プラットフォーム収益性を証明するものではない。
開発中／未承認
機序：単回AAV遺伝子導入。筋・心筋指向性カプシドPOLARIS-101（旧AAV-SLB101）とnNOS局在化に関わるR16/R17領域を含むmicrodystrophinを使用。
対象：フリードライヒ失調症（FA）。フルレングスFXNの補充により神経症状と心筋病態を同時に狙う。
投与：小脳歯状核へのMRIガイド下IDN投与＋IVのデュアルルート。
機序：CASQ2（calsequestrin 2）を遺伝子導入し、RYR2由来のカルシウム漏出と心室性不整脈を低減する狙い。投与する遺伝子はCASQ2、主要標的疾患はRYR2関連CPVT。
手元資金：$377.7M（2026/6/30）／ランウェイ：2028年半ばまで（会社見通し）。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（注視点） | 用法・用量／戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003（microdystrophin／POLARIS-101） | DMD | INSPIRE P1/2継続／IMPACT P3初回投与済 | FDA Fast Track / Orphan / RPD、EC Orphan、英国Innovation Passport。P3主要評価は18か月TTR速度。 | 治療関連SAE 2/50例（4%）、いずれも回復（2026/5/29締切）。AAVクラスのDILI、TMA、aHUS、心筋炎、血小板減少など。 | 単回IV 1×1014 vg/kg。ステロイド単剤による予防的免疫抑制。 | 大（希少疾患／高いアンメットニーズ） | 53例投与（2026/8/4）。Day90生検20例、Day360生検3例。加速承認経路のFDA協議はQ4後半予定。機能指標の確証が最大の論点。 |
| SGT-212（フルレングスFXN） | フリードライヒ失調症（FA） | FALCON P1b：2例投与 | FDA Fast Track / Orphan / RPD。二重経路投与。 | 神経外科手技・AAVクラス毒性・DRG毒性等。2026/8/4時点の2例にTRSAE報告なし。 | 小脳歯状核へのIDN＋全身IV。 | 中 | 初期データ：2027年Q1予定。中枢神経と心臓への同時到達を検証。 |
| SGT-501（CASQ2補充） | RYR2関連CPVT | ARTEMIS P1b：サイト起動・登録 | FDA Fast Track / Orphan / RPD | 不整脈、心筋障害、肝障害、TMA、血小板減少などを監視。 | 単回IV、用量漸増。 | 小（超希少） | 初回投与2026年H2予定／初期安全性2027年H1予定。実投与を確認するまでは「投与済」としない。 |
| SGT-601（TNNT2） | TNNT2関連拡張型心筋症 | Preclinical／IND-enabling | IND準備段階 | AAV・心機能関連リスク。 | 全身IV想定。 | 小～中 | 2026年3月IR資料ではIND-enabling非臨床パッケージの完了を記載。最新のIND提出日程は未確定。 |
| SGT-401（BAG3） | BAG3関連拡張型心筋症 | 初期Preclinical | — | AAV・心不全関連リスク。 | 遺伝子補充の研究段階。 | 小～中 | 前臨床を継続。臨床入り時期は未確定。 |
| SGT-701（RBM20） | RBM20関連拡張型心筋症 | Discovery | — | 前臨床・ベクターの安全性検証が今後必要。 | 研究段階。 | 小～中 | Mayo Clinic連携を含む探索プログラム。 |
市場規模イメージは定性的な参考評価であり、売上予測ではない。RPD指定は優先審査バウチャーの交付を保証しない。試験段階や対象患者は新たなプロトコル・規制当局判断で変わり得る。
| 指標 | Day 90 | Day 360 | 解釈 |
|---|---|---|---|
| Microdystrophin発現（WB） | 60%（n=19） | 91%（n=3） | タンパク発現を示す。追跡例は少なく、群間有効性比較ではない。 |
| Microdystrophin発現（MS） | 52%（n=17） | 86%（n=3） | 別測定法でも発現を観察。 |
| Microdystrophin IF陽性線維 | 63%（n=20） | 69%（n=3） | 発現した筋線維の割合。 |
| β-sarcoglycan陽性線維 | 60%（n=20） | 69%（n=3） | 筋膜関連複合体DAPC再構成の根拠。 |
| nNOS活性陽性線維 | 35%（n=20） | 33%（n=3） | R16/R17ドメインによる機能的局在化を支持する探索データ。 |
| 血清CK平均変化 | －38%（n=24） | －37%（n=7） | 筋損傷低下の示唆。運動機能の改善を直接証明しない。 |
安全性データの集計に注意：2026年10月公開のWMSポスターは、2026年8月4日時点の投与例数53例と、2026年5月29日締切の安全性評価50例を併記。治療関連SAEは2/50例（4.0%）で、両事象とも回復。これを「53例中2例」や「SAEなし」と書き換えない。
最大の未解決点：生物学的活性（タンパク発現・DAPC再構成・CK改善）が、TTR・NSAA・歩行／立ち上がり機能の持続的改善とどこまで結びつくか。12か月時点の機能データ解析とIMPACTの対照試験が重要になる。
SGT-001：旧世代DMDプログラム
IGNITE-DMDなどを経て主軸は次世代SGT-003へ移行。
SGT-003：初期10例の発現データ
Day 90のmicrodystrophin WB/MS平均58%（n=10）、投与23例、治療関連SAE1例との報告（当時の集計）。
SGT-212：FALCON初回投与
フリードライヒ失調症を対象に、脳へのIDN投与とIVを組み合わせる臨床研究が実投与段階へ。
SGT-003：FDAがIMPACT試験デザインに合意
歩行可能7～12歳未満、18か月時点のTTR速度を主要評価項目とするP3試験構成。加速承認そのものの合意とは異なる。
SGT-003：MDAでDay90/360更新
Day90生検20例（WB19例、MS17例）、Day360生検3例。DAPC再構成、筋障害マーカーの低下、LVEFの安定化・改善傾向。
SGT-003：IMPACT DUCHENNEで初回投与
米国外のプラセボ対照Phase 3が実投与に到達。EMAの小児開発計画に肯定的見解。
Q2決算：53例投与／FDA協議・後続プログラム日程見直し
SGT-003は53例投与（8月4日時点）。FDA会議はQ4後半、SGT-212初期データはQ1/2027、SGT-501初期安全性はH1/2027の予定。
WMS：SGT-003の安全性・組織データの学会更新
投与53例、5月29日集計50例中の治療関連SAE2例（4.0%、回復済）。DILI、TMA、aHUS、心筋炎は観察されず。
ESGCT 2026の7件のポスター採択を発表
SGT-003、POLARIS-101カプシド、既存抗体への対処、AAV製造効率など。
ESGCT 2026：遺伝子治療研究ポスター7件
10/28はSGT-003のDAPC/筋構造、10/29はPOLARIS-101の抗体除去下での組織導入・導入機序など。学会データであり、登録試験のトップライン読出しではない。
SGT-003：FDAとの重要会議
INSPIREのデータパッケージ、米国での加速承認の可能性、必要な確認的エビデンスを協議。会社は進展に応じて更新予定。FDAによる加速承認容認・申請合意・BLA提出日程はいずれも未確定。
SGT-501：ARTEMISで初回投与
RYR2関連CPVT向けPhase 1b。8月時点の計画であり、投与実施が公式確認されたわけではない。
SGT-003：IMPACT Phase 3で追加サイトを起動
カナダ・豪州以外への展開を目指す。規制当局承認や施設準備が条件。
SGT-212：FALCON Phase 1bの初期データ
最初の2例を含む安全性・生物学的効果などの初期検証。登録進捗に依存。
SGT-501：ARTEMIS初期安全性データ
成人CPVTでの単回投与後の安全性評価。登録進捗に依存。
SGT-003：12か月臨床機能データの解析と公表
2026年8月の会社コメントではINSPIRE初期症例の12か月臨床データを解析する方針。結果公表の確定日・機能改善の統計学的評価は未公表。
SGT-003：IMPACTの18か月主要評価・規制申請
主要評価時点は各参加者の投与後18か月。試験全体のトップライン発表日やBLA/MAAの申請時期とは別。確定日程は未公表。
資金ランウェイ
2026年6月末の資金を基にした見通し。追加資金調達・投資・臨床費用の変化で変動する。
SGT-003の筋膜関連複合体（DAPC）データ、POLARIS-101の組織指向性と既存抗体への対応、AAV製造技術のポスター発表。プラットフォームの技術的訴求が中心。
SGT-003の加速承認経路に関する当局フィードバック。「代替エンドポイントの受容可能性」「確認試験IMPACTの位置づけ」「12か月機能データ」「CMC」が焦点。会議予定と肯定的な結果は同義ではない。
SGT-501初回投与、SGT-212初期データ（Q1/2027）、SGT-501初期安全性（H1/2027）。臨床開始の遅延・登録速度を確認。
SGT-003の12か月機能データ、IMPACT P3での18か月TTR結果、規制申請計画、POLARIS-101関連の事業化・技術提携の経済条件。
① 発現量と機能改善は別物：SGT-003はmicrodystrophinの発現、DAPC再構成、筋障害指標に一貫性が見られる一方、無作為化対照試験での臨床機能の有効性はまだ確立していない。特にTTR、NSAA、歩行能力などを確認したい。
② FDAとの協議結果：FDAがPhase 3デザインに合意した事実はポジティブ。ただし、それ自体は加速承認の受容、BLA提出、将来の承認を意味しない。
③ 遺伝子治療の安全性と製造：現時点までの安全性所見には前向きな要素があるものの、投与症例の増加でまれな有害事象が明らかになる可能性がある。大量製造・一貫した効力試験（potency assay）・CMC適合性も大きな論点。
④ 財務は改善、希薄化にも注意：2026年3月の約$240M PIPEとATM調達で資金余力が強化。一方、普通株・pre-funded warrant発行は潜在株式数を増やす。
⑤ POLARIS-101の価値：50件超は「ライセンスを含む契約件数」。技術普及の指標として有益だが、収益規模、前払い金、ロイヤルティ契約の詳細は未確認であり、収益化を過大評価しない。
- 2026/10/20 ESGCT 2026発表（Solid公式）
- 2026年WMS・INSPIRE臨床ポスター（Solid公式PDF）
- 2026年WMS・SGT-003肝安全性ポスター（Solid公式PDF）
- 2026/8/6 Q2決算・パイプライン進捗（Solid公式）
- 2026/5/7 IMPACT初回投与（Solid公式）
- 2026/3/11 MDA臨床データ（Solid公式）
- 2026/2/9 FDA Type C協議（Solid公式）
- 2026/3/6 $240M PIPE（Solid公式）
- Solid公式パイプライン
更新日：2026年10月21日。今後の予定は会社の将来見通しであり、達成を保証するものではない。数値は各公表資料の集計日・母数に基づく。