FDA の規制デザインについて

中核の「迅速化」プログラム（4本柱）

デザイン 趣旨 主な要件 主なメリット/特徴
Fast Track 重大疾患＋未充足ニーズ 非臨床〜早期臨床でも「満たす可能性」示せば可 頻回コミュニケーション／Rolling Review適格性／他の迅速化の足掛かり。
Breakthrough Therapy 開発と審査の大幅加速 重大疾患＋予備的臨床で既存治療に「著明な改善」示唆 上級陣関与・集中的伴走、Rolling Review・Priority適格性。
Accelerated Approval 早期承認 代替エンドポイント（サロゲート等）で有効性「妥当と推定」 市販後に有効性検証（PMR/PMS）；四半期一覧公表。
Priority Review 審査期間短縮 承認で「有意な改善」が見込める申請 目標審査6か月（標準10か月）。証拠基準は不変。

希少疾患・小児・再生医療などの指定

指定 対象 主な要件/ポイント 主なメリット
Orphan Drug 希少疾患 米国患者数<20万人等 7年独占・PDUFA手数料免除・税額控除 等。
Rare Pediatric Disease（RPDD） 小児希少疾患 指定→承認でPRV付与の可否; 現行サンセットに注意 PRV（他品目をPriority審査に）※2024/12/20以降新規RPDDは原則付与対象外、承認は2026/9/30まで（法改正で変動可）。
RMAT 再生医療（細胞・遺伝子等） 重大疾患＋予備的臨床で「重大な改善」示唆 集中的支援、AAの活用等。
QIDP（GAIN） 抗菌/抗真菌 「指定感染症」対象。申請によりQIDP指定 Fast Track適格・Priority優先・＋5年の独占延長。
LPAD 限定集団向け抗菌/抗真菌 重篤感染の限定集団で承認可（開発・表示を絞る） 小規模・迅速な開発設計を許容。

バウチャー制度（Priority Review Voucher: PRV）

PRV種別 概要 現状
熱帯病PRV 熱帯病等の承認でPRV付与可（譲渡・売買可） 継続中。
小児希少疾患PRV RPDD品目が承認でPRV サンセット発動：2024/12/20以降の新規RPDDは原則付与対象外、承認期限は2026/09/30（既取得分は可）。
国家安保MCM PRV 「重大脅威」MCM承認でPRV 2023/10/1以降は新規付与不可（既発行券の行使・流通は可）。

承認経路・特例（指定ではないが重要）

制度 位置づけ 要点
Animal Rule 承認経路 人での有効性試験が非倫理／不可能な場合、適切な動物モデルでの有効性＋人での安全性で承認可。
EUA（緊急使用許可） 公衆衛生緊急時の暫定運用 未承認品/未承認用途を一時的に許可（承認ではない）。
Pediatric Exclusivity（505A） 独占権インセンティブ FDAのWritten Requestに基づく小児試験実施で6か月延長（既存の特許/独占権に付加）。

ジェネリック/バイオシミラーの指定（参考）

指定/区分 対象 メリット/ポイント
CGT（Competitive Generic Therapy） 競争不十分な先発薬のAND​A 開発・審査の支援＋180日CGT独占（条件充足時）。
Interchangeable Biosimilar（相互代替可能） バイオ後続 薬局レベルでの置換可（州法準拠）。追加要件を満たしたバイオシミラー。

腫瘍領域の“プログラム”（指定ではないが実務で重要）

RTOR（Real-Time Oncology Review）：申請前から主要データを逐次提出しレビューを前倒し。AA（Assessment Aid）併用も。
Project Orbis：米国外規制当局と並行審査の枠組み（各当局は独立判断）。

それぞれの指定は併用可（例：Orphan × Breakthrough × Priority など）。QIDP は Fast Track/Priority の適格性＋5年独占延長が特徴です。

Priority Review（優先審査）

中身：FDAの審査資源を優先配分。行動目標（PDUFA）＝6か月、標準の10か月より短い。対象は、承認されれば安全性/有効性で有意な改善が見込める申請。証拠基準（有効性/安全性の水準）は変わらない。
実務：PDUFA“目標日”は受理（filing）後のカウント。Major amendment 等で最大3か月延長もあり。PRV行使でも優先審査化できる。

Breakthrough Therapy（画期的治療薬指定）

要件：重大疾患＋予備的臨床データで既存治療に比べ臨床的に意義ある著明な改善（生存・症状・客観的反応など）。
特典：上級マネジメント関与・頻回/緊密な指導、学際的レビュー体制、Rolling Review、Priority Review適格性等。承認保証ではない。

Fast Track（ファストトラック）

要件：重大疾患で未充足ニーズを満たす可能性があればOK（非臨床や初期臨床でも）。pre-IND段階から申請可。
特典：頻回ミーティング/書面コミュニケーション、Rolling Review、状況次第でPriority/Acceleratedの適格性。

Orphan Drug（希少疾病医薬品）

要件：米国患者＜20万人（または収益で費用回収困難）。承認申請前に指定を申請。
特典：7年の市場独占、PDUFAユーザーフィー免除、臨床試験税額控除（最大25%）、助成金プログラム等。同一薬で既に孤児独占がある場合、臨床的優越の立証が必要。

Rare Pediatric Disease（小児希少疾患）指定とPRV

流れ：RPDD（指定）→ 該当品目が承認されるとPRV（優先審査バウチャー）付与の可能性。PRVは他社へ売却/譲渡可で、別品目を優先審査（6か月目標）にできる。行使時は別途 “PRV手数料” が必要（FY2025は $2,482,446）。
サンセット条項（現行）：2024/12/20までにRPDD取得かつ2026/9/30までに承認の場合にPRV付与可（今後の立法で変更の可能性）。

併用・誤解しやすい点

Fast Track と Breakthrough は併存可。Fast Track は “可能性” ベース、Breakthrough は臨床データで “著明な改善” の示唆が必要。どちらも Rolling Review 等の恩恵があるが、Priority Review は別途付与/適格性が必要。

Priority Review は申請（NDA/BLA）に対する指定で、エビデンスの要求水準は下げない。短縮されるのは審査の “目標期間” のみ。

Orphan は開発・審査のスピードそのものを保証しないが、費用/独占での経済的インセンティブが大きい。

PRVのコスト：PRV行使時は通常のPDUFA申請手数料に加え、PRV追加手数料が必要（FY2025：$2.48M）。