ストーリー
2024年2月にCRLを受けた後、NERV は「もう1本（少なくとも1本）の追加試験＝確認試験（confirmatory Phase 3）を実施して、NDAを再提出する」という流れに移っています。
2024年2月のCRLで何を求められた？
FDAは「roluperidone（負の症状：統合失調症）」のNDAを「現状のままでは承認できない」としてCRLを発出。報道ベースでは、FDAは「少なくとも追加試験を1本」と、併用（他の抗精神病薬と一緒に使う状況）での安全性・有効性データなどを求めた、とされています。
その後どうなった？（“もう1本試験”の有無）
会社はCRL後にFDAと複数回やり取りを行い、最終的に「承認には確認試験（confirmatory study）が必要」という点が明確化。2025年8月の会社アップデートでも、FDAが確認試験の必要性を確認したと述べています。
どういう試験をやる想定？
少なくとも「確認的な Phase 3（1本）」を走らせる前提で資金計画・NDA再提出計画が組まれています。2025年10月には、その confirmatory Phase 3 実施＋NDA再提出＋（承認されれば）米国ローンチ準備を目的に、最大2億ドルの資金調達を発表しています。
いまのステータス（要点）
CRL（2024/2）→ FDAと協議 → 確認試験を実施 → NDA再提出を目指す、が公式に見えるロードマップです。途中で会社は “strategic alternatives（戦略的選択肢の検討）” にも言及しており、資金・提携・構造再編なども並行検討していたニュアンスがあります。
2025年10月21日：最大$2億の資金調達を発表。FDAと合意したパス（確認的Phase 3の実施とNDA再提出）に沿って、roluperidone（陰性症状）の開発を前進させる計画。初回で$80M受領、追加ワラント行使等で段階的に受領可能。
2025年8月14日：FDAが確認的試験の実施を正式に要求したことをアップデート。陰性症状を対象に追加の確証データを求める当局方針が再確認された。
2024年2月27日：roluperidoneのNDAに対しFDAがCRL（Complete Response Letter）を発出。有効性の確証不足や臨床的意義の追加証拠、併用抗精神病薬下でのデータなどを求められ、同社は当局と再協議へ。
随時：確認的Phase 3の具体設計・開始時期、NDA再提出タイムラインの開示が主要イベント。資金調達により当面の実行可能性は高まったとの示唆。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Roluperidone（MIN-101）— 統合失調症の陰性症状を主対象（Confirmatory Phase 3 準備）。
補足：MIN-301（パーキンソン病；前臨床）。うつ病薬 seltorexant のロイヤルティ権は2021年に大部分を売却済み。
対象：陰性症状を主とする統合失調症
作用：5-HT2A 拮抗などによる陰性症状改善
対象：パーキンソン病（神経変性）
作用：公表情報に基づく前臨床段階の候補
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Roluperidone（MIN-101） | 統合失調症（陰性症状） | Confirmatory Phase 3 準備 | CRL後に追加の確認的有効性試験を要請、設計合意→登録へ | クラス留意：中枢系副作用（鎮静等）の監視、長期安全性データの充実 | 単剤想定（陰性症状集団の厳密な選択と評価が鍵） | 中：既存治療に未充足が大きい領域 | FDAの要求を満たす明確な効果再現が最大焦点。 資金はQ4 2025に手当て発表 |
| MIN-301 | パーキンソン病 | 前臨床 | 前臨床評価継続（臨床入り時期は未定） | 非臨床で中枢系安全性を精査 | 投与設計は前臨床段階 | 大：神経変性の主要適応 | 中期は資本配分の優先度が低め（roluperidone が主軸） |
- 規制パス：2024年CRL→FDAが確認的P3を明示。設計の厳密化（集団/エンドポイント/期間）が肝。
- 資金確保：Q4 2025に最大$200Mの調達発表。P3実行～NDA再提出～ローンチ準備を想定。
- フォーカス：短中期の企業価値は roluperidone の試験成否が大宗。MIN-301 は前臨床で維持。
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
Roluperidone：CRL 受領
承認に追加の確認的有効性試験が必要と通知。
FDA 方針の再確認
「承認には確認的試験が必要」の立場を再確認と会社がアップデート。
資金調達/Confirmatory P3 準備
最大 $200M 調達発表。試験デザイン合意とサイト始動の準備。
roluperidone Confirmatory Phase 3 開始（実行フェーズへ）
FDA合意済み設計（64mg、1:1二重盲検プラセボ対照）。主要評価はPANSS Marder NSFSの12週変化。
Phase 3：12週主要評価の結果（Milestone Event）
統計学的有意で主要評価達成を公表できるかが最大の株価イベント。資金調達条件（ワラント等）とも連動。
52週フォロー（再発/陽性症状のリラプス等の観察）
単剤適応を支えるための長期観察。FDAは「12週主要評価＋少なくとも52週の試験」をNDA再提出パッケージとして言及。
NDA再提出
Confirmatory Phase 3の実行とセットで、申請再提出を計画（時期は会社の次回ガイダンス待ち）。
P3 トップライン → NDA 再提出
有効性の再現が確認できれば、NDA 再提出と審査へ。
Roluperidone：Confirmatory P3 の設計合意/開始アップデート、資金調達の最終条件
Confirmatory P3 登録ペース、主要評価時点のガイダンス、FDA との整合性
P3 トップライン → NDA 再提出の可否