PDUFA日が予定されている上場バイオ企業
| ティッカー | PDUFA日 | パイプライン詳細 | 規制デザイン | 領域 | 市場規模 | 結果 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| INCY | 2025年9月19日 | Ruxolitinib Cream（Opzelura®） | （特別指定なし／sNDA審査中） | 皮膚疾患（アトピー性皮膚炎など） | 大：既存適応拡大で売上拡張 | ◯ |
| IONS | 2025年9月22日 | SPINRAZA（nusinersen）高用量 — 脊髄性筋萎縮症（SMA） | Orphan（適応領域） | 中枢神経・希少 | 中 | CRL |
| SRRK | 2025年9月22日 | Apitegromab（SRK-015） | Priority Review, Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease | 脊髄性筋萎縮症（SMA） | 中：神経筋疾患領域 | CRL |
| MRK | 2025年9月23日 | KEYTRUDA® + Berahyaluronidase Alfa（皮下製剤） | （特別指定なし／BLA審査中） | がん免疫療法コンボ | 特大：キイトルーダ市場拡大 | ◯ |
| CRNX | 2025年9月25日 | Paltusotine — 先端巨大症（経口ソマトスタチン受容体作動薬） | Orphan Drug | 内分泌疾患（先端巨大症） | 中：約10億ドル市場規模 | ◯ |
| SAN | 2025年9月28日 | Tolebrutinib | Breakthrough Therapy, Priority Review | 多発性硬化症（MS） | 大：MS市場拡大 | × |
| FBIO | 2025年9月30日 | CUTX-101 — 銅ヒスチジン製剤、メンケス病 | Priority Review, Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease | 小児希少疾患 | 小：数億ドル規模（超オーファン市場） | CRL |
| AMGN | 2025年10月19日 | Tezspire — 慢性副鼻腔炎（鼻茸合併, CRSwNP） | — | 呼吸器・耳鼻科 | 大 | — |
| MRK | 2025年10月25日 | WINREVAIR（sotatercept-csrk）— ZENITH試験ラベル追加 | Priority Review（sBLA）, Breakthrough Therapy, Orphan Drug | 肺動脈性肺高血圧症（PAH） | 大：新機序での拡張性あり | — |
| BAYRY | 2025年10月26日 | Elinzanetant | （特別指定なし／NDA審査延長） | 中等度〜重度の血管運動症状（更年期関連） | 中：女性ヘルス領域 | — |
| ABCL | 2025年10月26日 | Elinzanetant — 更年期の中等度〜重度血管運動症状（VMS） | — | 女性医療 | 大 | — |
| ARWR | 2025年11月18日 | Plozasiran — siRNA製剤、家族性キロミクロン血症（FCS） | Orphan Drug, Rare Pediatric Disease | 代謝性疾患（重度脂質異常症） | 小：10億ドル未満（超オーファン市場） | — |
| OTSKY | 2025年11月28日 | Sibeprenlimab — IgA腎症に対する抗APRIL抗体 | Breakthrough Therapy, Priority Review | 腎疾患（IgAN） | 特大：50億ドル規模以上（IgAN市場拡大中） | — |
| ASND | 2025年11月30日 | TransCon CNP（navepegritide） | Priority Review, Orphan Drug | 軟骨無形成症（Achondroplasia） | 中：小児希少疾患市場 | — |
| KURA | 2025年11月30日 | Ziftomenib — NPM1変異陽性AML（経口選択的Menin阻害剤） | Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug, Priority Review | 血液がん（AML） | 大：数十億ドル規模（AML治療薬全体） | — |
| AGIO | 2025年12月7日（審査延長） | Mitapivat（PYRUKYND®） — サラセミア適応拡大 | Orphan Drug, Fast Track | 希少疾患（血液疾患：サラセミア） | 中：数十億ドル規模（希少血液疾患プレミア価格） | — |
| BCRX | 2025年12月12日 | Orladeyo 拡張適応 — 遺伝性血管性浮腫（HAE） | Priority Review, Orphan Drug | 免疫・希少疾患 | 中：20〜30億ドル規模（グローバル） | — |
| MIST | 2025年12月13日 | CARDAMYST™（etripamil 経鼻）：在宅自己投与の速効性L型Ca拮抗薬／PSVT発作時の洞調律復帰 | NDA審査中（CRL対応済・CMC論点／再審査） | 循環器（不整脈・PSVT） | 中：未充足高、在宅自己投与で新規需要創出 | 審査中 |
| AMGN | 2025年12月14日 | Uplizna — 全身型重症筋無力症（gMG）適応拡大 | Orphan（領域） | 自己免疫・神経 | 大 | — |
| CYTK | 2025年12月26日 | Aficamten — 経口心ミオシン阻害剤、閉塞性HCM | Breakthrough Therapy, Orphan Drug（REMS関連で審査延長） | 心筋症（閉塞性肥大型心筋症） | 大：潜在的に数十億ドル規模（HCM市場） | — |
| CAPR | 2025年後半（推定） | CAP-1002 — デュシェンヌ型筋ジストロフィー | RMAT, Orphan Drug, Rare Pediatric Disease | 希少疾患（神経・筋疾患） | 大：数十億ドル規模（希少疾患プレミア価格） | — |
| TVTX | 2026年1月13日 | Filspari — 巣状分節性糸球体硬化症（FSGS） | Priority（想定） | 腎・希少 | 中 | — |
| VTVT | 2026年1月13日 | TTP399 — 経口グルコキナーゼアクチベーター（T1D補助療法） | Breakthrough Therapy | 代謝性疾患（1型糖尿病） | 特大：数百億ドル規模（糖尿病市場） | — |
| PHAR | 2026年1月31日 | Leniolisib（sNDA：APDS 小児 4–11歳） | 優先審査／sNDA受理 | 遺伝性免疫不全（APDS） | 小：超希少小児適応の追加 | — |
| AQST | 2026年1月31日 | Anaphylm（舌下エピネフリン・フィルム） — アナフィラキシー/重度アレルギー反応の救急用 | Fast Track, AdCom不要（諮問委員会なし） | アレルギー・アナフィラキシー（救急） | 大：数十億ドル規模（エピネフリン救急投与市場） | — |
| RGNX | 2026年2月8日 | Clemetisogene lanparvovec（RGX-121）— MPS II（ハンター症候群）遺伝子治療 | Orphan, Priority（想定） | 遺伝子治療・希少 | 小 | — |
| RCKT | 2026年3月28日 | KRESLADI™（marnetegragene autotemcel；marne-cel）／重症LAD-I（遺伝性免疫不全） | RMAT・Fast Track・Orphan・Rare Pediatric（PRV対象） | 希少・小児（原発性免疫不全） | 極小〜小（超希少） | – |
| DNLI | 2026年4月5日 (延長) | Tividenso fusp alfa（DNL310）— ムコ多糖症Ⅱ型（MPS II／ハンター症候群） | Orphan, Priority（想定） | 希少・代謝 | 小 | — |
| GRCE | 2026年4月23日 | GTx-104 — aSAH（動脈瘤性くも膜下出血）治療 | Orphan Drug（NDA受理済み） | 神経領域（急性期脳疾患） | 中：数十億ドル規模（高アンメット医療ニーズ） | — |
| MRK | 2026年4月28日 | Islatravir/Doravirine 合剤 — HIV（ウイルス抑制下の維持療法） | — | 感染症 | 特大 | — |
| ARVN | 2026年6月5日 | Vepdegestrant（ARV-471）— 乳がん（ER標的プロテイン分解） | Breakthrough（既指定, 想定） | がん | 特大 | — |
PDUFAで「承認（Approval）」となれば、その時点でFDA承認が確定します。通常はラベリング最終化・REMSの要否・供給体制などの実務をクリアし次第、数日〜数週間で発売に移れます（会社の準備状況次第)。
PDUFA は早まることもあります。FDAは目標日より前に結論（承認またはCRL）を出すことがあります。一方で、審査中に “重大な追補（major amendment）が入ると最大3か月の延長も起こり得ます（1回のみ）。
PDUFA 日に起こり得ること
・承認（Approval）
ラベリング最終調整やREMSが付く場合あり。承認なら上市準備・市販後要件へ。
・CRL（Complete Response Letter）再発行
追加対応（例：CMC/査察・分析法・不純物データなど）を求められます。会社が対応して改訂NDAを再提出すると新たな審査クロック（新PDUFA）が付きます（提出内容が大きければ通常“Class 2”で約6か月目安、軽微なら“Class 1”で約2か月目安）。
・審査期間の延長（最大3か月）
期日直前に “重大な改訂（major amendment）” や追加データが入った、査察の所見評価に時間が要る等の理由で、FDAが自ら延長することがあります。
その場合は新しい目標日（延長後PDUFA）が通知されます。承認以外の結果でも “やり直し（再提出→新PDUFA）” や “延長” というルートが残ります。